हम आपके साथ दो रोमांचकारी शोध अपडेट साझा करने के लिए उत्साहित हैं, जो आज दुनिया के शीर्ष कार्डियोवास्कुलर जर्नल में ऑनलाइन प्रकाशित हुए हैं, परिसंचरण (1):
प्रोजेरिया में बायोमार्कर
पीआरएफ के सह-संस्थापक और चिकित्सा निदेशक, डॉ. लेस्ली गॉर्डन के नेतृत्व वाली एक टीम ने प्रोगेरिन, प्रोजेरिया पैदा करने वाले जहरीले प्रोटीन को मापने का एक नया तरीका विकसित किया है। इस बायोमार्कर की खोज के साथ, जो प्रोजेरिन स्तरों को मापने के लिए रक्त प्लाज्मा का उपयोग करता है, शोधकर्ता यह समझ सकते हैं कि कम समय के बाद उपचार नैदानिक परीक्षण प्रतिभागियों को कैसे प्रभावित कर रहे हैं और प्रत्येक नैदानिक परीक्षण के साथ कई बिंदुओं पर।
यह परीक्षण नैदानिक परीक्षण प्रक्रिया को अनुकूलित कर सकता है परीक्षण किए जा रहे उपचारों की प्रभावशीलता के बारे में प्रारंभिक जानकारी प्रदान करना, अन्य नैदानिक परीक्षणों जैसे कि वजन बढ़ना, त्वचा संबंधी परिवर्तन, जोड़ों का सिकुड़ना और कार्य करना, आदि के लिए एक लीड-इन के रूप में, जिनमें से सभी को प्रकट होने के लिए अधिक समय की आवश्यकता होती है। प्रोजेरिया की ये नैदानिक विशेषताएं उपचार प्रभावों के महत्वपूर्ण दीर्घकालिक उपाय हैं जो अब चिकित्सा में पहले मापे गए प्रोजेरिन स्तरों द्वारा पूरक हैं। अब हम उपचार शुरू करने के चार महीने बाद ही उपचार के लाभों को समझने में सक्षम हो सकते हैं, या ऐसे उपचार को रोक सकते हैं जो अनावश्यक दुष्प्रभावों से बचने के लिए परीक्षण प्रतिभागी को लाभ न पहुँचा सके।
अब भी लोनाफर्निब के साथ रहता है
भविष्य के उपचार और इलाज की खोजों को तेज करने के अलावा, प्रोजेरिन को मापने का यह नया और अभिनव तरीका इंगित करता है कि प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए लोनाफर्निब का दीर्घकालीन लाभ पहले से निर्धारित की तुलना में अधिक है.
अध्ययन के आंकड़ों से संकेत मिलता है कि रक्त में कम प्रोजेरिन का स्तर जीवित रहने के लाभ को दर्शाता है: प्रोजेरिया से पीड़ित व्यक्ति जितना अधिक समय तक लोनफर्निब पर रहेगा, चिकित्सा पर रहने से उसके जीवित रहने का लाभ उतना ही अधिक होगा। जब तक दवा ली गई तब तक प्रोजेरिन का स्तर लगभग 30-60% कम हो गया था, और 10 वर्षों से अधिक समय से उपचार ले रहे रोगियों की जीवन प्रत्याशा औसतन 4.5 वर्ष बढ़ गई। वह है औसत जीवनकाल में 30% से अधिक की वृद्धि, 14.5 वर्ष से लगभग 20 वर्ष की आयु तक!
"इस पॉडकास्ट पर साझा की गई सबसे उल्लेखनीय कहानियों में से एक"
- डॉ. कैरोलिन लैम, विश्व प्रसिद्ध हृदय रोग विशेषज्ञ और पॉडकास्ट की होस्ट रन पर परिसंचरण, उस यात्रा पर जिसने इन रोमांचक निष्कर्षों का नेतृत्व किया. सुनिए पूरा इंटरव्यू डॉ. गॉर्डन से सीधे इस अध्ययन के गहन प्रभाव के बारे में। सुनना यहाँ उत्पन्न करें (6:41 से शुरू)।
(1) गॉर्डन, एलबी, नॉरिस, डब्ल्यू।, हैमरेन, एस।, एट अल. हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम वाले मरीजों में प्लाज्मा प्रोजेरिन: इम्यूनोएसे डेवलपमेंट एंड क्लिनिकल इवैल्यूएशन। परिसंचरण, 2023
(2) हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम में हृदय संबंधी असामान्यताओं की प्रगति: एक संभावित अनुदैर्ध्य अध्ययन।
ऑलसेन एफजे, गॉर्डन एलबी, स्मूट एल, क्लेनमैन एमई, गेरहार्ड-हरमन एम, हेगड़े एसएम, मुकुंदन एस, महोनी टी, मस्सारो जे, हा एस, प्रकाश ए।
परिसंचरण. 2023 जून 6;147(23):1782-1784। डीओआई: 10.1161/परिसंचरणअहा.123.064370। एपब 2023 जून 5।
(3) हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम में प्रोजेरिन और हृदय रोग की प्रगति का पता लगाने के लिए आसानी से उपलब्ध उपकरण।
एरिकसन एम, हौगा के, रेवेचॉन जी।
परिसंचरण. 2023 जून 6;147(23):1745-1747। डीओआई: 10.1161/परिसंचरणअहा.123.064765। एपब 2023 जून 5।