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La nostra storia

Come è stata formata la PRF

Nell'estate del 1998, il dottor Leslie Gordon e il dottor Scott Berns scoprirono che al loro figlio Sam, che allora aveva 22 mesi, era stata diagnosticata la sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria ("Progeria"), comunemente indicata come " sindrome del rapido invecchiamento”. È diventato subito evidente ai genitori di Sam che c'era un'enorme mancanza di informazioni mediche e risorse dedicate alla Progeria. Hanno riconosciuto che non c'era posto dove questi bambini potessero chiedere assistenza medica, nessun posto dove genitori o dottori potessero rivolgersi per informazioni e nessuna fonte di finanziamento per i ricercatori che volevano fare ricerca sulla Progeria. La mancanza di informazioni a disposizione delle famiglie, unita alla mancanza di opportunità di ricerca e di finanziamento della ricerca, ha ispirato la famiglia di Sam, insieme ai loro amici e colleghi, a lanciare The Progeria Research Foundation, Inc. ("PRF"), l'unica organizzazione senza scopo di lucro organizzazione nel mondo dedicata alla ricerca Progeria.

Sam è deceduto il 10 gennaio 2014, lasciando un'eredità di ispirazione che ora guida PRF e i suoi sostenitori a continuare la ricerca di una cura, con grande determinazione, passione e, soprattutto, amore.

Nell'estate di 1998, il dott. Leslie Gordon e il dott. Scott Berns hanno scoperto che a loro figlio Sam, che aveva allora 22 mesi, era stata diagnosticata la Sindrome della Progeria di Hutchinson-Gilford ("Progeria"), comunemente indicata come " sindrome da invecchiamento precoce ”. Fu presto chiaro ai genitori di Sam che c'era un'enorme mancanza di informazioni mediche e risorse dedicate a Progeria. Hanno riconosciuto che non c'era posto per questi bambini in cerca di assistenza medica, nessun posto in cui genitori o dottori potessero rivolgersi per informazioni e nessuna fonte di finanziamento per i ricercatori che volevano fare ricerche in Progeria. La mancanza di informazioni disponibili per le famiglie, unita alla mancanza di opportunità di ricerca e finanziamenti per la ricerca ha ispirato la famiglia di Sam, insieme ai loro amici e colleghi, a lanciare The Progeria Research Foundation, Inc. ("PRF"), l'unica organizzazione no profit organizzazione al mondo dedicata alla ricerca Progeria.

Sam è morto a gennaio 10, 2014, lasciando un'eredità di ispirazione che ora guida PRF e i suoi sostenitori a continuare la ricerca di una cura, con più determinazione che mai.

Insieme alla cura, ai membri del consiglio dedicati e ad altri generosi volontari, la Progeria Research Foundation è stata creata per sensibilizzare, educare e aiutare le famiglie, i loro medici, ricercatori e il pubblico in generale sulla Sindrome di Progeria di Hutchinson-Gilford. Inoltre, il PRF finanzia la ricerca medica e gestisce programmi correlati alla ricerca specificamente volti a trovare la causa *, i trattamenti e la cura per questa sindrome.

Fin dalla sua istituzione, PRF ha beneficiato della guida dell'avvocato Audrey Gordon, la zia di Sam, che è presidente e direttore esecutivo dell'organizzazione; Leslie Gordon, direttore medico, e il dott. Scott Berns, presidente del consiglio di amministrazione.

Lo sapevate?

Ad eccezione del nostro staff, tutti i soggetti coinvolti nella PRF sono volontari! Il nostro consiglio di amministrazione, impiegato, tesoriere, membri del comitato, traduttori, raccolta fondi, ecc., Tutti dedicano il loro tempo, energia e talenti a promuovere la nostra missione gratuitamente. Di conseguenza, i nostri costi amministrativi sono molto bassi. Ciò lascia più soldi da dedicare alla ricerca medica e alla sensibilizzazione dell'opinione pubblica, che alla fine porta a trovare una cura per Progeria.

Leslie B. Gordon, MD, PhD, è il direttore medico di PRF. È anche la Principal Investigator dei programmi di ricerca della PRF: The PRF International Registry, Cell & Tissue Bank, Medical & Research Database e Diagnostics Testing Program, e co-autrice della storica ricerca del gene Progeria e scoperta del trattamento *.

* Grazie agli sforzi della PRF, ad aprile 2003 PRF e il National Institutes of Health hanno annunciato questo è stata trovata la causa della progeria, una mutazione del gene LMNAe a settembre 2012, è stato scoperto il primo trattamento in assoluto.

C'è molto lavoro da fare e poche risorse con cui farlo. Non possiamo farcela da soli. Con il tuo sostegno, la cura sarà scoperta per questi meravigliosi bambini.

Insieme troveremo la cura.