Missione

Scoprire i trattamenti e la cura per Progeria e i suoi disturbi legati all'invecchiamento, tra cui le malattie cardiache.

Visione

Un mondo in cui ogni bambino con Progeria è guarito.

Valori

PRF è un'organizzazione vivace con un profondo impegno nella ricerca di trattamenti e cure per la Progeria. Operiamo in un ambiente dinamico e frenetico che valorizza l'innovazione, la collaborazione e l'integrità.  I nostri valori definire chi siamo, guidare i comportamenti previsti a tutti i livelli dell'organizzazione e fornire il quadro per il modo in cui interagiamo con coloro che soffrono di progeria e le loro famiglie, ricercatori e clinici di progeria, partner di programmi relativi alla ricerca, donatori, volontari e altri sostenitori di la nostra missione:

• Lo staff e il consiglio di amministrazione della PRF lo sono impegnata ae appassionato sul lavoro che svolgiamo ogni giorno.
• I nostri programmi lo sono creativi e originali ed basata sulla ricerca. Noi siamo capi nel nostro campo.
• Le operazioni commerciali lo sono trasparente while rispettoso della privacy dei nostri donatori e delle famiglie che serviamo.
• We sostenere ed reinvestire nella nostra missione gestendo con saggezza le nostre risorse umane e materiali, riconoscendo il responsabilità ed responsabilità abbiamo per amministrazione delle risorse a noi affidate.
• Ci sforziamo di fornire informazioni che sia accurato, obiettivo, pertinente, tempestivo e comprensibile.
• Lavoro di squadra è parte integrante di tutto ciò che facciamo, poiché lo crediamo fermamente Insieme noi WILL trova la cura!

La nostra storia

La progeria è una malattia rara, fatale, di "invecchiamento rapido". Senza il trattamento con lonafarnib, tutti i bambini con Progeria muoiono di malattie cardiache a un'età media di 14.5 anni. La Progeria Research Foundation (PRF) è stata fondata nel 1999 in risposta alla totale mancanza di progressi compiuti per aiutare i bambini con Progeria.

Oggi, PRF continua ad essere l'unica organizzazione al mondo esclusivamente dedicata alla ricerca di trattamenti e cure per la Progeria. Abbiamo riempito un vuoto, portando questi bambini fuori dallo sfondo in cui erano stati per oltre 100 anni e mettendo loro e Progeria in prima linea negli sforzi scientifici.

In un tempo relativamente breve, abbiamo raggiunto progressi straordinari verso la nostra missione: la scoperta del gene Progeria nel 2003, i primi studi clinici sui farmaci avviati nel 2007 per esplorare un farmaco chiamato lonafarnib e l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense ) nel 2020 per lonafarnib, il primo trattamento in assoluto per la Progeria, che ora è lo standard di cura. Questo storico traguardo ha inserito la Progeria nel 5% delle malattie rare che hanno un trattamento approvato dalla FDA! Inoltre, abbiamo raggiunto un'ampia consapevolezza globale della malattia e del lavoro della PRF e la conferma dei legami biologici critici tra Progeria, malattie cardiache e l'invecchiamento che tutti noi sperimentiamo. Nel 2023, i ricercatori della PRF hanno sviluppato un biomarcatore per la Progeria, consentendo ai ricercatori di valutare in modo più rapido e accurato l'efficacia dei nuovi candidati al trattamento molto prima in uno studio clinico, accelerare il ritmo del progresso verso trattamenti migliori e la cura.

Da una malattia oscura e ignorata alla nostra fondazione nel 1999, al trattamento e al riconoscimento globale di oggi, celebriamo una sequenza temporale di progresso senza precedenti nel mondo della ricerca medica! I nostri risultati vengono elogiati come uno "sprint scientifico" mentre avanziamo in questa corsa contro il tempo.

Tutti questi progressi sono dovuti in gran parte alla creazione di programmi e servizi relativi alla ricerca di PRF. Sviluppati con perspicace determinazione, forniscono le risorse necessarie non solo per far avanzare il campo della Progeria, ma anche per scoprire cosa la Progeria può dirci sulle malattie cardiache e sull'invecchiamento.

Con il supporto di personale dedicato e volontari, un consiglio di amministrazione di talento, famiglie coraggiose e migliaia di persone generose in tutto il mondo, stiamo portando avanti la ricerca sulla progeria verso la scoperta, i trattamenti e la cura. E lungo la strada, stiamo imparando moltissimo su noi stessi.

Goditi le pagine di questo sito Web, che descrivono in dettaglio i programmi, i progressi e i partner di PRF. La storica scoperta del trattamento della Progeria, l'enorme successo della nostra campagna globale per identificare tutti i bambini affetti da Progeria, gli studi clinici sui farmaci e la scoperta dei farmaci stanno contribuendo a tempi entusiasmanti e produttivi mentre ci avviciniamo sempre di più al nostro obiettivo finale di una cura. Il tuo amore e il tuo sostegno per i bambini con Progeria rendono possibili questi passi entusiasmanti.

La progeria è una malattia rara, fatale, a "rapido invecchiamento". Senza la scoperta di nuovi trattamenti, tutti i bambini con Progeria moriranno di malattie cardiache all'età media di 14 anni. La Progeria Research Foundation (PRF) è stata fondata a 1999 in risposta alla totale mancanza di progressi per aiutare i bambini con Progeria. La nostra missione originale: scoprire la causa, i trattamenti e le cure per Progeria. * Oggi PRF continua ad essere l'unica organizzazione al mondo dedicata esclusivamente a questa missione. Abbiamo colmato un vuoto, portando questi bambini fuori dallo sfondo in cui erano stati per oltre 100 anni e mettendo loro e Progeria in prima linea negli sforzi scientifici.

In un tempo relativamente breve, abbiamo raggiunto progressi straordinari verso la nostra missione: la scoperta del gene Progeria in 2003, i primi studi clinici mai avviati su 2007 e i risultati 2012 di quel primo studio sono stati la scoperta del primo trattamento per Progeria . Inoltre, abbiamo raggiunto un'ampia consapevolezza globale della malattia e del lavoro del PRF e la conferma dei legami biologici critici tra Progeria, malattie cardiache e l'invecchiamento che tutti sperimentiamo. Da una malattia oscura e ignorata al trattamento e al riconoscimento globale - una sequenza temporale inaudita nel mondo della ricerca medica! I nostri successi vengono elogiati come uno "sprint scientifico" ** mentre avanziamo in questa corsa contro il tempo.

Tutti questi progressi sono dovuti in gran parte alla creazione di programmi e servizi relativi alla ricerca di PRF. Sviluppati con perspicace determinazione, forniscono le risorse necessarie non solo per far avanzare il campo della Progeria, ma anche per scoprire ciò che Progeria può dirci riguardo alle malattie cardiache e all'invecchiamento.

Con il supporto di personale dedicato e volontari, un talentuoso consiglio di amministrazione, famiglie coraggiose e migliaia di persone generose in tutto il mondo, stiamo spingendo il campo della Progeria verso la scoperta, i trattamenti e la cura. E lungo la strada, stiamo imparando moltissimo su noi stessi.

Per favore goditi le pagine di questo sito web, che descrivono in dettaglio i programmi, i progressi e i partner della PRF. La storica scoperta del trattamento con Progeria, l'enorme successo della nostra campagna globale per identificare tutti i bambini con Progeria, e gli studi clinici sui farmaci e la scoperta dei farmaci stanno contribuendo a tempi emozionanti e produttivi mentre ci avviciniamo sempre più al nostro obiettivo finale di una cura. il sostegno ai bambini con Progeria rende possibili questi passi entusiasmanti.