Прогерія
Короткі факти
PRF В ЦИФРАХ
As of December 31, 2025
- Identified children/young adults living with Progeria and Progeroid Laminopathies: 213* in 51 countries
- *155 of these children/young adults have Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS, or Progeria), and the other 58 have progeroid laminopathies.
- Клінічні випробування препарату для лікування прогерії, що фінансуються PRF: 5
- Профінансовано грантів: 85, на загальну суму 149,3 млн. рупій
- Клітинні лінії в PRF Cell & Tissue Bank: 211
- Children in PRF’s Medical & Research Database: 224
- International Scientific Meetings on Progeria: 15
- Number of languages into which PRF’s program and medical care materials are translated: 37
Місія
Відкрити способи лікування прогерії Хатчінсона-Гілфорда та пов’язаних із нею розладів, пов’язаних зі старінням, включаючи хвороби серця.
Що таке прогерія?
Прогерія, також відома як синдром прогерії Хатчінсона-Гілфорда (HGPS), є рідкісним смертельним генетичним захворюванням «швидкого старіння» у дітей. Без лікування лонафарнібом (Зокінві) усі діти, хворі на прогерію, помирають від тієї ж хвороби серця, що вражає мільйони дорослих людей нормального віку (артеріосклероз), але в середньому у віці лише 14,5 років. Примітно, що їхній інтелект не змінюється, і, незважаючи на значні фізичні зміни в їхніх юних тілах, ці надзвичайні діти розумні, сміливі та повні життя.
Щоб дізнатися більше про причину прогерії, натисніть тут щоб переглянути короткий оглядовий відеоролик доктора Леслі Гордона, взятий з Життя за Семом (2013).
Про ПРФ
Дослідницький фонд Progeria (PRF) був заснований у 1999 році доктора Леслі Гордон and Scott Berns, the parents of a child with Progeria, along with many dedicated friends and family who saw the need for a medical research resource for the doctors, patients, and families of those with Progeria. Since that time, PRF has been the driving force behind the Progeria gene discovery and the first-ever Progeria drug treatment. PRF has developed programs and services to aid those affected by Progeria and the scientists who conduct Progeria research. Today, PRF is the only non-profit organization solely dedicated to finding treatments and the cure for Progeria. PRF is hailed as a prime example of a successful translational research organization, moving from creation to gene discovery, to first-ever drug treatment in just 13 years.
Загальний дохід
1999 through December 31, 2025
1999 through December 31, 2025
Понад 80% щорічних витрат PRF постійно спрямовується на його програми та послуги – це один із факторів, завдяки якому ми десять років поспіль отримуємо бажану 4-зіркову оцінку від Charity Navigator.
Підтримка, яку ми отримали, зробила можливим відкриття гена прогерії, клінічні випробування прогерії та весь інший надзвичайний прогрес. За допомогою поточних і нових прихильників ми буде виграйте цю гонку з часом і знайдіть лікування та ліки для цих особливих дітей. Крім того, відкриття прогерії в лікуванні також можуть допомогти мільйонам із захворюваннями серця та всьому старіючому населенню.
Програми та послуги PRF
Перша в історії прогерія Клінічні випробування ліків і лікування
Спонсоровані PRF клінічні випробування ліків залучають дітей з усього світу до багатообіцяючих методів лікування, які можуть допомогти покращити захворювання та подовжити життя дітей з прогерією.
In 2020, history was made with the United States Food and Drug Administration (FDA) approval of lonafarnib (trade name Zokinvy™), a farnesyltransferase inhibitor, or FTI, as the first-ever treatment for Progeria and Progeroid Laminopathies. Lonafarnib has been shown to improve many aspects of the disease including the vital vascular system and increase average survival time by 4.3 years. For more information on this exciting news, click тут.
У 2016 році PRF розпочав випробування двох препаратів, додавши еверолімус, з надією, що обидва препарати разом будуть навіть ефективнішими, ніж лонафарніб окремо. Це чудові кроки вперед у пошуках лікування.
Давайте знайдемо ліки!
Міжнародний реєстр прогерії
Зберігає централізовану інформацію про дітей та сім’ї, які живуть з прогерією. Це забезпечує швидке поширення будь-якої нової інформації, яка може бути корисною дітям.
Банк клітин і тканин
Банк PRF надає дослідникам генетичний і біологічний матеріал від хворих на прогерію та їхніх сімей, щоб можна було проводити дослідження прогерії та інших хвороб, пов’язаних зі старінням, щоб наблизити нас до лікування. PRF зібрав вражаючі 214 клітинних ліній від уражених дітей та членів їхніх сімей по всьому світу, включаючи 10 ліній індукованих плюрипотентних стовбурових клітин (iPSC).
