Missie

Om behandelingen en genezingen te ontdekken voor Progeria en de daaraan gerelateerde ouderdomsziekten, waaronder hartziekten.

Visie

Een wereld waarin elk kind met Progeria genezen wordt.

Waarden

PRF is een levendige organisatie met een diepe toewijding aan het vinden van behandelingen en de remedie voor Progeria. We opereren in een snelle, dynamische omgeving die waarde hecht aan innovatie, samenwerking en integriteit.  Onze waarden definiëren wie we zijn, sturen het verwachte gedrag op alle niveaus van de organisatie en bieden het kader voor de manier waarop we omgaan met mensen met progeria en hun families, progeria-onderzoekers en -clinici, partners in onderzoeksgerelateerde programma's, donoren, vrijwilligers en andere ondersteuners van onze missie:

• PRF-personeel en bestuur zijn betrokken naar en gepassioneerd over het werk dat wij elke dag doen.
• Onze programma's zijn innovatief En onderzoeksgedreven. Wij zijn leiders in ons vakgebied.
• Bedrijfsactiviteiten zijn transparant terwijl respectvol van de privacy van onze donateurs en de families die wij helpen.
• Wij aanhouden En herinvesteren in onze missie door verstandig om te gaan met onze menselijke en materiële middelen, waarbij we de verantwoordelijkheid En verantwoordelijkheid wij hebben voor rentmeesterschap van de middelen die ons zijn toevertrouwd.
• Wij streven ernaar om te voorzien informatie dat nauwkeurig, objectief, relevant, actueel en begrijpelijk is.
• Teamwerk is een integraal onderdeel van alles wat we doen, omdat we echt geloven dat Samen, wij ZULLEN vind de remedie!

Ons verhaal

Progeria is een zeldzame, dodelijke, “snel verouderende” ziekte. Zonder behandeling met lonafarnib sterven alle kinderen met Progeria aan hartziekten op een gemiddelde leeftijd van 14,5 jaar. De Progeria Research Foundation (PRF) werd in 1999 opgericht als reactie op het totale gebrek aan vooruitgang bij het helpen van kinderen met Progeria.

Tegenwoordig is PRF nog steeds de enige organisatie ter wereld die zich uitsluitend toelegt op het vinden van behandelingen en de genezing van Progeria. We hebben een leemte opgevuld door deze kinderen uit de achtergrond te halen waar ze meer dan 100 jaar waren en hen en Progeria voorop te stellen in wetenschappelijke inspanningen.

In slechts een relatief korte tijd hebben we buitengewone vooruitgang geboekt in onze missie: de ontdekking van het Progeria-gen in 2003, de allereerste klinische medicijnproeven die in 2007 werden gestart om een medicijn genaamd lonafarnib te onderzoeken, en de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in 2020 voor lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, dat nu de standaardbehandeling is. Deze historische mijlpaal plaatste Progeria bij de 5% van zeldzame ziekten waarvoor een door de FDA goedgekeurde behandeling bestaat! Daarnaast hebben we wereldwijd uitgebreide bekendheid gekregen met de ziekte en het werk van PRF, en de bevestiging van cruciale biologische verbanden tussen Progeria, hartziekten en de veroudering die we allemaal ervaren. In 2023 ontwikkelden PRF-onderzoekers een biomarker voor Progeria, waardoor onderzoekers veel sneller en nauwkeuriger de effectiviteit van nieuwe behandelingskandidaten in een klinische proef kunnen meten, het versnellen van het tempo van de vooruitgang richting betere behandelingen en de genezing.

Van een obscure, genegeerde ziekte bij onze oprichting in 1999, tot behandeling en wereldwijde erkenning vandaag – we vieren een ongekende tijdlijn van vooruitgang in de wereld van medisch onderzoek! Onze prestaties worden geprezen als een "wetenschappelijke sprint" terwijl we vooruitgaan in deze race tegen de klok.

