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Agenda in sintesi

Nota: l'ordine del giorno è soggetto a modifiche
Mercoledì 29 ottobre 2025
Tempo Sessione Oratore
  15:00-17:00   Registrazione e allestimento poster
  17:00-17:15   Introduzione e saluti da PRF

Avvocato Audrey Gordon.
Direttore esecutivo
Fondazione per la ricerca sulla progeria

Dott. Scott Berns, MPH, FAAP
Presidente del Consiglio di Amministrazione
Fondazione per la ricerca sulla progeria

Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia
Direttore sanitario
Fondazione per la ricerca sulla progeria

  5:15-5:25 PM Osservazioni sulla ricerca medica PRF attrice Leslie Gordon
  5:25-6:25 PM   Conversazioni sul “raggiungimento della maggiore età”: giovani adulti con HGPS come partner di ricerca Moderator: Merlin Waldron, USA
Kaylee Halko, USA
Amber Vandeweert-Wielemans, Belgium
Michiel Vandeweert, Belgium
Riccardo Zanolli, Italy
  6:25-6:35 PM   Inizio musicale Dott. Francis Collins, dottore in medicina e chirurgia
  6:35-6:45 PM   Group Photo – All Attendees!
  18:30   Dinner & Collaborative Interaction Time
Giovedì 30 ottobre 2025
  7:45 AM-8:00 PM Sportello di registrazione aperto
  8:00-9:00 Sessione di tutoraggio "Bridging the Bench"
  9:00-9:30 AM Colazione
 Risultati attuali degli studi clinici sul trattamento della progeria       Moderatore: Mark Kieran, MD, PhD, vicepresidente dello sviluppo clinico, Day One Biopharmaceuticals
  9:30-9:50 AM New Trial: Disease Progression in Progeria Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia
  9:55-10:15 AM Phase 2a Progerinin in Clinical Treatment Trial for Progeria Dott.ssa Monica Kleinman
Ospedale pediatrico di Boston, Facoltà di medicina di Harvard
 10:20-10:40 Strumenti per la scienza e la medicina fondamentali nella progeria: sviluppo di test di biomarcatori, qualificazione e generazione di reagenti Dott.ssa Barbara Natke
Chief Business Officer and Biomarker Lead
Fondazione per la ricerca sulla progeria
 10:45-11:05 AM Trattamento in fase avanzata della stenosi aortica nell'HGPS Ashwin Prakash, dottore in medicina
Cardiologo pediatrico
Ospedale pediatrico di Boston
 11:10-11:30 AM Rottura
 11:35-11:50 AM Late Breaking Presentation: A novel progerin-producing nonclassic HGPS phenotype:  What progeria might look like with effective therapy Linda Bulmer, MD
Sahlgrenska University Hospital
Gothenburg, Sweden
 11:55 AM-12:20 PM Poster Lightning Round Presentatori del poster
 12:20-1:30 PM Lunch and Collaborative Interaction Time
Malattie cardiovascolari nell'HGPS e nell'invecchiamento       Moderatore: Maria Eriksson, PhD, professoressa, Karolinska Institute
 13:30 - 13:50 New Autoptical Pathological findings Revealing HGPS Pathophysiology Andrea Porzionato, PhD
Professore
Università di Padova
 13:55-14:15 L'analisi delle singole cellule rivela il panorama fenotipico delle cellule arteriose nella progeria Dott.ssa Maria Eriksson
Lara Garcia Merino, MSc
 14:20-14:40 Evaluation of Coronary Artery and Aortic Calcium in Progeria by Computed Tomography Dott. Sunil Ghelani
Cardiologo curante
Ospedale pediatrico di Boston 
 14:45-15:05 Angiopoietina-2: un potenziale bersaglio terapeutico per la protezione vascolare nella sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria Lizzy Izydore, BS  (for Kan Cao, PhD)
Università del Maryland
 15:05-15:25 Rottura
 15:25-15:45 Bridging the gap: Translating CVpathology to clinical assessments and research study design Keri Shafer, MD & Sheila Hegde, MD
Centro medico sud-occidentale dell'UT 
 15:50-16:10 Progeria e calcificazione vascolare: dieta e trattamenti Dott. Ricardo Villa Bellosta
Responsabile del gruppo, Ramon y Cajal Ricercatore
Centro per la ricerca in medicina molecolare e malattie croniche
 16:15-16:25 Poster Elevation – LRRK2 Knockdown Rescues Progerin-Induced Premature Aging Lukas Mann
Institute of Molecular Biology Mainz, Germany
 16:25-16:35 Poster Elevation – National Interview Survey for Patients with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Progeroid Laminopathies and Their Families in Japan Yuko Okawa, MD
Oita University, Japan
 16:35-17:30 Rottura Adjourn Until Poster Session & Dinner
 17:30-18:30 Sessione Poster Parte 1 Poster con numeri pari
 6:00-7:00 PM Dinner and Collaborative Interaction Time
 7:00-8:00 PM Sessione Poster Parte 2   Poster con numeri dispari

