Agenda auf einen BlickHinweis: Änderungen der Tagesordnung vorbehalten |
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Mittwoch, 29. Oktober 2025 |
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| Zeit | Sitzung | Lautsprecher |
| 15:00–17:00 Uhr | Registrierung & Posteraufbau | |
| 17:00–17:15 Uhr | Einführung und Grüße von PRF |
Audrey Gordon, Esq. Scott Berns, MD, MPH, FAAP Leslie Gordon, MD, PhD |
| 17:15-17:25 Uhr | PRF Medizinische Forschungsbemerkungen | Leslie Gordon |
| 17:25-18:25 Uhr | „Coming of Age“-Gespräche: Junge Erwachsene mit HGPS als Forschungspartner | Moderator: Merlin Waldron, USA Kaylee Halko, USA Amber Vandeweert-Wielemans, Belgien Michiel Vandeweert, Belgien Riccardo Zanolli, Italien |
| 18:25-18:35 Uhr | Musikalischer Auftakt | Francis Collins, MD, PhD |
| 18:35-18:45 Uhr | Gruppenfoto – Alle Teilnehmer! | |
| 18:30 Uhr | Abendessen & Zeit für gemeinsame Interaktion | |
Donnerstag, 30. Oktober 2025 |
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| 7:45 Uhr - 20:00 Uhr | Registrierungsschalter geöffnet | ||
| 8:00-9:00 Uhr | Mentorsitzung „Bridging the Bench“ | ||
| 9:00-9:30 Uhr | Frühstück | ||
| Aktuelle Ergebnisse aus Behandlungsstudien bei Progerie Moderator: Mark Kieran, MD, PhD, VP Klinische Entwicklung, Day One Biopharmaceuticals | |||
| 9:30-9:50 Uhr | Neue Studie: Krankheitsverlauf bei Progerie | Leslie Gordon, MD, PhD | |
| 9:55-10:15 Uhr | Phase 2a Progerinin in klinischer Behandlungsstudie für Progerie | Monica Kleinman, MD Bostoner Kinderkrankenhaus Harvard Medical School |
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| 10:20–10:40 Uhr | Werkzeuge für die zentrale Wissenschaft und Medizin bei Progerie: Entwicklung, Qualifizierung und Reagenzienherstellung von Biomarker-Assays | Barbara Natke, PhD Chief Business Officer und Biomarker-Leiter Die Progeria Research Foundation |
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| 10:45-11:05 Uhr | Spätstadiumbehandlung der Aortenstenose bei HGPS | Ashwin Prakash, MD Kinderkardiologe Bostoner Kinderkrankenhaus |
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| 11:10-11:30 Uhr | Brechen | ||
| 11:35-11:50 Uhr | Aktuelle Präsentation: Ein neuartiger, Progerin produzierender, nicht-klassischer HGPS-Phänotyp: Wie Progerie mit einer wirksamen Therapie aussehen könnte | Linda Bulmer, MD Sahlgrenska-Universitätskrankenhaus Göteborg, Schweden |
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| 11:55 Uhr - 12:20 Uhr | Poster Blitzrunde | Poster-Präsentatoren | |
| 12:20-13:30 Uhr | Mittagessen und Zeit für gemeinsame Interaktion | ||
| Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei HGPS und Alterung Moderatorin: Maria Eriksson, PhD, Professorin, Karolinska-Institut | |||
| 13:30–13:50 Uhr | Neue autoptische pathologische Befunde enthüllen die Pathophysiologie von HGPS | Andrea Porzionato, PhD Professor Universität Padua |
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| 13:55–14:15 Uhr | Einzelzellanalyse enthüllt die phänotypische Landschaft arterieller Zellen bei Progerie | Maria Eriksson, PhD Lara Garcia Merino, MSc |
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| 14:20–14:40 Uhr | Beurteilung der Koronararterien- und Aortenkalziumablagerungen bei Progerie mittels Computertomographie | Sunil Ghelani, MD Leitender Kardiologe Bostoner Kinderkrankenhaus |
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| 14:45–15:05 Uhr | Angiopoietin-2: Ein potenzielles therapeutisches Ziel für den Gefäßschutz beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom | Lizzy Izydore, BS (für Kan Cao, PhD) Universität von Maryland |
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| 15:05–15:25 Uhr | Brechen | ||
| 15:25–15:45 Uhr | Die Lücke schließen: Übersetzung der kardiovaskulären Pathologie in klinische Beurteilungen und Forschungsstudiendesign | Keri Shafer, MD & Sheila Hegde, MD UT Southwestern Medical Center |
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| 15:50–16:10 Uhr | Progerie und Gefäßverkalkung: Ernährung und Behandlungen | Ricardo Villa Bellosta, PhD Gruppenleiter, Ramon y Cajal Forscher Zentrum für Forschung in Molekularer Medizin und chronischen Krankheiten |
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| 16:15–16:25 Uhr | Poster Elevation – LRRK2-Knockdown rettet Progerin-induzierte vorzeitige Alterung | Lukas Mann Institut für Molekularbiologie Mainz, Deutschland |
