24 अप्रैल, 2018: द जर्नल ऑफ द अमेरिकन मेडिकल एसोसिएशन (जेएएमए) में प्रकाशित एक नए अध्ययन में बताया गया है कि लोनाफर्निब, एक फार्नसिलट्रांसफेरेज़ अवरोधक (एफटीआई) ने प्रोजेरिया वाले बच्चों में जीवित रहने में मदद की। बोस्टन चिल्ड्रेन्स हॉस्पिटल और ब्राउन यूनिवर्सिटी के लेखकों ने लोनफर्निब उपचार और विस्तारित अस्तित्व के बीच संबंध प्रदर्शित करने के लिए छह महाद्वीपों के 250 से अधिक बच्चों पर नज़र रखी।
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मीडिया के लिए:
का परिणाम बच्चों के लिए क्लिनिकल दवा परीक्षण प्रोजेरिया के साथ हैं और यह आधिकारिक है! मूल रूप से कैंसर के इलाज के लिए विकसित एक प्रकार के फ़ार्नेसिलट्रांसफेरेज़ अवरोधक (एफटीआई) लोनाफ़ार्निब का उपयोग करके किया गया अध्ययन, प्रोजेरिया वाले बच्चों में जीवनकाल के विस्तार का समर्थन करता है। नैदानिक परीक्षण में, प्रोजेरिया से पीड़ित 27 बच्चों को मोनोथेरेपी के रूप में प्रतिदिन दो बार मौखिक लोनाफर्निब दिया गया। इस अध्ययन की नियंत्रण शाखा में इलाज किए गए मरीजों के समान आयु, लिंग और निवास महाद्वीप वाले प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चे शामिल थे, जो नैदानिक परीक्षण का हिस्सा नहीं थे और इसलिए उन्हें लोनाफर्निब नहीं मिला था। परिणामों से पता चला कि बिना किसी उपचार की तुलना में अकेले लोनाफर्निब के साथ उपचार 3.7 वर्षों के अनुवर्ती के बाद काफी कम मृत्यु दर (33.3% बनाम 2.2%) से जुड़ा था। अध्ययन के परिणाम, जो था प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन द्वारा वित्त पोषित और समन्वित, 24 अप्रैल, 2018 को प्रकाशित किए गए थे जर्नल ऑफ़ अमेरिकन मेडिकल एसोसिएशन।
गॉर्डन एट. अल., हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम वाले मरीजों में मृत्यु दर के साथ लोनाफर्निब उपचार बनाम कोई उपचार नहीं, जामा, 24 अप्रैल, 2018 खंड 319, संख्या 16परिणाम नई आशा और आशावाद लाते हैं
बच्चों ने व्यापक चिकित्सा परीक्षण और दवाओं का अध्ययन करने के लिए बोस्टन चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल की यात्रा की। सभी को मर्क एंड कंपनी द्वारा आपूर्ति की गई एक एफटीआई, मौखिक लोनाफर्निब प्राप्त हुई। “जेएएमए में प्रकाशित यह अध्ययन सबूत दिखाता है कि हम प्रोजेरिया वाले बच्चों के लिए तेजी से उम्र बढ़ने की प्रक्रिया पर ब्रेक लगाना शुरू कर सकते हैं। ये परिणाम प्रोजेरिया समुदाय को नया वादा और आशावाद प्रदान करते हैं, ”लेस्ली गॉर्डन, एमडी, पीएचडी, पीआरएफ के सह-संस्थापक और चिकित्सा निदेशक और प्रमुख अध्ययन लेखक ने कहा।
“पीआरएफ में, हम प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए नई वैज्ञानिक सफलताओं को वित्तपोषित करने के लिए अथक प्रयास कर रहे हैं। यह अध्ययन हमें दिखाता है कि आज किए गए क्लिनिकल परीक्षण भविष्य में इन बच्चों के लिए बचत की हमारी सबसे अच्छी उम्मीद हैं। लोनाफर्निब के साथ इस अध्ययन के आशाजनक परिणामों के आधार पर, हम पहले से कहीं अधिक तात्कालिकता की भावना महसूस करते हैं। आज का मील का पत्थर इन बच्चों और उनके परिवारों के लिए एक नई शुरुआत का प्रतीक है। हर दिन और हर पल गिनें। पीआरएफ का लक्ष्य प्रोजेरिया का इलाज ढूंढना है और यह अध्ययन हमें उस लक्ष्य की ओर एक और कदम बढ़ाता है, ”पीआरएफ के अध्यक्ष और कार्यकारी निदेशक मेरिल फिंक ने कहा।
