Di
Missione
Per scoprire trattamenti e cure per la Progeria e i disturbi legati all'invecchiamento, tra cui le malattie cardiache.
Visione
Un mondo in cui ogni bambino affetto da Progeria guarisce.
Valori
PRF è un'organizzazione dinamica con un profondo impegno nel trovare trattamenti e la cura per la Progeria. Operiamo in un ambiente dinamico e frenetico che valorizza l'innovazione, la collaborazione e l'integrità. I nostri valori definire chi siamo, guidare i comportamenti attesi a tutti i livelli dell'organizzazione e fornire il quadro di come interagiamo con le persone affette da progeria e le loro famiglie, ricercatori e clinici della progeria, partner di programmi correlati alla ricerca, donatori, volontari e altri sostenitori della nostra missione:
- Il personale e il consiglio di amministrazione della PRF sono impegnato a e appassionato sul lavoro che svolgiamo ogni giorno.
- I nostri programmi sono innovativo E basato sulla ricerca. Noi siamo leader nel nostro campo.
- Le operazioni commerciali sono trasparente Mentre rispettoso della privacy dei nostri donatori e delle famiglie che serviamo.
- Noi sostenere E reinvest nella nostra missione gestendo saggiamente le nostre risorse umane e materiali, riconoscendo l' responsabilità E responsabilità abbiamo per amministrazione delle risorse a noi affidate.
- Ci impegniamo a fornire informazioni che sia accurato, obiettivo, pertinente, tempestivo e comprensibile.
- Lavoro di squadra è parte integrante di tutto ciò che facciamo, perché crediamo veramente che Insieme, noi VOLERE trova la cura!
La nostra storia
La progeria è una malattia rara, fatale, di "invecchiamento rapido". Senza il trattamento con lonafarnib, tutti i bambini con la progeria muoiono di cardiopatia a un'età media di 14,5 anni. La Progeria Research Foundation (PRF) è stata fondata nel 1999 in risposta alla totale mancanza di progressi nell'aiutare i bambini con la progeria.
Oggi, la PRF continua a essere l'unica organizzazione al mondo dedicata esclusivamente alla ricerca di trattamenti e cure per la Progeria. Abbiamo colmato un vuoto, togliendo questi bambini dal contesto in cui erano stati per oltre 100 anni e mettendo loro e la Progeria in prima linea negli sforzi scientifici.
In un lasso di tempo relativamente breve, abbiamo ottenuto progressi straordinari verso la nostra missione: la scoperta del gene Progeria nel 2003, i primi studi clinici sui farmaci avviati nel 2007 per esplorare un farmaco chiamato lonafarnib e l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel 2020 per lonafarnib, il primo trattamento per la Progeria, che ora è lo standard di cura. Questa pietra miliare storica ha posto la Progeria tra le 5% delle malattie rare che hanno un trattamento approvato dalla FDA! Inoltre, abbiamo raggiunto un'ampia consapevolezza globale della malattia e del lavoro della PRF e la conferma di collegamenti biologici critici tra Progeria, malattie cardiache e l'invecchiamento che tutti sperimentiamo. Nel 2023, i ricercatori della PRF hanno sviluppato un biomarcatore per la Progeria, consentendo ai ricercatori di valutare più rapidamente e accuratamente l'efficacia dei nuovi candidati al trattamento molto prima in uno studio clinico, accelerare il ritmo del progresso verso trattamenti migliori e la cura.
Da una malattia oscura e ignorata alla nostra fondazione nel 1999, al trattamento e al riconoscimento globale di oggi: celebriamo una cronologia senza precedenti di progressi nel mondo della ricerca medica! I nostri successi vengono elogiati come uno "sprint scientifico" mentre andiamo avanti in questa corsa contro il tempo.
