FDA에 로나파닙 승인 신청이 완료되었습니다!
세상이 이처럼 어려운 시기에, 저는 밝은 소식을 공유하게 되어 기쁩니다. Eiger BioPharmaceuticals가 유럽과 미국에서 프로게리아의 최초 치료제로 로나파닙이라는 약물의 승인을 구하는 신약 승인 신청서(NDA)를 제출했습니다.
이 제출물은 12년간의 연구 데이터와 4건의 임상 시험의 결과로, 모두 PRF의 자금 지원으로 이루어졌으며 용감한 어린이와 그 가족, 그리고 PRF의 훌륭한 기부자 커뮤니티의 도움으로 가능했습니다.
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우리의 희망은 이 약이 승인되어 이 아이들과 청소년들이 임상 시험을 거치지 않고도 처방을 통해 더 강한 심장과 더 긴 수명을 가져다주는 것으로 밝혀진 로나파닙을 사용할 수 있게 되는 것입니다.
2020년은 많은 사람에게 어려운 한 해로 시작되었지만, 우리는 여러분에게 좋은 소식을 전해드릴 수 있어 기쁩니다. The Progeria Research Foundation의 우리 모두는 Progeria를 앓고 있는 어린이와 청소년의 삶에 의미 있는 영향을 미치기 위해 끊임없이 노력해 왔습니다.
우리를 이 중요한 지점으로 이끌어 주었을 뿐만 아니라 이러한 놀라운 어린이들을 궁극적으로 치료할 새로운 약물을 발견하기 위한 노력을 계속할 수 있게 해주는 연구를 지원해 주신 모든 분들께 감사드립니다.