PRF met l'inhibiteur de la farnésyltransférase, le lonafarnib, à la disposition de la communauté des chercheurs. Notre objectif est de soutenir les études précliniques pour approfondir les effets du lonafarnib sur la Progeria.

La mission inébranlable de PRF est de trouver de meilleurs traitements et un remède pour les enfants atteints de Progeria. Il a été démontré que le lonafarnib est bénéfique pour certains aspects de la maladie sur le plan clinique (Gordon et al, PNAS, 2012) et qu'il augmente la durée de vie (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), mais ce n'est pas le cas. curatif. Au fur et à mesure que de nouveaux composés sont identifiés avec le potentiel d'améliorer le HGPS, nous anticipons la nécessité de tester ces composés en combinaison avec le lonafarnib in vitro et dans des modèles animaux.

PRF met le lonafarnib, inhibiteur de la farnésyl-transférase, à la disposition de la communauté des chercheurs. Notre objectif est de soutenir les études précliniques afin d'étudier plus avant les effets de Ionafarnib sur Progeria.

C'est la mission inébranlable de PRF de trouver de meilleurs traitements et un remède pour les enfants atteints de Progeria. Il a été démontré que le lonafarnib est bénéfique pour certains aspects de la maladie sur le plan clinique (Gordon et al, PNAS, 2012) et influe sur l'augmentation de la durée de vie estimée (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) mais il n'est pas curatif. Comme de nouveaux composés sont identifiés avec le potentiel d'améliorer HGPS, nous prévoyons la nécessité de tester ces composés en combinaison avec le lonafarnib in vitro et sur des modèles animaux.

Notes techniques