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प्रोजेरिया के लिए पहली बार उपचार के लिए FDA अनुमोदन के बारे में पढ़ने के लिए हमारा न्यूज़लेटर देखें, जानें कि हमारे द्वारा वित्तपोषित अनुसंधान ने आनुवंशिक और आरएनए उपचारों के माध्यम से इलाज की दिशा में उल्लेखनीय प्रगति की है, और उन सभी रोमांचक मील के पत्थरों के बारे में जानकारी प्राप्त करें जिनका हम अभी जश्न मना रहे हैं।

हमें यह बताते हुए खुशी हो रही है कि PRF को लगातार 8वें साल सर्वोच्च 4-स्टार चैरिटी नेविगेटर रेटिंग से सम्मानित किया गया है! चैरिटी नेविगेटर अमेरिका स्थित गैर-लाभकारी संस्थाओं का शीर्ष मूल्यांकनकर्ता है, और यह प्रतिष्ठित 4-स्टार रेटिंग केवल 6% गैर-लाभकारी संस्थाओं को ही दी जाती है।

नवंबर, 2020 में, PRF ने 30 देशों से 370 से अधिक पंजीकरणकर्ताओं को हमारी पहली वर्चुअल वैज्ञानिक कार्यशाला में 'एक साथ' लाया। उपस्थित लोगों को प्रोजेरिया अनुसंधान में अपनी विशेषज्ञता साझा करने और कुछ ऐसे बच्चों से मिलने का मंच दिया गया, जिन्हें उनके काम से लाभ होगा। कार्यशाला का सारांश आज एजिंग पत्रिका में प्रकाशित हुआ।

हम प्रोजेरिया शोध में आरएनए थेरेप्यूटिक्स के उपयोग पर दो बहुत ही रोमांचक सफल अध्ययनों के परिणाम साझा करने के लिए रोमांचित हैं। दोनों अध्ययनों को प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन (पीआरएफ) द्वारा सह-वित्त पोषित किया गया था और पीआरएफ के चिकित्सा निदेशक डॉ. लेस्ली गॉर्डन द्वारा सह-लेखक थे।

जनवरी में, विज्ञान पत्रिका प्रकृति ने महत्वपूर्ण परिणाम प्रकाशित किए हैं, जिनमें दर्शाया गया है कि प्रोजेरिया के एक माउस मॉडल में आनुवंशिक संपादन ने कई कोशिकाओं में प्रोजेरिया उत्पन्न करने वाले उत्परिवर्तन को ठीक कर दिया, कई प्रमुख रोग लक्षणों में सुधार किया तथा चूहों में जीवन अवधि में नाटकीय रूप से वृद्धि की।

हमें यह घोषणा करते हुए खुशी हो रही है कि आज हमने पीआरएफ के मिशन का एक महत्वपूर्ण हिस्सा हासिल कर लिया है: प्रोजेरिया के लिए पहली उपचार दवा, लोनाफार्निब को एफडीए की मंजूरी मिल गई है।

पढ़ें कि महामारी के बावजूद हमारी प्रगति कैसे जारी है; पीआरएफ के नवीनतम अनुदान प्राप्तकर्ताओं को प्रोजेरिया अनुसंधान को नई ऊंचाइयों तक ले जाने के लिए प्रेरित करने वाला विज्ञान; हमारे प्रोजेरिया समुदाय के परिवारों के प्रेरणादायक विचार; और भी बहुत कुछ।