Actas Academia Nacional de Ciencias, julio 2005
* Por Shao H. Yang, Julia I. Toth, Yan Hu, Salemiz Sandoval, Stephen G. Young y Loren G. Fong, Escuela de Medicina David Geffen, UCLA; Margarita Meta, Universidad de California, San Francisco; Pravin Bendale y Michael H. Gelb, Universidad de Washington, Seattle; Martin O. Bergo, Hospital Universitario Sahlgrenska, Suecia
Después de crear un modelo de ratón dirigido al gen del Síndrome de Progeria Hutchinson-Gilford (HGPS), los autores se propusieron demostrar que la inhibición de un proceso llamado farnesilación de proteínas con inhibidores de farnesiltransferasa (FTI) puede bloquear el daño a la envoltura nuclear causado por el proteína progerina mutante. Los estudios sugieren que las células pueden repararse utilizando este enfoque.
La prelamina A mutante en HGPS, comúnmente llamada progerina, es causada por una mutación en LMNA eso da como resultado la eliminación de los aminoácidos 50 dentro de la prelamina A y evita el procesamiento normal para madurar la lamina A. La presencia de progerina en las células afecta negativamente la integridad de la lámina nuclear, lo que resulta en núcleos deformes y ampollas nucleares.
Fong y su grupo examinaron los efectos de una FTI en este proceso y descubrieron que resultó en una mejora notable en la forma nuclear (núcleos dañados y deformes reducidos).
"Estos estudios sugieren una posible estrategia de tratamiento para la progeria", dice el coautor, el Dr. Steven Young, "aumentando la esperanza de que las FTI puedan resultar útiles en el tratamiento de la progeria".