Reunión científica sobre trasplante de médula ósea:

Avanzando explorando posibles tratamientos

¿Qué son la médula ósea y las células madre?

En el centro de nuestros huesos, tenemos médula ósea que contiene células especiales conocidas como células madre. Las células madre pueden dividirse para formar más células madre o pueden madurar y convertirse en tipos de células que se encuentran en todos los órganos de nuestro cuerpo, como las células que forman nuestros vasos sanguíneos.

¿Qué es el trasplante de médula ósea?

El trasplante de médula ósea (TMO) es un procedimiento en el que las células de la médula ósea del propio niño se reemplazan por células madre de médula ósea nuevas (trasplante) de un donante sano. Si bien el donante ideal es un gemelo idéntico, los niños con progeria podrían recibir trasplantes de un pariente con una compatibilidad cercana con sus propias células, o incluso de alguien que no sea pariente.

Para el tratamiento del cáncer, los médicos utilizan radioterapia y quimioterapia antes del trasplante de médula ósea. ¿Sería eso parte de este tratamiento para la progeria?

En el caso del cáncer, este tipo de “tratamiento previo” es necesario para eliminar la mayor cantidad posible de células cancerosas. No es necesario eliminar las células de progeria, por lo que no esperaríamos utilizar el mismo tipo de tratamiento previo para el trasplante de médula ósea en pacientes con progeria. Sin embargo, habría una forma más leve de tratamiento previo para ayudar al niño con progeria a recibir células del donante sin reaccionar contra ellas. Por lo tanto, este tipo de tratamiento conlleva ciertos riesgos. Por eso es muy importante investigar lo más posible antes de pasar potencialmente al tratamiento en niños con progeria.

¿Seguimos adelante con el trasplante de médula ósea en niños con progeria o vamos a trabajar primero en modelos animales? Esto es lo que recomendaron los expertos en nuestra reunión:

El primer paso para un tratamiento seguro y eficaz es realizar el trasplante de médula ósea en animales, como ratones, que se han creado para imitar el proceso de la enfermedad en la progeria lo más fielmente posible. Muchos laboratorios de la comunidad científica están trabajando arduamente para crear estos modelos animales (algunos de los cuales están financiados por PRF). Los expertos que asistieron a esta reunión coincidieron en que PRF debe actuar lo más rápido posible para probar el trasplante de médula ósea como tratamiento en ratones con progeria. Esto ayudará a responder dos preguntas clave: 1) ¿Es seguro este procedimiento? y 2) ¿Irán las células madre y la médula ósea a los órganos en los que más se necesitan (los vasos sanguíneos, el corazón, los depósitos de grasa, etc.) para reemplazar las células enfermas? En los próximos meses, PRF promoverá la investigación que es esencial para comprender si el trasplante de médula ósea mejorará las vidas de los niños con progeria. Este taller proporcionó un excelente punto de partida.

Agenda del taller y ponentes

Sesión uno: Aspectos clínicos y genéticos del HGPS

Panorama clínico del HGPS y estrategias de evaluación longitudinal: ¿Cómo sabremos si los tratamientos están mejorando la enfermedad?

El defecto del gen HGPS y lo que significa: mecanismo de la enfermedad putativa y características de la senescencia

Corrección metabólica de los trastornos de la mucopolisacaridosis mediante trasplante de médula ósea y terapia génica

Estrategias de trasplante de médula ósea en la osteogénesis imperfecta: ensayos clínicos y lecciones aprendidas

Experiencias de trasplante con enfermedades de almacenamiento que pueden aplicarse al HGPS

Sesión tres: evidencia a favor y en contra de la repoblación vascular que conduce a una mejoría clínica

Moderadores: Elizabeth Nabel, MD y Donald Orlic, PhD
Investigador asociado, División de Genética y Biología Molecular,
Instituto Nacional de Salud y Bienestar de Bethesda (NHLBI)

Reclutamiento de células de la pared vascular y trasplante de médula ósea: ¿cómo podría afectar el trasplante a las placas vasculares?

Potencial de repoblación cardiovascular con trasplante de médula ósea en pacientes con progeria: evidencia de estudios en humanos y ratones

El estado de la financiación del síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford por parte del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento

Riesgos tempranos y tardíos de los trasplantes de células hematopoyéticas frente al control de la enfermedad

¿Qué podemos aprender de los trasplantes de células madre para corregir otros trastornos genéticos?

Trasplante de sangre de cordón umbilical: resultados de estudios previos y evaluación de esta estrategia para la progeria

Comentarios de participantes seleccionados:

"Se reunió un grupo muy impresionante de expertos y el La calidad de la discusión científica fue muy alta. Aprendí mucho sobre los pros y los contras del trasplante de médula ósea para otros trastornos genéticos y cómo esa experiencia podría extrapolarse al síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford."

Francis Collins, MD, PhD, Director del
Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano

"Disfruté muchísimo participando en este taller. La mayor fortaleza fue que el grupo diverso nos permitió abordar la mayoría de los aspectos de la progeria de una manera concisa e informativa. Mis felicitaciones por reunir a un grupo tan excepcional."

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