Pagina selecteren

Lonafarnib Preklinisch

Programma voor medicijnvoorziening

 

Zokinvy (lonafarnib) Beschikbaar voor onderzoek

PRF stelt de farnesyltransferaseremmer, Zokinvy (lonafarnib) beschikbaar voor de onderzoeksgemeenschap. Ons doel is om preklinische studies te ondersteunen om de effecten van Zokinvy (lonafarnib) op Progeria verder te onderzoeken.

Het is de vaste missie van PRF om betere behandelingen en genezing te vinden voor kinderen met Progeria. Van Zokinvy (lonafarnib) is aangetoond dat het klinisch baat heeft bij sommige aspecten van de ziekte (Gordon et al, PNAS, 2012) en de levensduur verlengt (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) maar het is niet genezend. Aangezien nieuwe verbindingen worden geïdentificeerd met het potentieel om HGPS te verbeteren, verwachten we de noodzaak om deze verbindingen in combinatie met Zokinvy (lonafarnib) in vitro en in diermodellen te testen.

Veel dank aan de farmaceutische bedrijven Merck en Eiger BioPharmaceuticals voor het mogelijk maken van dit programma.

PRF stelt de farnesyltransferaseremmer lonafarnib beschikbaar aan de onderzoeksgemeenschap. Ons doel is om preklinische studies te ondersteunen om de effecten van lonafarnib op Progeria verder te onderzoeken.

Het is de vaste missie van PRF om betere behandelingen en genezing te vinden voor kinderen met Progeria. Van lonafarnib is aangetoond dat het klinisch baat heeft bij sommige aspecten van de ziekte (Gordon et al, PNAS, 2012) en dat het de verlengde geschatte levensduur beïnvloedt (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) is niet genezend. Aangezien nieuwe verbindingen worden geïdentificeerd met het potentieel om HGPS te verbeteren, verwachten we de noodzaak om deze verbindingen in combinatie met lonafarnib in vitro en in diermodellen te testen.

Veel dank aan de farmaceutische bedrijven Merck en Eiger BioPharmaceuticals voor het mogelijk maken van dit programma.

technische aantekeningen

informatie ordenen

Het materiaal wordt gratis geleverd. Ontvanger betaalt alle verzendkosten. Om Zokinvy (lonafarnib) te ontvangen, vult u een aanvraag en overeenkomst voor materiaaloverdracht in en dient u zich in bij wnorris@lifespan.org

Toepassing en overeenkomst

Materiële overdrachtsovereenkomst voor niet-gouvernementele instellingen **

** PRF heeft een beleid van geen wijzigingen in onze MTA.

Contacten voor vragen en assistentie:

Hoofdonderzoeker: Leslie B. Gordon, MD, PhD; lgordon@progeriaresearch.org

PRF Cel & Weefselbank: Wendy Norris; wnorris@lifespan.org

Voor Amerikaanse federale overheidsinstellingen of vragen kunt u contact opnemen met Wendy Norris, onderzoeksstudiecoördinator, op wnorris@lifespan.org of 401 274-1122.