Al deze vooruitgang is grotendeels te danken aan de oprichting van PRF's onderzoeksgerelateerde programma's en diensten. Ontwikkeld met inzichtelijke vastberadenheid, bieden ze de middelen die nodig zijn om niet alleen het veld van Progeria te bevorderen, maar ook om te ontdekken wat Progeria ons kan vertellen over hartziekten en veroudering.

Met de steun van toegewijd personeel en vrijwilligers, een getalenteerde raad van bestuur, moedige families en duizenden genereuze mensen over de hele wereld, duwen we Progeria-onderzoek vooruit richting ontdekking, behandelingen en genezing. En onderweg leren we enorm veel over onszelf.

Geniet van de pagina's van deze website, die de programma's, voortgang en partners van PRF beschrijven. De historische ontdekking van de behandeling van Progeria, het enorme succes van onze wereldwijde campagne om alle kinderen met Progeria te identificeren, en klinische medicijnproeven en medicijnontdekking dragen bij aan opwindende en productieve tijden nu we steeds dichter bij ons uiteindelijke doel van een genezing komen. Uw liefde en steun voor kinderen met Progeria maken deze opwindende stappen mogelijk.

Progeria is een zeldzame, dodelijke, "snel verouderende" ziekte. Zonder de ontdekking van nieuwe behandelingen zullen alle kinderen met Progeria sterven aan hartziekten op een gemiddelde leeftijd van 14 jaar. De Progeria Research Foundation (PRF) werd in 1999 opgericht als reactie op het totale gebrek aan vooruitgang om kinderen met Progeria te helpen. Onze oorspronkelijke missie: de oorzaak, behandelingen en genezing van Progeria ontdekken.* Vandaag de dag is PRF nog steeds de enige organisatie ter wereld die zich uitsluitend aan deze missie wijdt. We hebben een leemte opgevuld door deze kinderen uit de achtergrond te halen waar ze meer dan 100 jaar waren geweest en hen en Progeria voorop te stellen in wetenschappelijke inspanningen.

In slechts een relatief korte tijd hebben we buitengewone vooruitgang geboekt in onze missie: de ontdekking van het Progeria-gen in 2003, de allereerste klinische medicijnproeven die in 2007 zijn gestart en de resultaten van die eerste proef in 2012, de ontdekking van de eerste behandeling voor Progeria. Daarnaast hebben we wereldwijd uitgebreide bekendheid gekregen met de ziekte en het werk van PRF, en de bevestiging van cruciale biologische verbanden tussen Progeria, hartziekten en de veroudering die we allemaal ervaren. Van een obscure, genegeerde ziekte naar behandeling en wereldwijde erkenning – een ongehoorde tijdlijn in de wereld van medisch onderzoek! Onze prestaties worden geprezen als een "wetenschappelijke sprint"** terwijl we vooruitgaan in deze race tegen de klok.

Al deze vooruitgang is grotendeels te danken aan de oprichting van PRF's onderzoeksgerelateerde programma's en diensten. Ontwikkeld met inzichtelijke vastberadenheid, bieden ze de middelen die nodig zijn om niet alleen het veld van Progeria te bevorderen, maar ook om te ontdekken wat Progeria ons kan vertellen over hartziekten en veroudering.

Met de steun van toegewijd personeel en vrijwilligers, een getalenteerde raad van bestuur, moedige families en duizenden genereuze mensen over de hele wereld, duwen we het veld van Progeria vooruit richting ontdekking, behandelingen en genezing. En onderweg leren we enorm veel over onszelf.

Geniet van de pagina's van deze website, die de programma's, voortgang en partners van PRF beschrijven. De historische ontdekking van de behandeling van Progeria, het enorme succes van onze wereldwijde campagne om alle kinderen met Progeria te identificeren, en klinische medicijnproeven en medicijnontdekking dragen bij aan opwindende en productieve tijden nu we steeds dichter bij ons uiteindelijke doel van een genezing komen. Uw liefde en steun voor kinderen met Progeria maken deze opwindende stappen mogelijk.