2 грудня 2024 р. Публікація:

Нова інформація про клінічні випробування для сімей та їхніх лікарів

Розпочато реєстрацію на нове клінічне випробування прогериніну

Зараз відкрита реєстрація на випробування прогеріну! Назва цього дослідження: Рандомізоване відкрите дослідження фази 2a для визначення оптимальної дози та оцінки безпеки, переносимості та фармакокінетики прогерініну у пацієнтів із синдромом прогерії Хатчінсона-Гілфорда (HGPS). Місцем дослідження є Бостонська дитяча лікарня (BCH). Спонсором дослідження є корейська компанія PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF співпрацює з BCH і PRG S&T у цьому дослідженні. У рамках співпраці PRF організовуватиме проїзд до місця проведення випробувань у Бостоні та назад, а також житло під час перебування в Бостоні. Також на веб-сайті розміщено інформацію про випробування Clinicaltrials.gov

Інформація для пацієнтів з прогерією та їх лікарів

• Це дослідницьке випробування включає досліджуваний новий препарат під назвою прогерінін, який можна приймати на додаток до лонафарнібу.
• Ще не було доведено, що прогеринін є безпечним та/або ефективним для лікування прогерії (HGPS), і він ще не схвалений FDA або іншими міжнародними органами для продажу.
• Метою цього дослідження є визначення побічних ефектів прогеріну, оптимальної дози та визначення того, чи може прогерін допомогти лікувати пацієнтів з прогерією.
• Прогеринін продемонстрував переваги під час тестування вченими на клітинах Progeria та мишах Progeria. Його дають дорослим без прогерії одноразово (одна доза) або протягом кількох тижнів. Його ніколи не призначали дітям і молодим людям з прогерією.
• Прогеринін дають у вигляді порошку, розчиненого у воді, і приймають двічі на день.
• Експерти очікують, що буде зараховано від 10 до 16 дітей і підлітків, які відповідають конкретним критеріям зарахування, встановленим протоколом дослідження. Набір розпочнеться з 10 дітей та підлітків з прогерією (HGPS).
• 8 учасників дослідження прийматимуть прогерінін перорально двічі на день, а також продовжуватимуть приймати лонафарніб, як зазвичай; 2 учасники не прийматимуть прогерінін, але продовжуватимуть приймати лонафарніб. Випробувальна команда не знатиме, які пацієнти перебувають у групі лікування прогерініном або групі лише лонафарнібу, доки її випадковим чином не розподілить комп’ютер.

• Якщо пацієнту призначено прийом прогерініну разом із звичайною дозою лонафарнібу:
  • • Пацієнт повинен буде здійснити 4 поїздки до Бостона для тестування (4 місяці між кожним візитом). Це означає, що пацієнт поїде до Бостона на свій перший візит, пацієнт повернеться через 4 місяці після першого візиту, потім через 8 місяців після першого візиту і, нарешті, через 12 місяців після першого візиту.
    • Перша доза прогерініну є стартовою дозою. Між першими 2 візитами до Бостона виникнуть потреби вдома, поки пацієнт приймає цей перший рівень дози. На 7, 14 і 28 дні, 2 і 3 місяці пацієнт матиме телефонні дзвінки для реєстрації або дзвінки для масштабування з групою дослідників BCH. Ці дзвінки призначені для моніторингу будь-яких побічних ефектів прогерініну. Пацієнт також буде підтримувати тісний зв’язок із дослідницькою командою BCH, якщо між викликами виникнуть побічні ефекти.
    • У період між візитами до Бостона пацієнти проходитимуть аналізи крові на місці, де проживає пацієнт. Вони будуть узгоджені між BCH та домашнім лікарем пацієнта на 2-му тижні, 4-му тижні, 2-му та 3-му місяці. Кров буде взята з руки пацієнта, і загальна кількість, необхідна під час кожного візиту, становить приблизно половину чайної ложки (2,5 мл). ). Результати цих тестів будуть надіслані з кабінету місцевого лікаря пацієнта групі дослідників BCH.

• Якщо пацієнту призначений прийом тільки лонафарнібу:
  • • Пацієнт відвідає Бостон 2 рази, на початку та через 12 місяців.
    • Пацієнт може здати зразок крові вдома через 4 місяці після приєднання до випробування. BCH і місцевий лікар пацієнта організують взяття цього зразка крові.
• Через 30 днів після останнього особистого візиту всім суб’єктам буде запропоновано здійснити ще один телефонний дзвінок із командою дослідження BCH.
• Кожен пацієнт сам вирішує, брати участь у дослідженні чи ні. Клінічне випробування є абсолютно добровільним.

Якщо ви хочете дізнатися більше або якщо ви зацікавлені в тому, щоб BCH зв’язався з вами щодо реєстрації в пробній версії, будь ласка, зв’яжіться з The Progeria Research Foundation, і ми зв’яжемо вас з командою пробної версії BCH.

Шелбі Філліпс, координатор програм для пацієнтів, Фонд дослідження прогерії
Електронна пошта: sphillips@progeriaresearch.org

Мобільний телефон для WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
Службовий телефон: 978-548-5308

З повагою,
Шелбі Філліпс, координатор програм для пацієнтів і
Доктор Леслі Гордон, медичний директор
Дослідницький фонд Progeria