प्रोजेरिया जीन थेरेपी को आगे बढ़ाने के लिए पीआरएफ ने फोर्ज बायोलॉजिक्स के साथ विनिर्माण साझेदारी की घोषणा की!

पीआरएफ ने विनिर्माण समझौते में प्रवेश किया है फोर्ज बायोलॉजिक्स उत्पन्न करना सैमप्रो-2 – पीआरएफ की प्रायोगिक जीन-संपादन चिकित्सा, जिसे प्रोजेरिया रोग पैदा करने वाले जीन उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.

यह प्रोजेरिया जीन थेरेपी के नैदानिक परीक्षणों की दिशा में एक निर्णायक कदम है।.

SamPro-2 क्या है?

SamPro-2, PRF की जीन एडिटिंग थेरेपी है जिसे प्रोजेरिया का कारण बनने वाले डीएनए के एक अक्षर की गलत वर्तनी को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.

डीएनए शरीर का निर्देश-पुस्तिका है। प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों और युवाओं में, उस पुस्तिका में एक अक्षर गलत होता है – जहाँ “T” की जगह “C” होना चाहिए, वहाँ “T” लिखा होता है। इस एक अक्षर के बदलाव से प्रोजेरिन नामक एक विषैला प्रोटीन बनता है, जो इस बीमारी का कारण बनता है।.

SamPro-2 को उस त्रुटि को ठीक करने के लिए बनाया गया है - "T" को स्थायी रूप से "C" में बदलकर - जिसका लक्ष्य शरीर की कोशिकाओं के अंदर ही बीमारी को उसके स्रोत पर रोकना है।.

PRF ने SamPro-2 के निर्माण के लिए Forge को क्यों चुना?

किसी व्यक्ति को जीन थेरेपी देने से पहले, निम्नलिखित शर्तें पूरी होनी चाहिए:

• अत्यधिक विशिष्ट और बेहद स्वच्छ सुविधाओं में निर्मित
• वर्तमान उत्तम विनिर्माण प्रक्रिया (सीजीएमपी) मानकों के तहत उत्पादित।
• सुरक्षा, शुद्धता और स्थिरता के लिए बार-बार परीक्षण किया गया।
• अमेरिकी एफडीए की नियामक समीक्षा के लिए तैयार किया गया

फोर्ज बायोलॉजिक्स जीन थेरेपी निर्माण में अग्रणी कंपनी है। उनकी विशेषज्ञता हमें सैमप्रो-2 को प्रयोगशाला में किए गए अभूतपूर्व शोध से प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों और युवाओं के लिए नैदानिक परीक्षणों तक ले जाने में मदद करेगी।.

विनिर्माण, खोज और उपचार के बीच की कड़ी है।.

यह साझेदारी उस सेतु का निर्माण करती है।.

प्रोजेरिया जीन टीम

पीआरएफ और उसके सहयोगियों ने, जिन्हें सामूहिक रूप से प्रोजेरिया जीन टीम के नाम से जाना जाता है, सैमप्रो-2 का निर्माण किया। प्रोजेरिया जीन टीम में आनुवंशिकी, नैदानिक चिकित्सा और जैव चिकित्सा नवाचार के क्षेत्र में अंतरराष्ट्रीय स्तर पर मान्यता प्राप्त अग्रणी विशेषज्ञ शामिल हैं, जो सभी प्रोजेरिया का इलाज खोजने की साझा प्रतिबद्धता से प्रेरित हैं।.

फ्रांसिस एस. कोलिन्स, एम.डी., पी.एच.डी.
पीआरएफ के वरिष्ठ अनुसंधान सलाहकार और राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान के पूर्व निदेशक, जिन्होंने मानव जीनोम परियोजना का नेतृत्व किया - जो हमारे समय की सबसे महत्वपूर्ण वैज्ञानिक उपलब्धियों में से एक है - और आनुवंशिकी को आधुनिक युग में लाने में मदद की।.

लेस्ली गॉर्डन, एम.डी., पी.एच.डी.
पीआरएफ की सह-संस्थापक और चिकित्सा निदेशक, डॉ. गॉर्डन, प्रोजेरिया की विश्व-प्रमुख विशेषज्ञ हैं और इस क्षेत्र में हर महत्वपूर्ण प्रगति के पीछे उनकी अहम भूमिका रही है। डॉ. गॉर्डन सैम की माँ भी हैं, जिनके जीवन ने पीआरएफ की स्थापना को प्रेरित किया और इसकी तात्कालिकता को निरंतर बल दिया है।.

डेविड आर. लियू, पीएचडी
डॉ. लियू, एमआईटी और हार्वर्ड के ब्रॉड इंस्टीट्यूट में स्वास्थ्य सेवा में परिवर्तनकारी प्रौद्योगिकियों के लिए मर्किन इंस्टीट्यूट के निदेशक और रिचर्ड मर्किन प्रोफेसर हैं। वे जीन एडिटिंग में विश्व स्तर पर मान्यता प्राप्त अग्रणी हैं और बेस एडिटिंग प्रौद्योगिकियों के विकास में एक अंतरराष्ट्रीय नेता हैं जो आधुनिक चिकित्सा को नया रूप दे रही हैं।.

दिवंगत सैमी बासो, एमएस
वैज्ञानिक, पैरोकार और वैश्विक प्रोजेरिया समुदाय के असाधारण सदस्य सैमी की बुद्धिमत्ता, साहस और अनुसंधान को आगे बढ़ाने की अटूट प्रतिबद्धता इस कार्य को प्रेरित और निर्देशित करती रहती है। सैमी पीआरएफ के अंतर्राष्ट्रीय राजदूत थे। सैमी और उनके परिवार ने प्रोजेरिया के इलाज की खोज में सहयोग के लिए एसोसिएज़ियोन इटालियाना प्रोजेरिया सैमी बासो (AIPro.Sa.B.) की स्थापना की।.

यह एक महत्वपूर्ण मोड़ क्यों है?

परिवारों के लिए, यह एक ठोस गति है।.

दानदाताओं के लिए, साहसिक विज्ञान में आपके निवेश का यही प्रभाव है।.

दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित लोगों के व्यापक समुदाय के लिए, यह एक घातक, बाल रोग संबंधी, बहु-प्रणालीगत बीमारी को उसके आनुवंशिक स्रोत से ठीक करने के लिए अब तक के सबसे उन्नत प्रयासों में से एक का प्रतिनिधित्व करता है।.

हमारे सामने अभी भी महत्वपूर्ण काम बाकी है। लेकिन यह एक बड़ा कदम है। और हर कदम हमें हमारे लक्ष्य के करीब ले जाता है: एक ऐसी दुनिया जहां प्रोजेरिया से पीड़ित हर बच्चे का इलाज हो सके।.

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