नए साल की शुरुआत रोमांचक शोध समाचार के साथ!

नव वर्ष की हार्दिक शुभकामनाएं! हम आशा करते हैं कि सभी ने स्वस्थ और आरामदायक छुट्टियां बिताई होंगी।

हम 2021 की शुरुआत कर रहे हैं और अधिक रोमांचक शोध समाचारजनवरी में, विज्ञान पत्रिका प्रकृति प्रोजेरिया के एक माउस मॉडल में आनुवंशिक संपादन को प्रदर्शित करते हुए महत्वपूर्ण परिणाम प्रकाशित किए कई कोशिकाओं में प्रोजेरिया उत्पन्न करने वाले उत्परिवर्तन को ठीक किया, कई प्रमुख रोग लक्षणों में सुधार हुआ और नाटकीय रूप से जीवनकाल में वृद्धि चूहों में.

पीआरएफ द्वारा सह-वित्तपोषित और पीआरएफ के चिकित्सा निदेशक डॉ. लेस्ली गॉर्डन द्वारा सह-लेखक, अध्ययन में पाया गया कि रोग पैदा करने वाले उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए प्रोग्राम किए गए बेस एडिटर के एक ही इंजेक्शन से, चूहे नियंत्रण अनुपचारित प्रोजेरिया चूहों की तुलना में 2.5 गुना अधिक समय तक जीवित रहे, स्वस्थ चूहों में बुढ़ापे की शुरुआत के अनुरूप उम्र तक। महत्वपूर्ण बात यह है कि उपचारित चूहों ने स्वस्थ संवहनी ऊतक को भी बनाए रखा - एक महत्वपूर्ण खोज, क्योंकि संवहनी अखंडता का नुकसान प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों में मृत्यु दर का एक पूर्वानुमान है।

इस अध्ययन का सह-नेतृत्व आनुवंशिक संपादन के विश्व विशेषज्ञ डॉ. डेविड लियू, पीएचडीब्रॉड इंस्टीट्यूट, एमआईटी, कैम्ब्रिज, एमए के जोनाथन ब्राउन, वेंडरबिल्ट विश्वविद्यालय में कार्डियोवैस्कुलर मेडिसिन विभाग में मेडिसिन के सहायक प्रोफेसर, और फ्रांसिस कोलिन्स, एमडी, पीएचडी, नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ के निदेशक।

इन परिणामों की जांच के लिए अतिरिक्त प्रीक्लिनिकल अध्ययनों की आवश्यकता है, जिसके बारे में हमें उम्मीद है कि एक दिन यह नैदानिक परीक्षण का रूप ले लेगा। हम आगे की प्रगति के साथ आपको इस रोमांचक खोज के बारे में सूचित करने के लिए तत्पर हैं!

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जैसे-जैसे हम 2021 में प्रवेश कर रहे हैं, हम आप जैसे साझेदारों के आभारी हैं, जो इस तरह की प्रगति को संभव बनाते हैं।

पिछले साल अकेला, प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन:

• प्रोजेरिया के लिए पहली बार FDA-अनुमोदित उपचार, लोनाफार्निब के साथ एक प्रमुख उपलब्धि हासिल की;
• पीआरएफ-वित्त पोषित क्लिनिकल परीक्षण के लिए दुनिया भर से प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों को बोस्टन चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल लाया गया (जब कोविड-19 के कारण यात्रा की अनुमति थी);
• हमारे 10वीं अंतर्राष्ट्रीय प्रोजेरिया वैज्ञानिक कार्यशाला, हमारी पहली वेब-आधारित वैज्ञानिक बैठक में 30 देशों से रिकॉर्ड 370 पंजीकरणकर्ताओं को एक साथ लाना;
• हम अपनी प्रमुख कार्यक्रमिक गतिविधियों को गंभीरता से जारी रखेंगे जो हमें उपचार और भविष्य के इलाज तक ले जाएंगी!

कोब्लान एलडब्ल्यू, एर्डोस एमआर, विल्सन सी, कैब्राल डब्ल्यूए, लेवी जेएम, इओंग, जेडएम, तवारेज़ यूएल, डेविसन एल, गेटे वाईजी, माओ एक्स, न्यूबी जीए, डोहर्टी एसपी, नारिसु एन, शेंग क्यू, क्रिलो सी, लिन सीवाई, गॉर्डन एलबी, काओ के, कोलिन्स एफएस, ब्राउन जेडी, लियू डॉ। जीवित अवस्था में एडेनिन बेस एडिटिंग ने हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम को बचाया प्रकृति. 2021 जनवरी 6