2024년 12월 2일 게시:

가족과 의사를 위한 새로운 임상 시험 정보

새로운 프로게리닌 임상 시험 등록이 시작되었습니다

프로게리닌 시험에 대한 등록이 시작되었습니다! 이 연구의 제목은 다음과 같습니다. 허친슨-길포드 프로게리아 증후군(HGPS) 환자에서 프로게리닌의 최적 복용량을 결정하고 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2a상 무작위 개방형 연구. 연구 장소는 보스턴 어린이 병원(BCH)입니다. 연구 후원자는 한국 기업인 PRG Science & Technology(PRG S&T)입니다. PRF는 이 시험에서 BCH 및 PRG S&T와 협력하고 있습니다. 협력의 일환으로 PRF는 보스턴 시험 장소로의 이동과 보스턴에 있는 동안의 숙박을 준비할 것입니다. 시험 정보는 웹사이트에도 게시됩니다. 임상 시험.gov

프로게리아 환자와 의사를 위한 정보

• 이 연구 시험에는 로나파닙과 함께 복용할 수 있는 프로게리닌이라는 조사용 신약이 포함됩니다.
• 프로게리닌은 아직 프로게리아(HGPS) 치료에 안전하고 효과적이라는 것이 입증되지 않았으며, FDA나 기타 국제 기관에서 판매 승인을 받지 못했습니다.
• 이 연구의 목적은 프로게리닌의 부작용, 최적 복용량을 결정하고, 프로게리닌이 프로게리아 환자를 치료하는 데 도움이 될 수 있는지 여부를 조사하는 것입니다.
• 프로게리닌은 과학자들이 프로게리아 세포와 프로게리아 마우스에서 테스트했을 때 이점을 보였습니다. 프로게리아가 없는 성인에게 한 번(1회 복용) 또는 몇 주 동안 투여되었습니다. 프로게리아가 있는 어린이와 청소년에게 투여된 적은 없습니다.
• 프로게리닌은 가루 형태로 물에 녹여 하루에 두 번 복용합니다.
• 시험팀은 연구 프로토콜에서 정한 특정 등록 기준을 충족하는 10~16명의 어린이와 청소년이 등록될 것으로 예상합니다. 등록은 프로게리아(HGPS)가 있는 10명의 어린이와 청소년으로 시작합니다.
• 8명의 실험 참가자는 하루에 두 번 프로게리닌을 경구로 복용하고, 로나파닙도 평소처럼 계속 복용합니다. 2명의 참가자는 프로게리닌을 복용하지 않지만 로나파닙은 계속 복용합니다. 실험 팀은 컴퓨터로 무작위로 배정될 때까지 프로게리닌 치료군 또는 로나파닙 전용군에 속하는 환자를 알 수 없습니다.

• 환자가 로나파닙의 일반적인 복용량과 함께 프로게리닌을 복용하도록 지정된 경우:
  • • 환자는 검사를 위해 보스턴으로 4번의 여행을 해야 합니다(각 방문 사이에 4개월 간격). 즉, 환자는 첫 방문을 위해 보스턴으로 이동하고, 첫 방문 후 4개월, 첫 방문 후 8개월, 마지막으로 첫 방문 후 12개월 후에 돌아옵니다.
    • 프로게리닌의 첫 번째 복용량은 시작 복용량입니다. 보스턴을 처음 두 번 방문하는 사이에 환자가 이 첫 번째 복용량 수준에 있는 동안 집에서의 요구 사항이 있을 것입니다. 환자는 7일, 14일, 28일, 2개월차, 3개월차에 BCH 시험팀과 체크인 전화 통화 또는 줌 통화를 하게 됩니다. 이 통화는 프로게리닌의 부작용을 모니터링하기 위한 것입니다. 환자는 또한 통화 사이에 부작용이 있는 경우 BCH 시험팀과 긴밀히 접촉하게 됩니다.
    • 환자는 보스턴 방문 사이에 환자가 거주하는 지역에서 혈액 검사를 받게 됩니다. BCH와 환자의 가정 의사 사이에서 2주차, 4주차, 2개월차, 3개월차에 혈액 검사를 주선합니다. 환자의 팔에서 혈액을 채취하고 각 방문 시 필요한 총량은 약 반 티스푼(2.5ml)입니다. 이러한 검사 결과는 환자의 지역 의사 사무실에서 BCH 시험팀으로 전송됩니다.

• 환자가 로나파닙만을 복용하도록 지정된 경우:
  • • 환자는 기준 시점과 12개월째에 보스턴을 두 번 방문할 예정입니다.
    • 환자는 시험에 참여한 후 4개월 후에 집에서 혈액 샘플을 제공할 수 있습니다. BCH와 환자의 지역 의사가 이 혈액 샘플을 채취하도록 조치할 것입니다.
• 마지막 직접 방문 후 30일이 지나면 모든 피험자에게 BCH 연구팀과 다시 한 번 전화 통화를 하도록 요청합니다.
• 각 환자는 시험에 참여할지 여부를 선택합니다. 임상 시험은 완전히 자발적입니다.

자세한 내용을 알고 싶으시거나, 시험 참여와 관련하여 BCH에서 연락을 받는 데 관심이 있으시면 Progeria Research Foundation에 연락해 주세요. BCH 시험팀과 연결해 드리겠습니다.

Shelby Phillips 환자 프로그램 코디네이터, Progeria Research Foundation
이메일: sphillips@progeriaresearch.org

WhatsApp, Telegram, WeChat용 휴대전화: 1-978-876-2407
사무실 전화: 978-548-5308

감사합니다,
Shelby Phillips, 환자 프로그램 코디네이터 및
Leslie Gordon 박사, 의료 책임자
프로게리아 연구 재단