Programma dettagliato del workshop |
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Mercoledì 2 novembre
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| 14:00-16:00 | Il check-in si trova nella West Tower, Livello 2, Foyer di fronte alla Grand Ballroom | |
| 14:00-16:00 | Impostazione del poster: A tutti i relatori dei poster (sessioni 1 e 2) viene chiesto di installare i loro poster in questo momento nella Torre Ovest, Livello Due, Skyline AE | |
Mercoledì 2 novembre
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| 16:00-16:30 | Introduzione e saluti: Direttore medico Leslie Gordon, MD, PhD, PRF Direttore esecutivo Audrey Gordon, Esq; Presidente del consiglio Scott Berns, MD | |
| 16:30-17:20 | Di persona – Sammy Basso, Carlos Luiz Silva, Meg Waldron Su Zoom: bambini da tutto il mondo |
Incontra i bambini di tutto il mondo che vivono con la progeria: presentazioni stimolanti da parte delle famiglie dei pazienti |
| 17:20-17:40 | Francesco Collins Istituti nazionali di sanità, Bethesda, MD |
Celebrazione musicale della Progeria |
| 17:40-18:20 | attrice Leslie Gordon La Progeria Research Foundation, la Brown University, l'Hasbro Children's Hospital, il Boston Children's Hospital e la Harvard Medical School, Boston, MA |
Il percorso del Lonafarnib verso l’approvazione: lezioni per i trattamenti futuri e la cura |
| Foto di gruppo | ||
| 18:25 | LA CENA È SERVITA | |
Giovedì 3 novembre
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| Giorno 2 Sessione mattutina | ||
| 08:25 | Programmi di sviluppo di sperimentazioni cliniche sulla progeria Moderatore: Francis Collins, MD, PhD, Istituto nazionale per la ricerca sul genoma umano (NIH) |
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| 8:30-8:40AM | attrice Leslie Gordon La Progeria Research Foundation, la Brown University, l'Hasbro Children's Hospital, il Boston Children's Hospital e la Harvard Medical School, Boston, MA |
Panoramica del programma Hello and Meeting |
| 8:40-9:10AM | Davide Liu* Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare, Broad Institute, Howard Hughes Medical Institute, Università di Harvard, Boston, MA |
Conferenza plenaria: Base Editing e Prime Editing: correzione genetica di precisione senza rotture del DNA a doppio filamento |
| 9:10-9:30AM |
Francesco Collins Davide Liu John Evans – Amministratore delegato, Beam Therapeutics, Cambridge, MA attrice Leslie Gordon |
Presentazione del panel: Base Editing per salvare la progeria: dove siamo ora e dove dobbiamo andare? |
| 9:30-9:50AM |
attrice Leslie Gordon Francesco Collins Emma Mccullagh – Specialista in tossicologia preclinica, Domain Biotechnologies, Austin, TX Eric Zanelli – Volontario per lo sviluppo clinico PRF Alliex Corporation, Boston MA |
Presentazione del panel: Aggiornamento sui progressi nel programma di sviluppo per la terapia a base di RNA specifica per SRP-2001 HGPS |
| 9:50-10:10AM | Bae-Hoon Kim PRG Scienza e Tecnologia, Corea |
Aggiornamento sui progressi nel programma di sviluppo per la progerina, inibitore della progerina |
| 10:10-10:30 | Monica Kleinman Ospedale pediatrico di Boston e Harvard Medical School, Boston, MA |
Risultati della sperimentazione clinica Everolimus più Lonafarnib |
| 10:30-10:50 | PAUSA e Foto di gruppo | |
| Biomarcatori della progeria e turnover della progerina nei tessuti | ||
| 10:50-11:10 | Abigail Buchwalter* Cardiovascular Research Institute e il Dipartimento di Fisiologia dell'Università della California, San Francisco, CA |
Le misurazioni combinate del proteoma e del turnover cellulare nei tessuti spiegano la specificità tissutale della progeria |
