Mission

Pour découvrir les traitements et le remède contre la progéria et les troubles liés au vieillissement, notamment les maladies cardiaques.

Vision

Un monde dans lequel chaque enfant atteint de Progeria est guéri.

Valeurs

PRF est une organisation dynamique qui s'engage à trouver des traitements et un remède contre la progéria. Nous évoluons dans un environnement dynamique et en évolution rapide qui valorise l'innovation, la collaboration et l'intégrité.  Nos valeurs définir qui nous sommes, guider les comportements attendus à tous les niveaux de l'organisation et fournir le cadre de la manière dont nous interagissons avec les personnes atteintes de progéria et leurs familles, les chercheurs et cliniciens sur la progéria, les partenaires des programmes liés à la recherche, les donateurs, les bénévoles et les autres partisans de notre mission :

• Le personnel et le conseil d'administration du PRF sont engagé à et passionné sur le travail que nous faisons chaque jour.
• Nos programmes sont novateur et axé sur la recherche. Nous sommes dirigeants dans notre domaine.
• Les opérations commerciales sont transparent alors que respectueux de la confidentialité de nos donateurs et des familles que nous servons.
• Nous soutenir et réinvestir dans notre mission en gérant judicieusement nos ressources humaines et matérielles, en reconnaissant la responsabilité et responsabilité nous avons pour intendance des ressources qui nous sont confiées.
• Nous nous efforçons de fournir information qui soit précis, objectif, pertinent, opportun et compréhensible.
• Travail d'équipe fait partie intégrante de tout ce que nous faisons, car nous croyons vraiment que Ensemble, nous VOLONTÉ trouve le remède !

Notre histoire

La progéria est une maladie rare et mortelle, qui provoque un « vieillissement rapide ». Sans traitement au lonafarnib, tous les enfants atteints de progéria meurent d’une maladie cardiaque à un âge moyen de 14,5 ans. La Progeria Research Foundation (PRF) a été fondée en 1999 en réponse au manque total de progrès réalisés pour aider les enfants atteints de progéria.

Aujourd'hui, la PRF demeure la seule organisation au monde à se consacrer exclusivement à la recherche de traitements et de remèdes contre la progéria. Nous avons comblé un vide en sortant ces enfants de l'ombre où ils étaient restés pendant plus de 100 ans et en les plaçant, ainsi que la progéria, au premier plan des efforts scientifiques.

En un temps relativement court, nous avons réalisé des progrès extraordinaires dans la réalisation de notre mission : la découverte du gène de la progéria en 2003, les tout premiers essais cliniques de médicaments lancés en 2007 pour explorer un médicament appelé lonafarnib, et l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en 2020 du lonafarnib, le tout premier traitement contre la progéria, qui est désormais la norme de soins. Cette étape historique a placé la progéria parmi les 5% de maladies rares pour lesquelles un traitement a été approuvé par la FDA ! En outre, nous avons acquis une grande notoriété mondiale sur la maladie et les travaux de PRF, et confirmé les liens biologiques essentiels entre la progéria, les maladies cardiaques et le vieillissement que nous connaissons tous. En 2023, les chercheurs de PRF ont développé un biomarqueur pour la progéria, permettant aux chercheurs d'évaluer plus rapidement et plus précisément l'efficacité de nouveaux candidats au traitement beaucoup plus tôt dans un essai clinique, accélérer le rythme des progrès vers de meilleurs traitements et la guérison.

D’une maladie méconnue et ignorée lors de notre fondation en 1999, à un traitement et une reconnaissance mondiale aujourd’hui, nous célébrons une chronologie sans précédent de progrès dans le monde de la recherche médicale ! Nos réalisations sont saluées comme un « sprint scientifique » alors que nous avançons dans cette course contre la montre.

Tous ces progrès sont dus en grande partie à la mise en place de programmes et de services liés à la recherche au PRF. Développés avec une détermination éclairée, ils fournissent les ressources nécessaires non seulement pour faire progresser le domaine de la progéria, mais aussi pour découvrir ce que la progéria peut nous apprendre sur les maladies cardiaques et le vieillissement.

Avec le soutien d’un personnel et de bénévoles dévoués, d’un conseil d’administration talentueux, de familles courageuses et de milliers de personnes généreuses à travers le monde, nous faisons avancer la recherche sur la progéria vers la découverte, le traitement et la guérison. Et tout au long du chemin, nous en apprenons énormément sur nous-mêmes.

Nous vous invitons à consulter les pages de ce site Internet qui détaillent les programmes, les progrès et les partenaires de la PRF. La découverte historique du traitement de la progéria, le succès phénoménal de notre campagne mondiale visant à identifier tous les enfants atteints de la maladie, ainsi que les essais cliniques et la découverte de médicaments contribuent à une période passionnante et productive alors que nous nous rapprochons de plus en plus de notre objectif ultime : trouver un remède. Votre amour et votre soutien aux enfants atteints de la progéria rendent ces avancées passionnantes possibles.

La progéria est une maladie rare, mortelle et « vieillissante ». Sans la découverte de nouveaux traitements, tous les enfants atteints de progéria mourront d’une maladie cardiaque à un âge moyen de 14 ans. La Progeria Research Foundation (PRF) a été fondée en 1999 en réponse au manque total de progrès réalisés pour aider les enfants atteints de progéria. Notre mission initiale : découvrir la cause, les traitements et le remède contre la progéria.* Aujourd’hui, la PRF reste la seule organisation au monde à se consacrer exclusivement à cette mission. Nous avons comblé un vide en sortant ces enfants de l’arrière-plan où ils étaient restés pendant plus de 100 ans et en les plaçant, ainsi que la progéria, au premier plan des efforts scientifiques.

En un temps relativement court, nous avons accompli des progrès extraordinaires dans le cadre de notre mission : la découverte du gène de la progéria en 2003, les premiers essais cliniques de médicaments lancés en 2007 et les résultats de ce premier essai en 2012, qui ont permis la découverte du premier traitement contre la progéria. De plus, nous avons acquis une grande notoriété mondiale sur la maladie et les travaux de la PRF, et confirmé les liens biologiques essentiels entre la progéria, les maladies cardiaques et le vieillissement que nous connaissons tous. D'une maladie méconnue et ignorée à un traitement et à une reconnaissance mondiale - un calendrier sans précédent dans le monde de la recherche médicale ! Nos réalisations sont saluées comme un « sprint scientifique »** alors que nous avançons dans cette course contre la montre.

Tous ces progrès sont dus en grande partie à la création de programmes et de services liés à la recherche au PRF. Développés avec une détermination éclairée, ils fournissent les ressources nécessaires non seulement pour faire progresser le domaine de la progéria, mais aussi pour découvrir ce que la progéria peut nous apprendre sur les maladies cardiaques et le vieillissement.

Grâce au soutien d'un personnel et de bénévoles dévoués, d'un conseil d'administration talentueux, de familles courageuses et de milliers de personnes généreuses à travers le monde, nous faisons avancer le domaine de la progéria vers la découverte, le traitement et la guérison. Et en cours de route, nous en apprenons énormément sur nous-mêmes.

Nous vous invitons à consulter les pages de ce site Web qui détaillent les programmes, les progrès et les partenaires de la PRF. La découverte historique du traitement de la progéria, le succès phénoménal de notre campagne mondiale visant à identifier tous les enfants atteints de la maladie, ainsi que les essais cliniques et la découverte de médicaments contribuent à une période passionnante et productive alors que nous nous rapprochons de plus en plus de notre objectif ultime, à savoir trouver un remède. Votre amour et votre soutien aux enfants atteints de la progéria rendent ces avancées passionnantes possibles.