Медична та дослідницька база даних
База даних — це централізований збір медичної інформації про хворих на прогерію по всьому світу. Дані ретельно аналізуються, щоб допомогти нам краще зрозуміти прогерію та розробити рекомендації щодо лікування. У 2010 році цей аналіз вніс свій внесок у вичерпний довідник PRF з охорони здоров’я щодо прогерії, спрямований на оптимізацію якості життя. Посібник доступний англійською, іспанською та португальською, російською та італійською мовами.
Діагностичне тестування
Цю програму було розроблено після відкриття генів у 2003 році, щоб діти, їхні родини та медичні працівники могли отримати остаточний науковий діагноз. Це може призвести до ранньої діагностики, меншої кількості помилкових діагнозів і раннього медичного втручання для забезпечення кращої якості життя дітей.
Наукові семінари з прогерії
- PRF has organized 14 scientific conferences that have brought together scientists and clinicians from all over the world to share their expertise and cutting-edge scientific data. These workshops foster collaboration in the fight against this devastating disease.
Гранти на дослідження
Завдяки експертній оцінці нашого волонтерського Комітету з медичних досліджень PRF фінансує проекти по всьому світу, які привели до важливих відкриттів щодо прогерії, хвороб серця та старіння. Дослідницька програма PRF була оновлена станом на вересень 2018 року, щоб відобразити поточні потреби в дослідженнях у сферах прогерії, старіння та хвороб серця.
Публікації та дослідження
І клінічні, і фундаментальні вчені використовували гранти PRF, клітини та тканини та базу даних; їхні відкриття публікуються у першокласних наукових журналах. Середньорічна кількість наукових публікацій про прогерію з 2002 року більш ніж у 20 разів перевищує показники за попередні 50 років!
Програма перекладу PRF
На зв'язку зі світом. Завдяки помітній глобальній присутності PRF усуває перешкоди для спілкування пацієнтів та їхніх сімей з усього світу. Завдяки цій ініціативі вдалося перекласти програму PRF та матеріали з медичної допомоги на 38 мов.
Поінформованість громадськості
Наш веб-сайт надає доступ до найновішої інформації про дослідження прогерії та підтримку сімей. Через Facebook, ТікТок, Instagram, YouTube, LinkedIn, та інших медіа, пряме охоплення PRF у соціальних мережах становить понад 1 мільйон. Історія PRF з’явилася на CNN, ABC News, Primetime, Dateline, The Katie Couric Show, NPR, The Associated Press і The Today Show, у журналах Time and People, The New York Times, The Wall Street Journal та багатьох інших широко- читати ЗМІ. Крім того, відзначений нагородами фільм HBO 2013 року Життя за Семом підвищив обізнаність унікальним і надихаючим способом. ПРФ також керує Знайти дітей, глобальна просвітницька кампанія з пошуку дітей з прогерією по всьому світу, щоб вони могли отримати унікальну допомогу, яка їм потрібна.
Хто є хто в PRF?
Одрі Гордон, есквайр
Президент і виконавчий директор
Тісно співпрацюючи з Радою директорів, посадовими особами, співробітниками та волонтерами, пані Гордон відповідає за повсякденне управління та за забезпечення фінансового зростання та розвитку програм Progeria Research Foundation.
Леслі Гордон, MD, PhD
Медичний директор
Доктор Гордон разом із друзями та родиною заснувала PRF після того, як у її сина Сема діагностували прогерію. Доктор Гордон керує дослідницькими програмами PRF і є співголовою клінічних випробувань препарату Progeria. Вона є доцентом кафедри педіатрії в медичній школі Уоррена Альперта Університету Брауна та дитячій лікарні Хасбро в Провіденсі, Род-Айленд, а також науковим співробітником у Бостонській дитячій лікарні та Гарвардській медичній школі.
Скотт Д. Бернс, MD, MPH, FAAP
Голова, Рада директорів
Dr. Berns, Sam’s father, is a co-founder of The Progeria Research Foundation and serves as Chairman of the Board. He is a Board Certified Pediatrician and Clinical Professor of Pediatrics at the Alpert Medical School of Brown University.
He recently retired as President and CEO of the National Institute for Children’s Health Quality, an independent, nonprofit organization working to improve children’s health.
Карлос Луїс Сільва
Посол ПРФ
Carlos serves as PRF’s youth ambassador, sharing the unique perspective of his journey with Progeria through various media opportunities. Diagnosed with Progeria at age 4, he always gravitated toward toys that involved building and construction. Carlos is best known for being incredibly kind and smart and always putting a smile on people’s faces with his warmth and humor. Today, he is in 9th grade at a charter school in Cambridge, Massachusetts, where his favorite subjects are Science and History, with plans to graduate in either science or law. Carlos has always had a very bold and strong personality, working hard at everything he sets his mind to and never giving up on his dreams.
Зареєструватися
для Нашого
Оновлення!
Разом ми
ВОЛЯ
знайти ліки!
Ukrainian 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Urdu