| 11:10-11:30 | attrice Leslie Gordon | Modifiche della progerina plasmatica con la terapia con lonafarnib – associazione con l’effetto del farmaco e la sopravvivenza prolungata |
| 11:30-11:50 | Mario Cordero* Istituto di Ricerca e Innovazione Biomedica di Cadice (INIBICA), Cadice, Spagna |
Sviluppo di biomarcatori biochimici nella progeria |
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Giorno 2 Sessione pomeridiana Moderatore: Maria Eriksson, PhD, Karolinska Institutet, Huddinge, Svezia |
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| Poster talk e sessione poster Lightening 1 | ||
| 11:50-12:05PM | Poster selezionato Presentazione | |
| 12:05-12:20PM | Poster selezionato Presentazione | |
| 12:20-12:40PM | Sessione poster di Lightening #1 – Poster #1-20 | 1 minuto e 1 diapositiva per ogni relatore del poster |
| 12:40-13:40 |
PRANZO |
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| 1:40-14:00 | Sessione poster di Lightening #2 – Poster #21-40 | 1 minuto e 1 diapositiva per ogni relatore del poster |
| 14:00-14:20 | Maria Eriksson | Analisi dell'RNA a cellula singola della parete arteriosa murina durante la progressione della malattia HGPS |
| 14:20-14:40 | Giovanna Lattanzi* CNR Istituto di Genetica Molecolare - Bologna, Italia |
Effetti specifici sugli adipociti delle prospettive del trattamento farmacologico nell'HGPS |
| 14:40-15:00 | Giovanni Cuoco Houston metodista, Houston, TX |
Danni al DNA nella Progeria e la sua inversione tramite Telomerasi |
| 15:00-15:20 | Conversazione dell'ultima ora | |
| 15:20-16:50 | Sessione di poster formale #1: Poster con numeri pari – Skyline AE | |
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AGGIORNARE FINO ALLA CENA E ALLA SESSIONE SERALE |
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| 18:00–20:00 | Cena a buffet/conversazione informale, Grand Ballroom | |
| 18:30-20:00 | Sessione di poster formale #2: Poster con numeri dispari – Skyline AE | |
Venerdì 4 novembre
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Sessione Sunrise del 3° giorno: tavole rotonde con i leader della progeria e dell'invecchiamento (è richiesta l'iscrizione al tavolo) |
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| 8:00-8:30AM | Dott. Vicente Andrés Sammy Basso, laureato in scienze Dott. Francis Collins, dottore in medicina e chirurgia Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia Dott.ssa Monica Kleinman |
Ai mentori verrà assegnato un tavolo in cui studenti e ricercatori junior avranno la possibilità di confrontarsi personalmente con dirigenti senior e con un paziente in grado di fornire guida e ispirazione. |
| Giorno 3 Sessione mattutina | ||
| 8:40AM | Progressi nei risultati del trattamento cardio-neurovascolare nell'HGPS Moderatore: Marie Gerhard-Herman, MD, Ospedale Brigham and Women, Boston MA |
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| 8:40–8:50AM | Maria Gerhard Herman | Panoramica dei progressi in corso di CV/NV presso BCH e BWH e riepilogo della riunione CVIS |
| 8:50-9:10AM | Srinivas Mukundan Rivela i prodotti farmaceutici, Cambridge, MA |
Nuove scoperte sulla storia naturale vascolare cerebrale e sull'ictus nella progeria |
| 9:10 -9:30AM | Maria Gerhard-Herman* Ospedale Brigham and Women, Boston MA |
La velocità dell'onda di polso preannuncia il rischio di sopravvivenza nell'HGPS |
| 9:30-9:50AM | Pietro del Nido Ospedale pediatrico di Boston; Harvard Medical School, Boston, MA |
TAVR e chirurgia del condotto apico-aortico per la stenosi aortica calcifica critica nell'HGPS |