Tutto questo progresso è dovuto in gran parte all'istituzione di programmi e servizi di ricerca correlati di PRF. Sviluppati con perspicace determinazione, forniscono le risorse necessarie non solo per far progredire il campo della Progeria, ma anche per scoprire cosa la Progeria può dirci sulle malattie cardiache e l'invecchiamento.
Con il supporto di personale e volontari dedicati, un consiglio di amministrazione di talento, famiglie coraggiose e migliaia di persone generose in tutto il mondo, stiamo spingendo la ricerca sulla Progeria verso la scoperta, i trattamenti e la cura. E lungo il cammino, stiamo imparando moltissimo su noi stessi.
Godetevi le pagine di questo sito web, che descrivono in dettaglio i programmi, i progressi e i partner di PRF. La storica scoperta del trattamento per la Progeria, l'enorme successo della nostra campagna globale per identificare tutti i bambini con Progeria, e le sperimentazioni cliniche sui farmaci e la scoperta di farmaci stanno contribuendo a tempi entusiasmanti e produttivi mentre ci avviciniamo sempre di più al nostro obiettivo finale di una cura. Il vostro amore e il vostro supporto per i bambini con Progeria rendono possibili questi entusiasmanti passi avanti.
Insieme, noi VOLERE trova la cura!

La progeria è una malattia rara, fatale, che "invecchia rapidamente". Senza la scoperta di nuovi trattamenti, tutti i bambini con la progeria moriranno di malattie cardiache a un'età media di 14 anni. La Progeria Research Foundation (PRF) è stata fondata nel 1999 in risposta alla totale mancanza di progressi nell'aiutare i bambini con la progeria. La nostra missione originale: scoprire la causa, i trattamenti e la cura per la progeria.* Oggi, la PRF continua a essere l'unica organizzazione al mondo dedicata esclusivamente a questa missione. Abbiamo colmato un vuoto, tirando fuori questi bambini dal contesto in cui erano stati per oltre 100 anni e mettendo loro e la progeria in prima linea negli sforzi scientifici.
In un lasso di tempo relativamente breve, abbiamo ottenuto progressi straordinari verso la nostra missione: la scoperta del gene Progeria nel 2003, i primi studi clinici sui farmaci avviati nel 2007 e i risultati del 2012 di quel primo studio, ovvero la scoperta del primo trattamento per la Progeria. Inoltre, abbiamo raggiunto un'ampia consapevolezza globale della malattia e del lavoro del PRF, e la conferma di collegamenti biologici critici tra Progeria, malattie cardiache e l'invecchiamento che tutti sperimentiamo. Da una malattia oscura e ignorata al trattamento e al riconoscimento globale: una cronologia inaudita nel mondo della ricerca medica! I nostri risultati vengono elogiati come uno "sprint scientifico"** mentre andiamo avanti in questa corsa contro il tempo.
Tutto questo progresso è dovuto in gran parte alla creazione di programmi e servizi di ricerca correlati di PRF. Sviluppati con perspicace determinazione, forniscono le risorse necessarie non solo per far progredire il campo della Progeria, ma anche per scoprire cosa la Progeria può dirci sulle malattie cardiache e l'invecchiamento.
Con il supporto di personale e volontari dedicati, un consiglio di amministrazione di talento, famiglie coraggiose e migliaia di persone generose in tutto il mondo, stiamo spingendo il campo della Progeria verso la scoperta, i trattamenti e la cura. E lungo il cammino, stiamo imparando moltissimo su noi stessi.
Godetevi le pagine di questo sito web, che illustrano in dettaglio i programmi, i progressi e i partner di PRF. La storica scoperta del trattamento per la Progeria, l'enorme successo della nostra campagna globale per identificare tutti i bambini con Progeria, e le sperimentazioni cliniche sui farmaci e la scoperta di farmaci stanno contribuendo a tempi entusiasmanti e produttivi mentre ci avviciniamo sempre di più al nostro obiettivo finale di una cura. Il vostro amore e il vostro supporto per i bambini con Progeria rendono possibili questi entusiasmanti passi avanti.