Deze allereerste inzending is het resultaat van twaalf jaar aan onderzoeksgegevens en vier door PRF gefinancierde klinische onderzoeken in samenwerking met Brown University en Boston Children's Hospital, en mogelijk gemaakt door de moedige kinderen en hun families, evenals door JIJ - de geweldige gemeenschap van PRF van donateurs.
U kunt meer lezen over dit spannende nieuws hier.
Eiger BioPharmaceuticals zal doorlopend voltooide delen van de aanvraag indienen voor beoordeling door de FDA, met plannen om de indiening in het eerste kwartaal van het nieuwe jaar af te ronden. Goedkeuring zal deze kinderen en jongvolwassenen in staat stellen om toegang te krijgen tot lonafarnib - waarvan is aangetoond dat het hen een sterker hart en een langer leven geeft - op recept, in plaats van via onze klinische onderzoeken, in de VS en mogelijk ook in andere landen.
Wat een positieve manier om 2019 te beëindigen en het nieuwe jaar sterk te beginnen! We hebben onvermoeibaar gewerkt om een betekenisvolle impact te hebben op het leven van kinderen en jonge volwassenen met Progeria, en deze inzending brengt ons dichter bij dat doel.
BEDANKT IEDEREEN voor het ondersteunen van het onderzoek dat ons niet alleen op dit cruciale punt heeft gebracht, maar ons ook in staat stelt om te blijven werken aan het ontdekken van nieuwe medicijnen die uiteindelijk deze buitengewone kinderen zullen genezen.
Zoey en Carly krijgen hun lonafarnib-behandeling tijdens hun laatste bezoek aan Boston.