Місія

Щоб знайти способи лікування прогерії та пов’язаних із нею розладів, пов’язаних зі старінням, у тому числі хвороб серця.

Бачення

Світ, у якому кожна дитина з прогерією виліковується.

Цінності

PRF — це динамічна організація, яка глибоко прагне знайти способи лікування прогерії. Ми працюємо в швидкоплинному динамічному середовищі, де цінуються інновації, співпраця та чесність.  Наші цінності визначте, ким ми є, скеровуйте очікувану поведінку на всіх рівнях організації та створюйте основу для того, як ми взаємодіємо з хворими на прогерію та їхніми родинами, дослідниками та клініцистами прогерії, партнерами програм, пов’язаних з дослідженнями, донорами, волонтерами та іншими прихильниками наша місія:

• Співробітники ПРФ і Правління є скоєний до і пристрасний про роботу, яку ми виконуємо щодня.
• Наші програми є інноваційний і дослідницький. Ми є керівники в нашій сфері.
• Господарські операції є прозорий поки поважний конфіденційності наших донорів і сімей, які ми обслуговуємо.
• ми підтримувати і реінвестувати у нашій місії, розумно керуючи нашими людськими та матеріальними ресурсами, визнаючи відповідальність і звітність ми маємо для управління довірених нам ресурсів.
• Ми прагнемо забезпечити інформації яка є точною, об’єктивною, актуальною, своєчасною та зрозумілою.
• Командна робота є невід’ємною частиною всього, що ми робимо, оскільки ми справді в це віримо Разом ми ВОЛЯ знайти ліки!

Наша історія

Прогерія — рідкісна, смертельна хвороба «швидкого старіння». Без лікування лонафарнібом усі діти з прогерією помирають від хвороб серця в середньому у віці 14,5 років. Фонд дослідження прогерії (PRF) був заснований у 1999 році у відповідь на повну відсутність прогресу в допомозі дітям з прогерією.

Сьогодні PRF продовжує залишатися єдиною організацією у світі, яка займається виключно пошуком методів лікування прогерії. Ми заповнили порожнечу, вивівши цих дітей із фону, де вони були понад 100 років, і поставивши їх разом з Прогерією на передовий край наукових зусиль.

Лише за відносно короткий час ми досягли надзвичайного прогресу у виконанні нашої місії: виявлення гена Progeria у 2003 році, перші в історії клінічні випробування препарату, розпочаті у 2007 році для вивчення препарату під назвою лонафарніб, і схвалення Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA). ) у 2020 році для лонафарнібу, першого в історії лікування прогерії, який зараз є стандартом лікування. Ця історична віха поставила прогерію в число 5% рідкісних захворювань, лікування яких схвалено FDA! Крім того, ми досягли широкої глобальної обізнаності про хворобу та роботу PRF, а також підтвердження критичних біологічних зв’язків між прогерією, серцевими захворюваннями та старінням, яке ми всі відчуваємо. У 2023 році дослідники PRF розробили біомаркер прогерії, що дозволяє дослідникам швидше й точніше оцінювати ефективність нових кандидатів на лікування набагато раніше під час клінічного випробування, прискорення прогресу в напрямку кращого лікування та лікування.

Від незрозумілої, ігнорованої хвороби під час нашого заснування в 1999 році до лікування та всесвітнього визнання сьогодні – ми святкуємо безпрецедентний прогрес у світі медичних досліджень! Наші досягнення хвалять як «науковий спринт», коли ми просуваємося вперед у цій гонці з часом.

Весь цей прогрес значною мірою завдяки створенню програм і послуг PRF, пов’язаних з дослідженнями. Розроблені з проникливою рішучістю, вони забезпечують ресурси, необхідні не лише для розвитку галузі прогерії, але й для того, щоб дізнатися, що прогерія може розповісти нам про хвороби серця та старіння.

Завдяки підтримці відданого персоналу та волонтерів, талановитої ради директорів, сміливих сімей і тисяч щедрих людей у всьому світі ми просуваємо дослідження прогерії у напрямку відкриття, лікування та лікування. І попутно ми дізнаємося надзвичайно багато про себе.

Будь ласка, насолоджуйтеся сторінками цього веб-сайту, де детально описано програми PRF, прогрес і партнерів. Історичне відкриття лікування прогерії, надзвичайний успіх нашої глобальної кампанії з виявлення всіх дітей, хворих на прогерію, а також клінічні випробування ліків і відкриття ліків сприяють захоплюючим і продуктивним часом, оскільки ми все ближче до нашої кінцевої мети — вилікувати. Ваша любов і підтримка дітей з прогерією робить можливими ці захоплюючі кроки.

Прогерія — рідкісна, смертельна хвороба «швидкого старіння». Без відкриття нових методів лікування всі діти з прогерією помруть від хвороб серця в середньому у віці 14 років. Фонд дослідження прогерії (PRF) був заснований у 1999 році у відповідь на повну відсутність прогресу в допомозі дітям з прогерією. Наша первісна місія: виявити причину, лікування та лікування прогерії.* Сьогодні PRF продовжує залишатися єдиною організацією у світі, яка займається виключно цією місією. Ми заповнили порожнечу, вивівши цих дітей із фону, де вони були понад 100 років, і поставивши їх разом з Прогерією на передовий край наукових зусиль.

Лише за відносно короткий час ми досягли надзвичайного прогресу у виконанні нашої місії: відкриття гена прогерії у 2003 році, перші в історії клінічні випробування ліків, розпочаті у 2007 році, а результати першого випробування у 2012 році — відкриття першого лікування прогерії. . Крім того, ми досягли широкої глобальної обізнаності про хворобу та роботу PRF, а також підтвердження критичних біологічних зв’язків між прогерією, хворобами серця та старінням, яке ми всі відчуваємо. Від незрозумілої, ігнорованої хвороби до лікування та всесвітнього визнання – нечувана хронологія у світі медичних досліджень! Наші досягнення хвалять як «науковий спринт»**, коли ми просуваємося вперед у цій гонці з часом.

Весь цей прогрес значною мірою завдячує створенню програм і послуг PRF, пов’язаних з дослідженнями. Розроблені з проникливою рішучістю, вони забезпечують ресурси, необхідні не лише для розвитку галузі прогерії, але й для того, щоб дізнатися, що прогерія може розповісти нам про хвороби серця та старіння.

За підтримки відданого персоналу та волонтерів, талановитої ради директорів, сміливих сімей і тисяч щедрих людей у всьому світі ми просуваємо сферу прогерії вперед у напрямку відкриття, лікування та лікування. І попутно ми дізнаємося надзвичайно багато про себе.

Будь ласка, насолоджуйтесь сторінками цього веб-сайту, де детально описано програми PRF, прогрес і партнерів. Історичне відкриття лікування прогерії, надзвичайний успіх нашої глобальної кампанії з виявлення всіх дітей, хворих на прогерію, а також клінічні випробування ліків і відкриття ліків сприяють захоплюючим і продуктивним часом, оскільки ми все ближче до нашої кінцевої мети – вилікувати. Ваша любов і підтримка дітей з прогерією робить можливими ці захоплюючі кроки.