Missie

Om behandelingen en de remedie voor Progeria en zijn aan veroudering gerelateerde aandoeningen, waaronder hartaandoeningen, te ontdekken.

Visie

Een wereld waarin elk kind met Progeria wordt genezen.

Values

PRF is een levendige organisatie met een diepe toewijding aan het vinden van behandelingen en de remedie voor Progeria. We opereren in een snelle, dynamische omgeving die waarde hecht aan innovatie, samenwerking en integriteit.  Onze waarden definiëren wie we zijn, het verwachte gedrag op alle niveaus van de organisatie sturen en het raamwerk bieden voor hoe we omgaan met mensen met progeria en hun families, progeria-onderzoekers en clinici, onderzoeksgerelateerde programmapartners, donoren, vrijwilligers en andere supporters van onze missie:

• PRF-personeel en bestuur zijn toegewijd tot en hartstochtelijk over het werk dat we elke dag doen.
• Onze programma's zijn innovatieve en Research-driven. Wij leiders op ons vakgebied.
• De bedrijfsvoering is transparant en eerbiedig van de privacy van onze donateurs en de families die we dienen.
• We volhouden en herinvesteren in onze missie door verstandig om te gaan met onze menselijke en materiële middelen, waarbij we de verantwoordelijkheid en verantwoording wij hebben voor rentmeesterschap van de ons toevertrouwde middelen.
• We streven ernaar om informatie die accuraat, objectief, relevant, actueel en begrijpelijk is.
• Samenspel is een integraal onderdeel van alles wat we doen, omdat we dat echt geloven Samen wij WILL vind de remedie!

Ons verhaal

Progeria is een zeldzame, fatale, "snelle verouderingsziekte". Zonder behandeling met lonafarnib sterven alle kinderen met Progeria aan hartaandoeningen op een gemiddelde leeftijd van 14.5 jaar. De Progeria Research Foundation (PRF) werd in 1999 opgericht als reactie op het totale gebrek aan vooruitgang bij het helpen van kinderen met Progeria.

Tegenwoordig is PRF nog steeds de enige organisatie ter wereld die zich uitsluitend toelegt op het vinden van behandelingen en de remedie voor Progeria. We hebben een leegte opgevuld door deze kinderen uit de achtergrond te halen waar ze al meer dan 100 jaar waren en hen en Progeria in de voorhoede van wetenschappelijke inspanningen te plaatsen.

In slechts relatief korte tijd hebben we buitengewone vooruitgang geboekt in de richting van onze missie: de ontdekking van het Progeria-gen in 2003, de allereerste klinische geneesmiddelenonderzoeken ooit gestart in 2007 om een ​​medicijn genaamd lonafarnib te onderzoeken, en goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA ) in 2020 voor lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, die nu de standaardbehandeling is. Deze historische mijlpaal plaatst Progeria bij de 5% van de zeldzame ziekten die een door de FDA goedgekeurde behandeling hebben! Bovendien hebben we een uitgebreid wereldwijd bewustzijn van de ziekte en het werk van PRF bereikt, en bevestiging van kritieke biologische verbanden tussen Progeria, hartaandoeningen en het ouder worden dat we allemaal ervaren. In 2023 ontwikkelden PRF-onderzoekers een biomarker voor Progeria, waardoor onderzoekers veel eerder in een klinische proef sneller en nauwkeuriger de effectiviteit van nieuwe behandelingskandidaten kunnen meten, het versnellen van het tempo van vooruitgang in de richting van betere behandelingen en genezing.

Van een obscure, genegeerde ziekte bij onze oprichting in 1999 tot behandeling en wereldwijde erkenning vandaag - we vieren een ongekende tijdlijn van vooruitgang in de wereld van medisch onderzoek! Onze prestaties worden geprezen als een 'wetenschappelijke sprint' terwijl we vooruitgang boeken in deze race tegen de klok.

