Preclinico di Lonafarnib
Programma di fornitura di farmaci
Lonafarnib disponibile per la ricerca
PRF rende disponibile alla comunità di ricerca l'inibitore della farnesiltransferasi, lonafarnib. Il nostro obiettivo è supportare studi preclinici per indagare ulteriormente gli effetti del lonafarnib sulla Progeria.
La missione incrollabile di PRF è trovare trattamenti migliori e una cura per i bambini affetti da Progeria. È stato dimostrato che il lonafarnib apporta benefici ad alcuni aspetti della malattia clinicamente (Gordon et al, PNAS, 2012) e aumenta la durata della vita (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), ma non è curativo. Man mano che vengono identificati nuovi composti con il potenziale per migliorare l'HGPS, prevediamo la necessità di testare questi composti in combinazione con il lonafarnib in vitro e nei modelli animali.

PRF sta rendendo disponibile alla comunità di ricerca l'inibitore della farnesiltransferasi lonafarnib. Il nostro obiettivo è supportare studi preclinici per indagare ulteriormente gli effetti del lonafarnib sulla Progeria.
La missione incrollabile di PRF è trovare trattamenti migliori e una cura per i bambini affetti da Progeria. È stato dimostrato che il lonafarnib apporta benefici ad alcuni aspetti della malattia dal punto di vista clinico (Gordon et al, PNAS, 2012) e che influenza l'aumento della durata di vita stimata (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), ma non è curativo. Man mano che vengono identificati nuovi composti con il potenziale per migliorare l'HGPS, prevediamo la necessità di testare questi composti in combinazione con il lonafarnib in vitro e nei modelli animali.
Note tecniche
Informazioni per l'ordinazione
Il materiale è fornito gratuitamente. Il destinatario paga tutte le spese di spedizione. Per ricevere lonafarnib, compila una domanda e un accordo di trasferimento del materiale e invialo a e-mail: wnorris@brownhealth.org
Accordo di trasferimento di materiale per istituzioni non governative**
** La PRF ha una politica di nessuna modifica al nostro MTA.

Contatti per domande e assistenza:
Ricercatore principale: Leslie B. Gordon, MD, PhD; lgordon@progeriaresearch.org
Banca di cellule e tessuti PRF: Wendy Norris; e-mail: wnorris@brownhealth.org
Per le istituzioni del governo federale degli Stati Uniti o per domande, contattare Wendy Norris, coordinatrice dello studio di ricerca, all'indirizzo e-mail: wnorris@brownhealth.org o 401 274-1122 x 48063.