속보, 신나는 뉴스! 20 년 2020 월 XNUMX 일, PRF는 우리 사명의 중요한 부분을 달성했습니다. Progeria에 대한 최초의 치료제 인로나 파르 닙이 FDA 승인을 받았습니다..
Progeria는 이제 다음보다 적게 가입합니다. FDA 승인 치료로 희귀 질환의 5%.* 미국에서 조로증을 앓고 있는 어린이와 청소년은 이제 임상 시험 대신 처방을 통해 lonafarnib에 접근할 수 있습니다.
이 중대한 이정표는 다음과 관련된 13 년의 꾸준한 연구 덕분에 도래했습니다. 네 가지 임상 시험, 모두 PRF가 조정하고 용감한 어린이와 그 가족이 가능하게하고 PRF의 멋진 기부자 커뮤니티 인 귀하가 자금을 지원합니다.
또한 보스턴 아동 병원, 하스브로 아동 병원, 브리검 여성 병원, 브라운 대학교, 보스턴 대학교, 국립 보건원의 세계적 수준의 Progeria 연구팀에 감사드립니다. Shering-Plough, Merck **(미국 및 캐나다 이외의 지역에서는 MSD로 알려짐) 및 Eiger BioPharmaceuticals를 포함하여 PRF 지원 임상 시험에 로나파르닙을 무료로 제공한 제약 파트너도 Progeria 연구의 발전에 기여했습니다. 이 특별한 새로운 높이로.
Eiger의 파트너는 전 세계 조로증 및 처리 결핍 Progeroid Laminopathies 환자를 위해 lonafarnib에 대한 지속적인 접근을 제공하기 위해 노력하고 있으며 다음을 통해 lonafarnib에 대한 접근을 지원하는 서비스를 구축했습니다. 아이거 원 케어, 뿐만 아니라 미국 이외의 환자를 위한 Eiger의 관리 액세스 프로그램을 통해 유럽 의약품청(EMA)에서 lonafarnib에 대한 검토가 여전히 진행 중이며 EMA 승인 결정은 2021년 하반기에 예상됩니다.
이 중추적 인 지점에 도달 한 연구를 지원해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 여러분의 지속적인 지원 덕분에 우리는이 특별한 아이들을위한 치료법을 계속 추진할 수 있습니다.
연말 연시를 시작하고 이것을 믿을 수 없을 정도로 끝내는 정말 놀라운 방법입니다. 도전 년.
보도 자료를 보려면 여기를 클릭하십시오. 이 역사적인 뉴스에 대한 자세한 내용을 제공합니다.
* FDA 승인 치료를받은 희귀 질환 300 개 (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 분자 기반이 알려진 희귀 질환 (www.OMIM.org) = 4.2 %
** PRF는 지원한 Schering-Plough / Merck R&D 과학자들의 중요한 공헌을 인정하고 싶습니다. HGPS의 전임상 모델에서 lonafarnib의 평가와 조로증 환자의 임상 연구 모두. 이것 W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett 및 Catherine Strader가 이끄는 팀은 이러한 연구 전반에 걸쳐 약동학/약력학 연구, 최적화된 약물 제형 및 적절한 약물 공급을 지원했습니다. 이 팀의 구성원은 다음과 같습니다. Susan Arbuck, 아트 베르텔슨, 앨런 쿠퍼, 에밀리 프랭크, 데이비드 해리스, 조지아나 해리스, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny 및 Yali Zhu.