Al deze vooruitgang is grotendeels te danken aan de oprichting van PRF's onderzoeksgerelateerde programma's en diensten. Ontwikkeld met inzichtelijke vastberadenheid, bieden ze de middelen die nodig zijn, niet alleen om het veld van Progeria vooruit te helpen, maar ook om te ontdekken wat Progeria ons kan vertellen over hartaandoeningen en veroudering.

Met de steun van toegewijd personeel en vrijwilligers, een getalenteerde raad van bestuur, moedige families en duizenden vrijgevige mensen over de hele wereld, stuwen we Progeria-onderzoek naar ontdekking, behandelingen en genezing. En onderweg leren we enorm veel over onszelf.

Veel plezier met de pagina's van deze website, die de programma's, voortgang en partners van PRF beschrijven. De historische ontdekking van Progeria-behandelingen, het enorme succes van onze wereldwijde campagne om alle kinderen met Progeria te identificeren, en klinische geneesmiddelenonderzoeken en geneesmiddelenontdekkingen dragen bij aan opwindende en productieve tijden waarin we steeds dichter bij ons uiteindelijke doel van genezing komen. Uw liefde en steun voor kinderen met Progeria maakt deze opwindende stappen mogelijk.

Progeria is een zeldzame, fatale, "snelle veroudering" -ziekte. Zonder de ontdekking van nieuwe behandelingen zullen alle kinderen met Progeria sterven aan hartziekten op een gemiddelde leeftijd van 14 jaar. De Progeria Research Foundation (PRF) is opgericht in 1999 als reactie op het volledige gebrek aan vooruitgang om kinderen met Progeria te helpen. Onze oorspronkelijke missie: de oorzaak, behandelingen en genezing voor Progeria ontdekken. * Vandaag blijft PRF de enige organisatie ter wereld die uitsluitend aan deze missie is gewijd. We hebben een leegte opgevuld door deze kinderen uit de achtergrond te halen waar ze al meer dan 100 jaar waren en hen en Progeria voorop te zetten in wetenschappelijke inspanningen.

In slechts een relatief korte tijd hebben we buitengewone vooruitgang geboekt in de richting van onze missie: de ontdekking van Progeria-genen in 2003, allereerste klinische geneesmiddelonderzoeken gestart in 2007, en de 2012-resultaten van die eerste proef waren de ontdekking van de eerste behandeling voor Progeria . Bovendien hebben we een uitgebreid wereldwijd bewustzijn van de ziekte en het werk van PRF en bevestiging van kritische biologische verbanden tussen Progeria, hartaandoeningen en de veroudering die we allemaal ervaren. Van een obscure, genegeerde ziekte tot behandeling en wereldwijde erkenning - een ongekende tijdlijn in de wereld van medisch onderzoek! Onze prestaties worden geprezen als een "wetenschappelijke sprint" ** terwijl we vooruitgaan in deze race tegen de tijd.

Al deze vooruitgang is grotendeels te danken aan de oprichting van PRF's onderzoeksgerelateerde programma's en diensten. Ze zijn ontwikkeld met inzichtelijke vastberadenheid en bieden niet alleen de middelen die nodig zijn om Progeria vooruit te helpen, maar ook om te ontdekken wat Progeria ons kan vertellen over hartziekten en veroudering.

Met de steun van toegewijd personeel en vrijwilligers, een getalenteerde raad van bestuur, moedige families en duizenden gulle mensen over de hele wereld, duwen we het veld van Progeria vooruit naar ontdekking, behandelingen en genezing. En onderweg leren we enorm veel over onszelf.

Veel plezier met de pagina's van deze website, waarin de programma's, voortgang en partners van PRF worden beschreven. De historische ontdekking van de Progeria-behandeling, het enorme succes van onze wereldwijde campagne om alle kinderen met Progeria te identificeren, en klinische geneesmiddelenonderzoeken en de ontdekking van geneesmiddelen dragen bij aan spannende en productieve tijden terwijl we steeds dichter bij ons uiteindelijke doel van een remedie komen. ondersteuning voor kinderen met Progeria maakt deze spannende stappen mogelijk.