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Lonafarnib pre-clinico

Programma di fornitura di droga

 

Lonafarnib disponibile per la ricerca

La PRF mette a disposizione della comunità di ricerca l'inibitore della farnesiltransferasi, lonafarnib. Il nostro obiettivo è supportare studi preclinici per indagare ulteriormente sugli effetti di lonafarnib su Progeria.

La ferma missione di PRF è trovare trattamenti migliori e una cura per i bambini con Progeria. Lonafarnib ha dimostrato di beneficiare clinicamente di alcuni aspetti della malattia (Gordon et al, PNAS, 2012) e di aumentare la durata della vita (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) ma non è curativo. Poiché vengono identificati nuovi composti con il potenziale per migliorare l'HGPS, prevediamo la necessità di testare questi composti in combinazione con lonafarnib in vitro e in modelli animali.

 

PRF sta mettendo a disposizione della comunità di ricerca l'inibitore della farnesiltransferasi lonafarnib. Il nostro obiettivo è supportare studi preclinici per studiare ulteriormente gli effetti di lonafarnib su Progeria.

È la missione costante di PRF trovare trattamenti migliori e una cura per i bambini con Progeria. Lonafarnib ha dimostrato di beneficiare clinicamente di alcuni aspetti della malattia (Gordon et al, PNAS, 2012), nonché di influenzare l'aumento della durata della vita stimata, (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) ma non è curativo. Man mano che vengono identificati nuovi composti con il potenziale per migliorare l'HGPS, prevediamo la necessità di testare questi composti in combinazione con lonafarnib in vitro e su modelli animali.

Codice di ordinazione

Il materiale viene fornito senza alcun costo. Il destinatario paga tutte le spese di spedizione. Per ricevere lonafarnib, compilare una domanda e un contratto di trasferimento del materiale e inviare a wnorris@lifespan.org

Applicazione e accordo

Contratto di trasferimento materiale per istituzioni non governative **

** PRF ha una politica di nessuna modifica al nostro MTA.

Contatti per domande e assistenza:

Principal Investigator: Leslie B. Gordon, MD, PhD; lgordon@progeriaresearch.org

PRF Cell & Tissue Bank: Wendy Norris; wnorris@lifespan.org

Per le istituzioni o le domande del governo federale degli Stati Uniti, contattare Wendy Norris, coordinatore degli studi di ricerca, all'indirizzo wnorris@lifespan.org o 401 274-1122 x 48063.