 

Venerdì 31 ottobre 2025
  7:30-14:00 Sportello di registrazione aperto
  7:30-8:30 Colazione e networking
Scoperta di un trattamento per la progeria per un futuro sano      Moderatore: Leslie Gordon
  8:30-8:50 Oligonucleotide antisenso terapeutico basato sull'intelligenza artificiale per HGPS Dott. Ning Shen
Professore
Laboratorio Liangzhu, Facoltà di Medicina dell'Università di Zhejiang
  8:55-9:15 Sviluppo di terapie di silenziamento genico (RNAi) e di editing genico per la sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) Dott. Nizar Saad
Istituto di ricerca Abigail Wexner, Ospedale pediatrico nazionale 
  9:20-9:45 Mini plenaria: terapia genica traslazionale all'avanguardia Dott. David Liu
Thomas Dudley Cabot Professore di Scienze Naturali
Ricercatore dell'Howard Hughes Medical Institute
Università di Harvard
Istituto Ampio
 9:50-10:10 ProSPER: PROgeria Streamlined Platform Gene Editing for Rare Diseases Davide Liu
Francesco Collins
attrice Leslie Gordon
Meirui An, PhD, Broad Institute
Mike Erdos, PhD, NHGRI 
 10:15-10:35 PROTAC di prima generazione per migliorare il fenotipo della progeria Dott.ssa Silvia Ortega Gutierrez
Professore
Università Complutense di Madrid
 10:35-10:55 Rottura
Malattia endocrina e gastrointestinale nella progeria       Moderatore: Vicente Andrés, PhD, Professore, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovascolare Carlos III
 10:55-11:15 Lipodistrofia e patologia cardiovascolare nell'HGPS Vicente Andrés
 11:20-11:40 Svelare l'invecchiamento intestinale accelerato nella fisiopatologia dell'HGPS: un approccio integrativo Dott. Laurence Arbibe, dottore in medicina e chirurgia
Direttore
INSERM Istituto Necker Enfants Malades
 23:45-12:05 Prendere di mira l'infiammazione per migliorare le patologie HGPS Dott.ssa Susana Gonzalo
Professore
Facoltà di Medicina dell'Università di St. Louis
 12:15-1:00 PM Workshop Summary Session All Hands Discussion Leslie Gordon and Francis Collins

Comitato scientifico del workshop scientifico internazionale PRF 2025

Leslie B. Gordon, MD, PhD (Presidente) Direttore medico, The Progeria Research Foundation; Professore di Pediatria, Hasbro Children's Hospital, Ospedale pediatrico di Boston e Harvard Medical School 

Vicente Andrés, dottore di ricerca Professore, Centro Nazionale di Investigazioni Cardiovasculares Carlos III

Dott.ssa Maria ErikssonProfessore, Istituto Karolinska

Dott. Mark Kieran, dottore in medicina e chirurgia – Vicepresidente dello sviluppo clinico, Day One Biopharmaceuticals

Comitato di pianificazione del workshop scientifico internazionale PRF 2025

Leslie B. Gordon, MD, PhD (Presidente) – Direttore medico, The Progeria Research Foundation; Professore di Pediatria, Hasbro Children's Hospital, Ospedale pediatrico di Boston e Harvard Medical School 

Audrey Gordon, Esq – Presidente e Direttore Esecutivo, The Progeria Research Foundation

Gina Incrovato – Direttore operativo, The Progeria Research Foundation                                               

Darrien Marazzo – Coordinatore della sperimentazione clinica, The Progeria Research Foundation 

Karen Gordon BetournayCoordinatore dei social media e del sito web, Fondazione per la ricerca sulla progeria

Elisabetta Maynard Elizabeth Maynard, CMP, Organizzatrice di riunioni, Etre Partners

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