PRF робить інгібітор фарнезилтрансферази лонафарніб доступним для дослідницького співтовариства. Наша мета — підтримати доклінічні дослідження для подальшого вивчення впливу лонафарнібу на прогерію.

Непохитною місією PRF є пошук кращих методів лікування та ліків для дітей з прогерією. Було показано, що лонафарніб покращує деякі аспекти захворювання клінічно (Gordon та ін., PNAS, 2012), а також збільшує тривалість життя (Gordon та ін., Circulation, 2014) (Gordon та ін., JAMA, 2018), але це не так. лікувальний. У зв’язку з виявленням нових сполук, здатних покращувати HGPS, ми очікуємо потреби перевірити ці сполуки в комбінації з лонафарнібом in vitro та на моделях тварин.

PRF робить інгібітор фарнезилтрансферази лонафарніб доступним для дослідницької спільноти. Наша мета - підтримати доклінічні дослідження для подальшого дослідження впливу лонафарнібу на Прогерію.

Це непохитна місія PRF - знайти кращі методи лікування та ліки для дітей із прогерією. Показано, що лонафарніб клінічно приносить користь деяким аспектам захворювання (Gordon et al, PNAS, 2012), а також впливає на збільшення очікуваної тривалості життя (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), але це не є лікувальним. Оскільки виявляються нові сполуки, які можуть покращити HGPS, ми передбачаємо необхідність тестування цих сполук у поєднанні з лонафарнібом in vitro та на тваринних моделях.

Технічні примітки