FTI 약물

Farnesyltransferase 억제제(FTI) lonafarnib(Zokinvy 브랜드)는 조로증을 앓고 있는 어린이를 위한 최초이자 유일한 알려진 약물 치료법입니다.

이 역사적인 발견 뒤에 숨은 역사: 2005년 2006월과 XNUMX년 XNUMX월에 연구자들은 조로증 아동에 대한 잠재적인 약물 치료를 뒷받침하는 연구를 발표했습니다. 원래 잠재적으로 암을 치료하기 위해 개발된 로나파르닙은 조로증을 앓고 있는 어린이의 세포의 특징인 극적인 핵 구조 이상을 역전시켰습니다. 또한 이 FTI 약물은 Progeria 유사 마우스 모델에서 질병의 일부 징후를 개선했습니다.

연구자들은 왜 이 약이 조로증에 효과가 있을 것이라고 생각했습니까? 조로증의 원인이라고 생각되는 단백질을 프로게린이라고 합니다. 정상적인 세포 기능을 차단하고 조로증을 일으키기 위해서는 프로게린 단백질에 "파르네실기"라는 분자가 붙어 있어야 합니다. FTI는 파르네실 그룹이 프로게린에 부착되는 것을 차단(억제)함으로써 작용합니다. 따라서 FTI 약물이 조로증이 있는 어린이의 파네실 그룹 부착을 차단할 수 있다면 프로게린이 "마비"되고 조로증이 개선될 수 있습니다.

처음으로 우리는 조로증을 가진 아이들을 위한 가능한 치료를 눈앞에 두고 있었습니다. ㅏ 최초의 Progeria 임상 약물 시험 2007년에 시작되어 2012년에 연구 결과가 발표되어 모든 어린이가 중요한 심혈관계를 포함한 하나 이상의 영역에서 개선을 경험했음을 보여줍니다. 2014년 1.6월 추가 연구에서 로나파르닙이 예상 수명을 최소 2018년 연장하는 것으로 나타났으며(연구가 더 진행됨에 따라 나중에 연장될 예정임), XNUMX년 XNUMX월에 에 발표된 연구 미국 의학 협회 저널 (JAMA) lonafarnib 단독으로 Progeria가 있는 어린이의 생존 기간이 연장되었다고 보고했습니다.  여기를 클릭하세요. 2012 연구에 대한 자세한 내용은 여기에서 지금 확인해 보세요. 2014년 조사 결과에 대한 자세한 내용 및 여기에서 지금 확인해 보세요. 2018 연구에 대한 자세한 내용은

2018년 XNUMX월, JAMA, PRF와 Eiger Biopharmaceuticals는 미국 식품의약국(FDA) 검토 및 소아 조로증 치료를 위한 로나파르닙의 잠재적 승인 개발 및 추진을 위한 협력 및 공급 계약을 체결했습니다. 접수는 23년 2020월 XNUMX일에 완료되었습니다. 2020년 XNUMX월, 로나파르닙은 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 최초의 치료제 Progeria 및 Progeroid Laminopathies.

이제 우리는 조로증에 대한 하나의 치료법을 가지고 있지만 그것은 완치가 아니므로 우리는 훨씬 더 효과적이고 궁극적으로 조로증을 치료할 약물을 발견하기 위해 연구를 계속 추진하고 있습니다.