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FTI 약물

파네실트랜스퍼라제 억제제(FTI)인 로나파닙(상품명: 조킨비)은 프로게리아를 앓는 어린이를 위한 최초이자 유일한 약물 치료제로 알려져 있습니다.

이 역사적 발견의 배경: 2005년 8월과 2006년 2월에 연구자들은 프로게리아를 앓고 있는 어린이를 위한 잠재적인 약물 치료를 뒷받침하는 연구를 발표했습니다. 원래는 암을 치료하기 위해 개발된 로나파닙은 프로게리아를 앓고 있는 어린이의 세포의 특징인 극적인 핵 구조 이상을 역전시켰습니다. 또한, 이 FTI 약물은 프로게리아와 유사한 마우스 모델에서 일부 질병 징후를 개선했습니다.

연구자들은 왜 이 약이 프로게리아에 효과가 있을 것이라고 생각했을까요? 프로게리아의 원인이라고 생각되는 단백질은 프로게린이라고 합니다. 정상적인 세포 기능을 차단하고 프로게리아를 유발하려면 "파네실 그룹"이라는 분자가 프로게린 단백질에 부착되어야 합니다. FTI는 프로게린에 파네실 그룹이 부착되는 것을 차단(억제)하여 작용합니다. 따라서 FTI 약물이 프로게리아가 있는 어린이에게서 이 파네실 그룹 부착을 차단할 수 있다면 프로게린이 "마비"되고 프로게리아가 개선될 수 있습니다.

처음으로 우리는 프로게리아를 앓고 있는 어린이를 위한 가능한 치료법을 우리 앞에 두었습니다. 최초의 프로게리아 임상 약물 시험 2007년에 시작되어 2012년에 연구 결과가 발표되어 모든 어린이가 중요한 심혈관계를 포함한 하나 이상의 영역에서 개선을 경험했다는 사실이 입증되었습니다. 2014년 5월에 추가 연구에서 로나파닙이 추정 수명을 최소 1.6년 증가시키는 것으로 나타났으며(나중에 연구가 더 진행됨에 따라 증가할 것임), 2018년 4월에 발표된 연구에서 미국 의학 협회 저널(JAMA) 로나파닙을 단독으로 투여했을 때 조로증이 있는 어린이의 생존 기간이 연장되었다고 보고되었습니다.  여기를 클릭하세요 2012년 연구에 대한 자세한 내용은 여기 2014년 결과에 대한 자세한 내용 및 여기 2018년 연구에 대한 자세한 내용은 여기에서 확인하세요.

2018년 5월에 발표된 연구에 따르면 자마PRF와 Eiger Biopharmaceuticals는 프로게리아 소아 치료를 위한 로나파닙의 개발 및 미국 식품의약국 검토와 잠재적 승인을 추진하기 위한 협력 및 공급 계약을 체결했습니다. 2020년 3월 23일에 제출이 완료되었습니다. 2020년 11월, lonafarnib은 역사를 만들었습니다. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 최초의 치료법 프로게리아 및 프로게로이드 라미노병에 대한.

현재 프로게리아에 대한 치료법은 하나 있지만 완치법은 아니므로, 우리는 더욱 효과적인 약물을 발견하고 궁극적으로 프로게리아를 완치하기 위한 연구를 계속하고 있습니다.

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