Вітаємо нашого 2024 SAM Awaтретій переможець, СЕММІ БАСО!

Посол PRF Семмі Бассо, який був близьким другом із Семом Бернсом, отримав бурхливі овації, коли отримав останню нагороду SAM. Мешканець Тецце-суль-Брента, Італія, Семмі був діагностований прогерією у віці двох років і став прес-секретарем Італійської асоціації прогерії Семмі Бассо (AIPro.SB), коли йому було лише 10 років. Він був одним із перших, хто приєднався до клінічних випробувань PRF, випробовуючи схвалений FDA препарат лонафарніб, перший в історії препарат для лікування прогерії.

Сем і Семмі в Італії, підсмажують свою особливу дружбу

Навчання Семмі привело його до Падуанського університету, де він отримав ступінь з природничих наук і захистив дисертацію про підхід до генетичного редагування мишей HGPS. У 2021 році Семмі отримав другий ступінь з молекулярної біології, захистивши дисертацію про взаємозв’язок ламіну А та інтерлейкіну-6, підхід до лікування прогерії шляхом націлювання на токсичний білок, відомий як прогерин. Семмі продовжує свою відданість пошуку ліків, співпрацюючи з PRF і командою генетичного редагування. Він також бере участь у багатьох публічних виступах у всьому світі, щоб підвищити обізнаність про прогерію та новаторський прогрес PRF у лікуванні. Семмі відомий у всьому світі своєю надзвичайною індивідуальністю та блиском, і ми з гордістю називаємо його нашим дорогим другом.

Фармацевтичний експерт ТОМ МЕТЕРС отримує нагороду SAM 2022!

Дружба Тома Матерса з співзасновниками PRF Dr. Леслі Гордон і Скотт Бернс походять із коледжу, і його мудрі поради як успішного розробника ліків у світі фармацевтики та біотехнологій даються з моменту створення PRF.

Том є засновником, президентом і генеральним директором Allievex, біотехнологічної компанії, яка займається розробкою терапевтичних засобів для лікування рідкісних дитячих неврологічних захворювань. Він працював із PRF у партнерстві з Eiger Biopharmaceuticals, що призвело до історичного схвалення FDA лонафарнібу для лікування прогерії, і він продовжує працювати з PRF над іншими потенційними методами лікування. Мотивація Тома полягає саме в мотивації PRF – рятувати дітей, і його унікальні навички у світі розробки фармацевтичних ліків були вирішальними для зростаючої ролі PRF у цьому просторі. О, і він ніколи не пропускав вечірку Night of Wonder Gala з Семом, якого він дуже любив. ♥

PR-спеціаліст ДЖОН СЕНГ отримав нагороду SAM 2018! 

Джон Сенг, засновник, голова та генеральний директор Spectrum Science, фірми зі зв’язків із громадськістю, яка займається наукою про здоров’я, був відзначений за його прагнення підвищити обізнаність про прогерію в усьому світі та його величезний безоплатний внесок у PRF протягом більше десяти років. Джон був творцем кампанії PRF «Знайти дітей», спрямованої на пошук недіагностованих дітей з прогерією в усьому світі. Його довгострокові відносини з PRF почалися в 2003 році, коли він виділив ресурси для управління новинами про відкриття генів. Під керівництвом Джона Spectrum очолював рекламні зусилля PRF для багатьох інших великих оголошень, а його команда відіграла ключову роль у партнерстві PRF і HBO для Життя за Семом. Колишній член ради директорів PRF, ми вшановуємо Джона за те, що він помістив цю ультрарідкісну хворобу на карту світу!

Керівник випробувань DR. МОНІКА КЛЕЙНМАН отримала нагороду SAM 2016! 

Доктор Моніка Клейнман присвятила свій час, таланти та енергію розвитку дослідження прогерії одним із найважливіших напрямків: як головний дослідник клінічних випробувань прогерії в

Бостонська дитяча лікарня (BCH). Завдяки своїй добрій та досвідченій поведінці біля ліжка вона успішно провела ці життєво важливі випробування та завоювала довіру та повагу сімей та всіх, хто в них бере участь. Вона також була першим членом Ради директорів PRF та Комітету з медичних досліджень (MRC). Моніка носить багато важливих головних уборів на BCH! Вона є помічником начальника відділу реанімації; Головний спеціаліст з безпеки, Програма безпеки та якості пацієнтів; співголова програми якості реанімації; а також є доцентом кафедри анестезії (педіатрії) Гарвардської медичної школи. Нам дуже пощастило мати її в нашій команді!

Колишній керівник випробувань і розробник генної терапії DR. МАРК КІРАН отримує премію SAM 2014! 