| 9:50-10:05AM | Sammy Basso Associazione Italiana per la Progeria di Sammy Basso, Rete Italiana per le Laminopatie, Italia |
Prospettiva del paziente sulla qualità della vita a 3 anni dall'intervento sulla valvola aortica |
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10:05-10:25AM |
ROTTURA | |
| Patobiologia cardiovascolare della progeria | ||
| 10:25-10:55AM | Jay Humphrey Dipartimento di Ingegneria Biomedica Università di Yale, New Haven, CT |
Evoluzione dei fenotipi vascolari e delle conseguenze cardiovascolari in un modello murino di HGPS e del suo trattamento |
| 10:55-11:15AM | Vicente Andres* Centro Nacional de Investigaciones Cardiovascolare (CNIC), Madrid, Spagna |
Muscolo liscio o endotelio: chi è responsabile della malattia vascolare precoce e della morte nell'HGPS? |
| 11:15-11:35AM | Giorgio Truskey Università Duke Durham, NC |
Effetto dell'editing della base dell'adenina sulla funzione di un modello vascolare di HGPS ingegnerizzato tramite tessuti |
| 11:35-11:55AM | Roland Foisner Laboratori Max F. Perutz, Università di Medicina, Vienna, Austria |
La regolazione positiva endoteliale e sistemica di miR-34a-5p regola la senescenza nella progeria |
| 12:00-13:00 |
PRANZO |
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| Giorno 3 Sessione pomeridiana | ||
| 13:00 | Nuovi meccanismi di malattia nella progeria Moderatore: Karima Djabali Facoltà di Medicina dell'Università Tecnica di Monaco (TUM), Monaco, Germania |
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| 13:00-13:20 | Chiara Lanzulo* Istituto di Tecnologie Biomediche (ITB)-CNR, Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, Milano, Italia |
Lezioni dagli inflammasomi nella fisiopatologia della progeria |
| 13:20-13:40 | Valerio Orlando Università di scienza e tecnologia Re Abdullah, Regno dell'Arabia Saudita |
Repeatome RNA: da materiale di scarto a terapia per l'invecchiamento precoce e la rigenerazione dei tessuti |
| 1:40-14:00 | Elsa Logarinho* Istituto di Biologia Molecolare e Cellulare (IBMC), Porto, Portogallo |
La correzione a piccole molecole dello stress genotossico dipendente dai microtubuli nelle cellule HGPS bypassa i fenotipi cellulari guidati dalla progerina |
| 14:00-14:20 | Karima Djabali* | Modulazione della segnalazione JAK-STAT nella sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria |
| 14:20-15:00 | Pausa e preparazione per la sessione di riepilogo | |
| 15:00-15:55 |
Segna Kieran Il can Cao |
Riepilogo della riunione e risultati chiave |
Grazie per essere venuti!
Comitato Organizzatore del Workshop PRF Progeria 2022
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Presidente) – Direttore medico, The Progeria Research Foundation; Professore di Pediatria, Hasbro Children's Hospital Ospedale pediatrico di Boston e Harvard Medical School
Audrey Gordon, Esq – Presidente e Direttore Esecutivo, The Progeria Research Foundation
Dott.ssa Judy Campisi – Professore, The Buck Institute; Scienziato senior, Lawrence Berkeley National Laboratory
Dott. Vicente Andrés – Professore, Laboratorio di Fisiopatologia Cardiovascolare Molecolare e Genetica, e Direttore del Dipartimento di Ricerca di Base, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovascolare Carlos III (CNIC)
Dott. Mark Kieran, dottore in medicina e chirurgia – VP Clinical Development, Day One Biopharmaceuticals, un'azienda dedicata allo sviluppo di nuovi trattamenti per i bambini
Justine Maestranzi, BA – Coordinatore dell'incontro, The Progeria Research Foundation
Giovanna Morris – Amministratore del workshop, Joanne Morris Events
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