PRF maakt de farnesyltransferaseremmer, lonafarnib, beschikbaar voor de onderzoeksgemeenschap. Ons doel is om preklinische studies te ondersteunen om de effecten van lonafarnib op Progeria verder te onderzoeken.

Het is de standvastige missie van PRF om betere behandelingen en een remedie te vinden voor kinderen met Progeria. Van lonafarnib is aangetoond dat het bepaalde aspecten van de ziekte klinisch ten goede komt (Gordon et al, PNAS, 2012) en de levensduur verlengt (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), maar het is niet genezend. Aangezien nieuwe verbindingen worden geïdentificeerd met het potentieel om HGPS te verbeteren, anticiperen we op de noodzaak om deze verbindingen in vitro en in diermodellen te testen in combinatie met lonafarnib.

PRF stelt de farnesyltransferaseremmer lonafarnib beschikbaar voor de onderzoeksgemeenschap. Ons doel is om preklinische studies te ondersteunen om de effecten van lonafarnib op Progeria verder te onderzoeken.

Het is de standvastige missie van PRF om betere behandelingen en een remedie te vinden voor kinderen met Progeria. Van lonafarnib is aangetoond dat het bepaalde aspecten van de ziekte klinisch ten goede komt (Gordon et al, PNAS, 2012) en ook de geschatte levensduur beïnvloedt (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), maar het is niet curatief. Aangezien nieuwe verbindingen worden geïdentificeerd met het potentieel om HGPS te verbeteren, anticiperen we op de noodzaak om deze verbindingen in vitro en in diermodellen te testen in combinatie met lonafarnib.

technische aantekeningen