Член правління PRF доктор Марк Кіран почав працювати з PRF у 2006 році, коли лонафарніб став цільовим препаратом для першого Клінічне випробування препарату Progeria. Марк був директором відділу дитячої медичної нейроонкології в Інституті раку Дани Фарбер, очолював випробування лонафарнібу для молодих хворих на рак. Його великий досвід роботи з лонафарнібом зробив його ідеальним керівником цієї роботи в партнерстві з PRF і Бостонською дитячою лікарнею, і коли його запитали, ця неймовірно зайнята людина відразу сказала «так»!

Після 20 років роботи на посаді директора дитячої нейроонкології в Інституті раку Дани-Фарбера та Бостонській дитячій лікарні, д-р Кіран зосередився на розробці та клінічному перекладі нових таргетних і генних методів лікування дітей з раком мозку, прогерією та іншими захворюваннями серця немовлят. перейшов у промисловість і зараз є віце-президентом із клінічних розробок у компанії Day One Biopharmaceutics, яка зосереджується на розробці таргетних препаратів для дітей. Приєднання Марка до Правління PRF свідчить про те, що PRF зосереджується на розробці ліків, і ми вдячні за все, що він продовжує робити.

Першу в історії нагороду SAM отримує DR. ФРЕНСІС КОЛЛІНС у 2011!

Френсіс Коллінз займає особливе місце в серці та історії PRF. Він був поруч із ПРФ майже з самого початку починаючи, ставши близькими друзями Сема Бернса та його родини та відіграючи ключову роль у швидкому розвитку PRF. Коли він був директором Національного дослідницького інституту геному людини (NHGRI), його лабораторія очолювала відкриття гена Progeria у 2003 році.

Натхненний своєю глибокою дружбою з Семом, доктор Коллінз продовжує керувати своєю лабораторією в NHGRI, демонструючи свою непохитну прихильність дослідженню прогерії, поки не буде знайдено ліки. Він зробив ключові відкриття в РНК-терапії та є частиною основної групи, яка працює над генно-відредагованою терапією, яка може стати ліками від прогерії.

Доктор Коллінз був науковим радником трьох президентів США та колишнім директором Національного інституту здоров'я (NIH). Ми неймовірно вдячні за все, що він зробив і продовжує робити для дітей ♥ для The Cure.

Вітаємо наших лауреатів премії Емі 2024, Кевіна Тірні та North Shore Bank!

У 2024 році PRF вручив нагороду Емі своєму першому об’єднанню фізичної особи та бізнесу: банку North Shore Bank (NSB) та його генеральному директору Кевіну Тірні.

Кевіна було нагороджено за його нескінченну щедрість, відданість, співчуття та всебічну надзвичайну підтримку місії PRF, як особисто, так і в якості лідера NSB. Банк також був відзначений за глибоку корпоративну відданість PRF.

Кевін і NSB були непохитними та щедрими прихильниками PRF протягом понад 20 років, зокрема спонсоруючи кожну місцеву спеціальну подію PRF. Під керівництвом Кевіна лише у 2023 році NSB підтримав понад 200 благодійних організацій, а також волонтерство співробітників у десятках інших. NSB справді підтримує глибоко вкорінену культуру приділяти свій час, талант і скарби, віддаючи місцевим спільнотам, у яких вони працюють, і ми особливо дякуємо їм за їх відданість спільноті Progeria в усьому світі.

Робін і Том Мілбері отримують премію Емі 2022!

У 2022 році премію Емі отримала перша пара: Робін і Том. Вони брали участь у PRF протягом 25 років і невтомно й самовіддано присвячували свій час, талант і скарби просуванню нашої місії. Крім того, вони допомогли організувати 9 гала-концертів, 3 турніри з гольфу, дюжину гонок і багато інших надзвичайно успішних подій за ці роки – ВАУ! Зараз вони надихають наступне покоління Мілбері приєднатися до них у їхній нескінченній щедрості, відданості та любові до цих надзвичайних дітей.

Джоді Мітчелл стала нашим лауреатом премії Емі 2018!

Джоді бере участь у PRF з 2004 року, коли вона брала участь в одному з наших перших шосейних перегонів. Після цього вона захопилася. Відтоді вона організувала дюжину зборів коштів у пабі Champions Pub та інших місцях, зібрала найбільшу команду для проведення нашої щорічної гонки Race for Research, пробігла Falmouth Road Race на TEAM PRF, регулярно працює волонтером у нашому офісі та, по суті, говорить нам: «Що чи можу я чимось допомогти?». Усе, що Джоді робить для PRF, робиться з ентузіазмом, добротою та любов’ю, що робить її ідеальним вибором для цьогорічної премії.

Боб Моррісон – підтримує PRF з першого дня – наш лауреат премії Емі 2016! 

