¡Noticias emocionantes y de última hora! El 20 de noviembre de 2020, PRF logró una parte importante de nuestra misión: lonafarnib, el primer tratamiento para la progeria, recibió la aprobación de la FDA.
La progeria ahora se suma a menos de 5% de las enfermedades raras con un tratamiento aprobado por la FDA. * Los niños y adultos jóvenes con progeria en los EE. UU. ahora pueden acceder a lonafarnib con receta, en lugar de mediante un ensayo clínico.
Este hito trascendental ha llegado gracias a 13 constantes años de investigación que involucran cuatro ensayos clínicos, todo co-coordinado por PRF, hecho posible por los valientes niños y sus familias, y financiado por usted, la maravillosa comunidad de donantes de PRF.
También estamos agradecidos con los equipos de investigación de clase mundial sobre progeria en el Boston Children's Hospital, el Hasbro Children's Hospital, el Brigham and Women's Hospital, la Brown University, la Boston University y los National Institutes of Health. Los socios farmacéuticos que suministraron lonafarnib de forma gratuita a los ensayos clínicos respaldados por PRF también fueron cruciales, incluidos Shering-Plough, Merck ** (conocido como MSD fuera de EE. UU. Y Canadá) y Eiger BioPharmaceuticals, por su parte en el avance del progreso en la investigación de la progeria. a estas extraordinarias nuevas alturas.
Nuestros socios en Eiger están comprometidos a brindar acceso continuo a lonafarnib para pacientes con progeria y laminopatías progeroides con deficiencia de procesamiento en todo el mundo, y han establecido servicios para respaldar el acceso a lonafarnib a través de Eiger OneCare, así como a través del Programa de acceso administrado de Eiger para pacientes fuera de los EE. UU. La revisión de lonafarnib de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aún está en curso, y se espera una decisión sobre la aprobación de EMA en la segunda mitad de 2021.
GRACIAS A TODOS por apoyar la investigación que nos ha llevado a este punto crucial. Su continuo apoyo también nos permite seguir avanzando hacia una cura para estos extraordinarios niños.
Qué manera verdaderamente notable de comenzar la temporada navideña y terminar esta increíble desafiante año.
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* 300 enfermedades raras que tienen un tratamiento aprobado por la FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 enfermedades raras cuya base molecular es conocida (www.OMIM.org) = 4.2%
** PRF quisiera agradecer las contribuciones críticas de los científicos de Schering-Plough / Merck R&D que apoyaron tanto la evaluación de lonafarnib en modelos preclínicos de HGPS como los estudios clínicos en pacientes con progeria. Esta El equipo, dirigido por W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett y Catherine Strader, respaldó los estudios farmacocinéticos / farmacodinámicos, optimizó la formulación de medicamentos y aseguró el suministro adecuado de medicamentos a lo largo de estos estudios. Los miembros de este equipo incluyeron: Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny y Yali Zhu.