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| 16:25–16:35 Uhr | Posterpräsentation – Nationale Befragungsstudie für Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom und progeroiden Laminopathien sowie deren Familien in Japan | Yuko Okawa, MD Universität Oita, Japan |
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| 16:35–17:30 Uhr | Brechen Sitzungsunterbrechung bis zur Posterpräsentation und dem Abendessen | ||
| 17:30–18:30 Uhr | Postersession Teil 1 | Poster zum Suchbegriff: "Gerade Zahlen" | |
| 18:00-19:00 Uhr | Abendessen und Zeit für gemeinsame Interaktion | ||
| 19:00-20:00 Uhr | Postersession Teil 2 | Poster mit ungeraden Nummern | |
Freitag, 31. Oktober 2025 |
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| 7:30–14:00 Uhr | Registrierungsschalter geöffnet | ||
| 7:30–8:30 Uhr | Frühstück & Networking | ||
| Entdeckung einer Progerie-Behandlung für eine gesunde Zukunft Moderator: Leslie Gordon | |||
| 8:30–8:50 Uhr | KI-gesteuertes therapeutisches Antisense-Oligonukleotid für HGPS | Ning Shen, PhD Professor Liangzhu-Labor, Medizinische Fakultät der Universität Zhejiang |
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| 8:55–9:15 Uhr | Entwicklung von Therapeutika zur Gen-Silencing (RNAi) und Gen-Editierung für das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS) | Nizar Saad, PhD Abigail Wexner Forschungsinstitut, Nationwide Children's Hospital |
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| 9:20–9:45 Uhr | Mini-Plenarsitzung: Translationale Gentherapie auf dem neuesten Stand | David Liu, PhD Thomas Dudley Cabot Professor für Naturwissenschaften Ermittler am Howard Hughes Medical Institute Harvard Universität Breites Institut |
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| 9:50–10:10 Uhr | ProSPER: PROgeria – Optimierte Plattform für die Genomeditierung bei seltenen Erkrankungen | David Liu Francis Collins Leslie Gordon Meirui An, PhD, Broad Institute Mike Erdos, PhD, NHGRI |
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| 10:15–10:35 Uhr | PROTACs der ersten Generation zur Verbesserung des Progerie-Phänotyps | Silvia Ortega Gutierrez, PhD Professor Universidad Complutense de Madrid |
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| 10:35–10:55 Uhr | Brechen | ||
| Endokrine und gastrointestinale Erkrankungen bei Progerie Moderator: Vicente Andrés, PhD, Professor, Centro Nacional de Investigaciones Cardioculares Carlos III | |||
| 10:55–11:15 Uhr | Lipodistrophie und kardiovaskuläre Pathologie bei HGPS | Vicente Andrés | |
| 11:20–11:40 Uhr | Entschlüsselung der beschleunigten Darmalterung in der HGPS-Physiopathologie: Ein integrativer Ansatz | Laurence Arbibe, MD, PhD Direktor INSERM Institut Necker Enfants Malades |
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| 11:45–12:05 Uhr | Entzündungen gezielt bekämpfen, um HGPS-Pathologien zu lindern | Susana Gonzalo, PhD Professor Medizinische Fakultät der St. Louis University |
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| 12:15-13:00 Uhr | Zusammenfassung des Workshops – Diskussion aller Teilnehmer | Leslie Gordon und Francis Collins | |
Wissenschaftlicher Ausschuss des Internationalen Wissenschaftlichen Workshops der PRF 2025
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Vorsitzender) – Medizinischer Direktor der Progeria Research Foundation; Professor für Pädiatrie, Hasbro Children's Hospital, Boston Children's Hospital und Harvard Medical School
Vicente Andres, PhD – Professor, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III
Maria Eriksson, PhD – Professor, Karolinska-Institut
Mark Kieran, MD, PhD – VP Klinische Entwicklung, Day One Biopharmaceuticals
Planungsausschuss des internationalen wissenschaftlichen Workshops der PRF 2025
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Vorsitzender) – Medizinischer Direktor der Progeria Research Foundation; Professor für Pädiatrie, Hasbro Children's Hospital, Boston Children's Hospital und Harvard Medical School
Audrey Gordon, Esq – Präsident und geschäftsführender Direktor, The Progeria Research Foundation
Gina Incrovato – Betriebsleiter, The Progeria Research Foundation
Darrien Marazzo – Koordinatorin für klinische Studien, The Progeria Research Foundation
Karen Gordon Betournay– Koordinator für soziale Medien und Websites, Die Progeria Research Foundation
Elizabeth Maynard – Elizabeth Maynard, CMP, Meetingplanerin, Etre Partners
