In november 2020 bracht PRF meer dan 370 registranten uit 30 landen 'samen' in onze allereerste virtuele wetenschappelijke workshop. De aanwezigen kregen een platform om hun expertise in Progeria-onderzoek te delen en om enkele van de kinderen te ontmoeten die baat zullen hebben bij hun werk. Een samenvatting van de workshop is vandaag gepubliceerd in het tijdschrift Aging.

We zijn verheugd om de resultaten te delen van twee zeer opwindende baanbrekende onderzoeken naar het gebruik van RNA-therapeutica in Progeria-onderzoek. Beide onderzoeken werden medegefinancierd door The Progeria Research Foundation (PRF) en geschreven door de medisch directeur van PRF, Dr. Leslie Gordon.

In januari verschijnt het wetenschappelijk tijdschrift NATUUR gepubliceerde baanbrekende resultaten die aantonen dat genetische bewerking in een muismodel van Progeria de mutatie corrigeerde die Progeria in veel cellen veroorzaakt, verschillende belangrijke ziektesymptomen verbeterde en de levensduur van de muizen drastisch verlengde.

We zijn verheugd om aan te kondigen dat we vandaag een belangrijk stuk van de missie van PRF hebben bereikt: lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, heeft goedkeuring van de FDA gekregen.