Боб був одним із засновників правління (працював у раді директорів PRF у 1999-2007 рр.). Він привніс до правління розумне бачення бізнесу, надавши PRF перевагу своїм досвідом. Одним із останніх його голосувань як члена правління було питання про фінансування першого клінічного випробування ліків – історичного та визначального моменту для PRF, оскільки випробування було великим кроком уперед у нашій місії, але у нас не було грошей, щоб повністю фінансувати це в той час. Після презентації судового процесу запанувала коротка хвилина мовчання, поки ми чекали, поки хтось зробить клопотання, і Боб сказав: «Ну, хіба не для цього ми тут? Ми повинні забезпечити цей суд». Одразу послідувало голосування, яке було одноголосним. Боб продовжує бути доступним, щоб давати поради з різноманітних бізнес-питань, і надзвичайно пишається тим, що підтримує PRF, смиренно додаючи, що він радий «грати невелику роль» у цьому. За його нескінченну щедрість, співчуття та скромність він отримав премію Емі 2016 року.

Кевін Кінг – переможець 2013 року – Диски підтримка дітей з прогерією

З 2005 року Кевін та його команда в YearOne разом із братом Емі Чіпом Фузом підтримують PRF через щорічне автошоу «Braselton Bash» у Джорджії. Весь персонал працює не покладаючи рук, щоб забезпечити успішне проведення вихідних. Усі вони із задоволенням приділяють свій час волонтерам. Таке ставлення походить згори – від Кевіна – який повністю прагне допомогти дітям з прогерією, наскільки це можливо, він і YearOne. Це справжня праця любові, і він відчуває таку ж честь мати можливість допомогти, як і ми відчуваємо його в нашій команді. Кевін є прикладом невтомної відданості, яка, безсумнівно, сприятиме вилікуванню прогерії.

Мора Сміт — лауреат премії Емі 2011 року

Неперевершений волонтер, Маура була невід’ємною частиною кожного комітету Night of Wonder, очолювала заходи PRF Texas Hold’Em і допомагала з подіями та офісною роботою, коли це було необхідно. Але вона не зупиняється на досягнутому: Маура залучила всю свою родину та десятки друзів, щоб підтримати дітей, хворих на прогерію. Її приємна особистість і добра вдача зробили її ідеальним вибором для цього року!

Оголошуємо Деббі Понн лауреатом премії Емі 2009!

Деббі вперше залучилася до PRF, коли прийшла на Night of Wonder (САРАЗ) 2003 як гість давніх прихильників Робін і Тома Мілбері. Наприкінці вечора вона підійшла до директора PRF Одрі Гордон і сказала: «Якщо вам коли-небудь знадобиться допомога в чомусь, подзвоніть мені». Ніхто з них навіть не підозрював, наскільки ця пропозиція вплине на життя дітей, хворих на прогерію. З того часу Деббі була співголовою NOWs 2005, 2007 та 2011, була співорганізатором заходу в Чикаго в червні 2009 року та продовжує допомагати PRF багатьма іншими способами. Вона ЗАВЖДИ готова допомогти, як Емі була для своїх друзів і родини.

Вітаємо Джулі Прітчард, лауреата премії Емі 2007!

Джулі — графічний дизайнер, яка невпинно працює волонтером для PRF з моменту його заснування в 1998 році. Вона створила брошури, плакати, футболки та багато інших речей PRF, які дозволяють нам донести наші повідомлення.

«Найбільше мене захоплює в Джулі, — каже Леслі Гордон, яка вручала нагороду на Night of Wonder 2007, — це те, що з перших 1000 разів, коли вона сказала «О, я можу це зробити для вас?», її філантропія справді була працею любові. Вона відчуває таку ж честь мати можливість допомогти, як і ми відчуваємо її в нашій команді. Джуліє, ти приклад Емі: любов, мужність і невтомна самовідданість, які, безсумнівно, сприятимуть лікуванню прогерії».

2005: Чіп Фуз і Кім Параторе отримують нашу першу нагороду Емі

PRF і Комітет The Night of Wonder 2005 вручили першу нагороду Емі нашому почесному гостю Чіпу Фузу, брату Емі. Чіп швидко стає не лише міжнародним визнанням у автомобільному світі, а й представником PRF, залучивши продюсера свого шоу «Overhaulin'» та багатьох інших до підтримки PRF.

Чіп каже: «Люди постійно запитують мене, як я так мало відпочиваю й залишаюся таким позитивним. Я відповідаю їм, кажучи: «Я спостерігав, як моя сестра Емі йшла, йшла і йшла, не почувши жодної скарги. Вона — моє постійне натхнення та сила».

У 2005 році на «Нічі чудес» нагороду Емі також отримала Кім Параторе, яка зараз є членом ради директорів PRF. Кім була залучена як волонтер PRF з моменту її створення, головуючи на перших трьох гала-концертах Night of Wonder та численних інших заходах зі збору коштів PRF.