24 년 2018 월 250 일 : 미국 의학 협회 저널 (JAMA)에 발표 된 새로운 연구에 따르면 파르 네실 트랜스퍼 라제 억제제 (FTI) 인 lonafarnib가 프로 게 리아 아동의 생존을 연장시키는 데 도움이되었다고보고합니다. Boston Children 's Hospital과 Brown University의 저자는 XNUMX 개 대륙에서 XNUMX 명 이상의 어린이를 추적하여 lonafarnib 치료와 연장 된 생존 사이의 연관성을 보여주었습니다.
미디어 :
결과 어린이를위한 임상 약물 시험 Progeria와 함께하고 공식입니다! 원래 암 치료를 위해 개발 된 FTI (Farnesyltransferase 억제제)의 일종 인 lonafarnib를 사용한 연구는 Progeria 아동의 수명 연장을 지원합니다. 임상 시험에서, Progeria를 가진 27 어린이는 단일 요법으로 하루에 두 번 경구 lonafarnib를 받았다. 이 연구의 대조군은 임상 시험에 참여하지 않았기 때문에 lonafarnib를받지 않은 치료받은 환자와 비슷한 나이, 성별 및 거주 대륙을 가진 Progeria 어린이들로 구성되었습니다. 결과는 치료하지 않은 것과 비교하여 단독으로 lonafarnib를 사용한 치료가 3.7 년의 평균 추적 기간 후 현저히 낮은 사망률 (33.3 % 대 2.2 %)과 관련이 있음을 입증했다. 연구 결과 The Progeria Research Foundation의 자금 지원 및 조정, 4 월 24, 2018에 출판 됨 미국 의학 협회의 전표.
고든 등 al., Hutchinson-Gilford Progeria 증후군 환자에서 Lonafarnib 치료와 사망률이없는 치료의 연관성, JAMA, 4 월 24, 2018 볼륨 319, 숫자 16새로운 희망과 낙관을 가져온 결과
아이들은 종합적인 의료 검사를 받고 약물을 연구하기 위해 Boston Children 's Hospital을 방문했습니다. Merck & Co에서 제공하는 FTI 인 경구 용로나 파르 닙을 모두 받았습니다.“JAMA에 발표 된이 연구는 우리가 조로증 아동의 급속한 노화 과정에 제동을 걸 수 있다는 증거를 보여줍니다. 이러한 결과는 Progeria 커뮤니티에 새로운 약속과 낙관론을 제공합니다.”라고 PRF의 공동 창립자이자 의료 책임자 인 Leslie Gordon, MD, PhD는 말했습니다.
“PRF에서 우리는 Progeria와 함께 사는 아이들을위한 새로운 과학적 돌파구를 마련하기 위해 끊임없이 노력하고 있습니다. 이 연구는 오늘 시행 된 임상 실험이 미래에이 아이들을 구하기위한 최선의 희망이라는 것을 보여줍니다. 로나 파르 닙에 대한이 연구의 유망한 결과를 바탕으로 우리는 그 어느 때보 다 긴박감을 느낍니다. 오늘의 이정표는 이러한 어린이와 그 가족에게 새로운 시작을 의미합니다. 매일 그리고 모든 순간이 중요합니다. PRF의 목표는 Progeria의 치료법을 찾는 것입니다.이 연구는 그 목표를 향해 한 걸음 더 나아가게합니다.”라고 PRF의 사장 겸 전무 이사 인 Meryl Fink는 말했습니다.
언론 보도
다음은 수신 된 보도 범위의 샘플입니다.
- 오늘 MedPage
약물은 Progeria를 관리 가능하게 만들 수 있습니다 - 보스턴 글로브
아들이 프로 게 리아로 사망 한 소아과 연구원, 새로운 치료법에 대한 약속 2018 년 4 월 24 일 - 브라운 뉴스
연구에 따르면 조기 노화 질환에 대한 유망한 약물 요법 2018 년 4 월 24 일
“이것은 많은 수준에서 영감을주는 이야기입니다. 매우 특별한 어린이 그룹의 삶을 변화시킬 가능성이 있습니다. 그러나 그것은 엄격한 기초 과학과 기존 약물의 현명한 응용이 결합되어 진정한 돌파구가되는 결과를 만들어내는 과학적 방법의 모범입니다.”
– F. Perry Wilson MD, MSCE, Yale 의과대학, MedPage Today
우리는이 멋진 날에 어떻게 갔습니까?
따라 2003 년 유전자 돌연변이 발견 PRF 자금 지원 연구원들은 FTI 잠재적 인 약물 치료로. 프로 게 리아를 유발하는 돌연변이는 단백질의 생성으로 이어집니다 프로 게린세포 기능을 손상시킵니다. 신체에 대한 프로 게린의 독성 영향의 일부는 "파네 실기"라고하는 분자에 의해 발생하는데,이 분자는 프로 게린 단백질에 부착되어 신체의 세포를 손상시킵니다. FTI는 파네 실기의 프로 게린으로의 부착을 차단하여 프로 게린의 피해를 감소시킴으로써 작용한다.
더 자세한 연구 내용은 보도 자료를 보시려면 여기를 클릭하십시오
“이 희귀 한 치명적인 질병을 앓고있는이 작은 어린이 집단에서 치료 효과를 입증하는 것은 큰 도전입니다. 따라서 저는이 최근 발견에 특히 고무됩니다.”
– 국립 보건원 소장 Francis Collins 박사
정상적인 노화 과정에 연결된 Progeria
연구에 따르면 조로증을 유발하는 단백질은 프로 게린 또한 일반 인구에서 생산되며 나이가 들면서 증가합니다. 연구자들은 FTI의 효과를 계속 연구 할 계획이며, 이는 과학자들이 수백만에 영향을 미치는 심혈관 질환과 우리 모두에게 영향을 미치는 정상적인 노화 과정에 대해 더 많이 배울 수 있도록 도와줍니다.
다들 감사 해요 - 우리는 당신없이 그것을 할 수 없었습니다!
이러한 혁신적인 결과를 달성 한 주된 이유 중 하나는 자금 지원 및 기타 지원을 제공 한 엄청난 지지자들 덕분에 궁극적 목표 인 Progeria를 달성하는 데 한 걸음 더 다가 갈 수있었습니다.