Het indienen van de aanvraag bij de FDA voor goedkeuring van lonafarnib is begonnen!

Deze allereerste inzending is het hoogtepunt van twaalf jaar aan onderzoeksgegevens en vier door PRF gefinancierde klinische onderzoeken in samenwerking met Brown University en Boston Children's Hospital, en is mogelijk gemaakt door de moedige kinderen en hun families, en door U – de geweldige gemeenschap van donoren van PRF.

U kunt meer lezen over dit spannende nieuws hier.

Eiger BioPharmaceuticals zal voltooide delen van de aanvraag doorlopend indienen voor FDA-beoordeling, met plannen om de indiening in het eerste kwartaal van het nieuwe jaar af te ronden. Goedkeuring zal deze kinderen en jongvolwassenen in staat stellen om toegang te krijgen tot lonafarnib – waarvan is aangetoond dat het hen sterkere harten en een langer leven geeft – op recept, in plaats van via onze klinische proeven, in de VS en mogelijk ook in andere landen.

Wat een positieve manier om 2019 af te sluiten en het nieuwe jaar sterk te beginnen! Wij hebben onvermoeibaar gewerkt om een betekenisvolle impact te maken op de levens van kinderen en jongvolwassenen met Progeria. Deze inzending brengt ons dichter bij dat doel.

BEDANKT ALLEMAAL voor het ondersteunen van het onderzoek dat ons niet alleen tot dit keerpunt heeft gebracht, maar dat ons ook in staat stelt om te blijven werken aan de ontdekking van nieuwe medicijnen die deze buitengewone kinderen uiteindelijk zullen genezen.

Zoey en Carly krijgen hun lonafarnib-behandeling tijdens hun laatste klinische proefbezoek aan Boston.