मीडिया कवरेज
यहां प्राप्त प्रेस कवरेज का एक नमूना दिया गया है:
- मेडपेज आज
दवा प्रोजेरिया को नियंत्रित करने योग्य बना सकती है - बोस्टन ग्लोब
एक बाल रोग विशेषज्ञ जिसके बेटे की प्रोजेरिया से मृत्यु हो गई, उसे नए उपचार में आशा दिखती है अप्रैल १, २०२४ - ब्राउन न्यूज
शोध से समय से पहले बुढ़ापा आने की बीमारी के लिए आशाजनक औषधि चिकित्सा का सुझाव मिलता है अप्रैल १, २०२४
“यह एक ऐसी कहानी है जो कई स्तरों पर प्रेरणादायक है। इसमें अति विशिष्ट बच्चों के समूह के जीवन को बदलने की क्षमता है। लेकिन यह सही तरीके से अपनाई गई वैज्ञानिक पद्धति का भी अनुकरणीय है, जहां कठोर बुनियादी विज्ञान और मौजूदा दवा का एक स्मार्ट अनुप्रयोग मिलकर ऐसे परिणाम उत्पन्न करता है जो वास्तविक सफलताएं हैं।
- एफ. पेरी विल्सन एमडी, एमएससीई, येल स्कूल ऑफ मेडिसिन, मेडपेज टुडे
हम इस अद्भुत दिन तक कैसे पहुँचे?
निम्नलिखित 2003 जीन उत्परिवर्तन की खोज पीआरएफ-वित्त पोषित शोधकर्ताओं ने इसकी पहचान की जो प्रोजेरिया का कारण बनता है एफटीआई एक संभावित औषधि उपचार के रूप में। प्रोजेरिया पैदा करने वाले उत्परिवर्तन से प्रोटीन का उत्पादन होता है progerin, जो कोशिका क्रिया को नुकसान पहुंचाता है। शरीर पर प्रोजेरिन के विषाक्त प्रभाव का एक हिस्सा "फ़ार्नेसिल समूह" नामक एक अणु के कारण होता है, जो प्रोजेरिन प्रोटीन से जुड़ता है और शरीर की कोशिकाओं को नुकसान पहुंचाने में मदद करता है। एफटीआई प्रोजेरिन पर फ़ार्नेसिल समूह के जुड़ाव को अवरुद्ध करके कार्य करते हैं, जिससे प्रोजेरिन से होने वाले नुकसान को कम किया जा सकता है।
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“इस दुर्लभ घातक बीमारी वाले बच्चों की छोटी आबादी में उपचार की प्रभावशीलता प्रदर्शित करना एक बड़ी चुनौती है। इस प्रकार, मैं इन नवीनतम खोजों से विशेष रूप से प्रोत्साहित हूँ।"
- डॉ. फ्रांसिस कोलिन्स, राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान के निदेशक
प्रोजेरिया को सामान्य एजिंग प्रक्रिया से जोड़ा गया
शोध से पता चलता है कि प्रोजेरिया पैदा करने वाला प्रोटीन progerin यह सामान्य आबादी में भी उत्पन्न होता है और उम्र के साथ बढ़ता जाता है। शोधकर्ताओं ने एफटीआई के प्रभाव की खोज जारी रखने की योजना बनाई है, जिससे वैज्ञानिकों को हृदय रोग के बारे में और अधिक जानने में मदद मिल सकती है जो लाखों लोगों को प्रभावित करती है, साथ ही सामान्य उम्र बढ़ने की प्रक्रिया जो हम सभी को प्रभावित करती है।
आप सभी को धन्यवाद - हम आपके बिना यह नहीं कर पाते!
इन महत्वपूर्ण परिणामों को हासिल करने के मुख्य कारणों में से एक उन जबरदस्त समर्थकों की वजह से है जिन्होंने फंडिंग और अन्य सहायता प्रदान की, जिससे हमें अपने अंतिम लक्ष्य - प्रोजेरिया के इलाज - को प्राप्त करने के एक कदम करीब लाने में मदद मिली।