2. Dezember 2024 Beitrag:

Neue Informationen zu klinischen Studien für Familien und ihre Ärzte

Die Anmeldung zur neuen klinischen Progerinin-Studie hat begonnen

Die Anmeldung für die Progerininstudie ist jetzt geöffnet! Der Titel dieser Forschungsstudie lautet: Eine randomisierte, offene Phase-2a-Studie zur Bestimmung der optimalen Dosis und Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Progerinin bei Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS). Der Studienort ist das Boston Children's Hospital (BCH). Der Studiensponsor ist das in Korea ansässige Unternehmen PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF arbeitet bei dieser Studie mit BCH und PRG S&T zusammen. Im Rahmen der Zusammenarbeit wird PRF die An- und Abreise zum Studienort in Boston sowie die Unterbringung während des Aufenthalts in Boston organisieren. Informationen zur Studie werden auch auf der Website veröffentlicht. clinicaltrials.gov

Informationen für Patienten mit Progerie und ihre Ärzte

• Bei dieser Forschungsstudie geht es um ein neues Prüfpräparat namens Progerinin, das zusätzlich zu Lonafarnib eingenommen werden kann.
• Die Sicherheit und/oder Wirksamkeit von Progerinin zur Behandlung von Progerie (HGPS) konnte bisher nicht nachgewiesen werden, und der Verkauf von Progerinin ist von der FDA oder anderen internationalen Behörden noch nicht zugelassen.
• Das Ziel dieser Studie besteht darin, die Nebenwirkungen von Progerinin und die optimale Dosierung zu bestimmen und zu prüfen, ob Progerinin bei der Behandlung von Patienten mit Progerie helfen kann.
• Progerinin zeigte Vorteile, als Wissenschaftler es an Progeria-Zellen und Progeria-Mäusen testeten. Es wurde Erwachsenen ohne Progerie entweder einmalig (eine Dosis) oder für einige Wochen verabreicht. Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie wurde es nie verabreicht.
• Progerinin wird als in Wasser gelöstes Pulver verabreicht und zweimal täglich eingenommen.
• Das Studienteam geht davon aus, dass zwischen 10 und 16 Kinder und junge Erwachsene in die Studie aufgenommen werden, die die im Studienprotokoll festgelegten spezifischen Aufnahmekriterien erfüllen. Die Aufnahme beginnt mit 10 Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie (HGPS).
• 8 Studienteilnehmer nehmen Progerinin zweimal täglich oral ein und nehmen außerdem wie gewohnt Lonafarnib ein; 2 Teilnehmer nehmen kein Progerinin, sondern weiterhin Lonafarnib ein. Das Studienteam wird erst wissen, welche Patienten in der Progerinin-Behandlungsgruppe oder der Lonafarnib-Gruppe sind, wenn ein Computer sie zufällig zuweist.

• Wenn einem Patienten Progerinin zusammen mit seiner üblichen Lonafarnib-Dosis verschrieben wird:
  • • Der Patient muss viermal nach Boston reisen, um sich testen zu lassen (4 Monate zwischen den Besuchen). Das bedeutet, dass der Patient für seinen ersten Besuch nach Boston reist, 4 Monate nach dem ersten Besuch wiederkommt, dann 8 Monate nach dem ersten Besuch und schließlich 12 Monate nach dem ersten Besuch.
    • Die erste Dosis Progerinin ist eine Anfangsdosis. Zwischen den ersten beiden Besuchen in Boston muss der Patient zu Hause bleiben, während er diese erste Dosis erhält. Der Patient wird an den Tagen 7, 14 und 28 sowie im zweiten und dritten Monat Kontrollanrufe oder Zoom-Anrufe mit dem BCH-Studienteam führen. Diese Anrufe dienen der Überwachung etwaiger Nebenwirkungen von Progerinin. Der Patient wird auch in engem Kontakt mit dem BCH-Studienteam stehen, falls zwischen den Anrufen Nebenwirkungen auftreten.
    • Zwischen den Besuchen in Boston werden die Patienten vor Ort an ihrem Wohnort Bluttests unterzogen. Diese werden zwischen BCH und dem Hausarzt des Patienten in der zweiten und vierten Woche sowie im zweiten und dritten Monat vereinbart. Das Blut wird dem Patienten aus dem Arm entnommen und die Gesamtmenge, die bei jedem Besuch benötigt wird, beträgt etwa einen halben Teelöffel (2,5 ml). Die Ergebnisse dieser Tests werden von der Hausarztpraxis des Patienten an das BCH-Studienteam gesendet.

• Wenn einem Patienten nur Lonafarnib verschrieben wird:
  • • Der Patient wird Boston zweimal besuchen, zu Beginn und im 12. Monat.
    • Der Patient kann 4 Monate nach Beginn der Studie vor Ort zu Hause eine Blutprobe abgeben. BCH und der örtliche Arzt des Patienten werden die Entnahme dieser Blutprobe veranlassen.
• Dreißig Tage nach dem letzten persönlichen Besuch werden alle Probanden gebeten, ein weiteres Telefongespräch mit dem BCH-Studienteam zu führen.
• Jeder Patient kann selbst entscheiden, ob er an der Studie teilnehmen möchte oder nicht. Die Teilnahme an der klinischen Studie ist völlig freiwillig.

Wenn Sie mehr erfahren möchten oder Interesse daran haben, von BCH bezüglich der Teilnahme an der Studie kontaktiert zu werden, wenden Sie sich bitte an die Progeria Research Foundation und wir werden Sie mit dem BCH-Studienteam in Verbindung setzen.

Shelby Phillips, Koordinatorin für Patientenprogramme, The Progeria Research Foundation
E-Mail: sphillips@progeriaresearch.org

Mobiltelefon für WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-987-876-2407
Bürotelefon: 988-548-5308

Beste grüße,
Shelby Phillips, Koordinatorin für Patientenprogramme und
Dr. Leslie Gordon, Ärztliche Direktorin
Die Progeria Research Foundation