L'ordre du jour en un coup d'œilRemarque : les titres et les horaires sont susceptibles d'être modifiés |
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Jour 1 Séance du soir Mercredi 29 octobre 2025 |
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| Présentation et salutations de la PRF Directrice médicale Leslie Gordon, MD, PhD, directrice générale Audrey Gordon, Esq., président du conseil d'administration Scott Berns, MD, MPH, FAAP |
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| Merlin Waldron (modérateur), Megan Nighbor, Griffin Ray, Ricardo Zanolli, Nathan Falcone, Michiel Vandeweert | Conversations sur le passage à l’âge adulte : les jeunes adultes atteints de syndrome de Guillain-Barré comme partenaires de recherche | |
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Musical Kick-off with Francis Collins, MD, PhD National Human Genome Research Institute, Former National Institutes of Health, Bethesda, MD |
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Lightning Poster Round |
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DÎNER et soirée networking |
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Jour 2 Séance du matin Jeudi 30 octobre 2025 |
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Résultats actuels des essais de traitement de la progéria Modérateur : Mark Kieran, MD, PhD, Day One Bio. |
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| Dr Leslie Gordon, Ph. D. Université Brown, hôpital pour enfants Hasbro, Boston |
Essai de traitement à long terme par lonafarnib sur l'histoire naturelle | |
| Dr Monica Kleinman Hôpital pour enfants de Boston, Boston, MA |
Essai clinique de phase 2a sur la progérinine pour le traitement de la progéria | |
| Barbara Natke, Ph. D. Fondation de recherche sur la progéria, Peabody, MA |
Outils pour la science et la médecine essentielles dans la progéria : Développement d'anticorps et de tests de biomarqueurs |
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| Dr Sunil Ghelani Fondation de recherche sur la progéria, Peabody, MA |
Première étude clinique sur la tomodensitométrie calcique des artères aortiques et coronaires dans le traitement de la progéria | |
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DÉJEUNER, présentations informelles d'affiches et réseautage |
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Jour 2 Séance de l'après-midi Jeudi 30 octobre 2025 |
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Maladies cardiovasculaires liées au syndrome de Guillain-Barré et au vieillissement Modératrice : Maria Eriksson, PhD |
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| Maria Eriksson, Ph. D. Institut Karolinska, Suède |
L'analyse unicellulaire révèle le paysage phénotypique des cellules artérielles dans la progéria | |
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Dr Shannon Lyon Dr Keri Shafer Dr Sheila Hegde |
Nouvelles découvertes dans les mesures cardiaques de la maladie dans la progéria et le vieillissement grâce à l'échocardiographie | |
| Kan Cao, Ph. D. Université du Maryland, College Park, MD |
L'angiopoïétine-2 inverse le dysfonctionnement des cellules endothéliales dans le système vasculaire de la Progeria | |
| Ricardo Villa Bellosta, Ph. D. CiMUS et USC, Av. Barcelone, Espagne |
Progeria et calcification vasculaire : régime alimentaire et traitements | |
| PRÉSENTATION DES DONNÉES DE DERNIÈRE HEURE | À déterminer – Découvertes de pointe | |
| 7e MANCHE STRETCH et temps de réseautage | ||
| DÎNER et conversation informelle | ||
Jour 2 Session Poster Soirée Jeudi 30 octobre 2025 |
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7h00-8h00 Présentation officielle des affiches paires 8h00-9h00 Présentation officielle des affiches impaires |
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Jour 3, Session au lever du soleil : Discussion autour d'un café avec les patients et les familles Vendredi 31 octobre 2025 |
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Jour 3 Séance du matin Vendredi 31 octobre 2025 |
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Découverte d'un traitement contre la progéria pour un avenir en bonne santé Modérateur : Francis Collins, MD, PhD |
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| David Liu, Ph.D., Broad Institute, MIT, Cambridge, MA & Dr Francis Collins, Ph. D. |
ProSPER : PROgeria, plateforme simplifiée d'édition de gènes pour les maladies rares | |
| Nizar Saad, Ph. D. Hôpital pour enfants Nationwide, Columbus, OH |
Développement d'une thérapie génique basée sur les miRNA pour le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) | |
| Ning Shen, Ph. D., professeur École de médecine de l'Université du Zhejiang, Hangzhou, Chine |
Oligonucléotide antisens thérapeutique piloté par l'IA pour la progéria de Hutchinson-Gilford | |
| Silvia Ortega Gutierrez, Ph. D. Université Complutense de Madrid, Espagne |
Réduction des niveaux de progérine par de petites molécules comme nouvelle approche pour traiter la progéria | |
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DÉJEUNER et réseautage |
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Jour 3 Séance de l'après-midi Vendredi 31 octobre 2025 |
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Maladies endocriniennes et gastro-intestinales dans la progéria Modérateur : Vicente Andres, PhD |
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| Vicente Andrés, Ph.D. Centre national espagnol de CV Res., Madrid, Espagne |
Lipodystrophie dans la progéria et le vieillissement | |
| Laurence Arbibe, Ph. D. INSERM Institut Necker Enfants Malades, Paris, Fr. |
Décrypter le vieillissement intestinal accéléré dans la physiopathologie du HGPS : une approche intégrative | |
| Susana Gonzalo, Ph. D. Université de Saint-Louis, Saint-Louis, MO |
Remodelage du protéome nucléaire médié par la cathepsine-L | |
| PRÉSENTATION DES DONNÉES DE DERNIÈRE HEURE | À déterminer – Découvertes de pointe | |
| Affiche de discussion sur l'élévation par un enquêteur junior | À déterminer après la soumission des résumés d'affiches | |
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TEMPS DE RÉSEAUTAGE |
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Bilan de l'atelier :
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Modérateurs : Francis Collins, Mark Kieran, Leslie Gordon |
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