Programme détaillé de l'atelier |
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Mercredi 2 novembre
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| 14h00-16h00 | Enregistrement situé dans la tour ouest, niveau deux, foyer en face de la grande salle de bal | |
| 14h00-16h00 | Installation de l'affiche : Tous les présentateurs d'affiches (sessions 1 et 2) sont priés d'installer leurs affiches à ce moment-là dans la tour ouest, niveau deux, Skyline AE | |
Mercredi 2 novembre
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| 16h00-16h30 | Introduction et salutations: Directrice médicale Leslie Gordon, MD, PhD, PRF Directrice exécutive Audrey Gordon, Esq; Président du conseil d'administration Scott Berns, MD | |
| 16h30-17h20 | En personne – Sammy Basso, Carlos Luiz Silva, Meg Waldron Par Zoom : des enfants du monde entier |
Rencontrez les enfants du monde entier atteints de progéria : présentations inspirantes de familles de patients |
| 17h20-17h40 | Francis Collins Instituts nationaux de la santé, Bethesda, Maryland |
Célébration musicale de la Progeria |
| 17h40-18h20 | Leslie Gordon Fondation de recherche sur la progéria, Université Brown, Hôpital pour enfants Hasbro, Hôpital pour enfants de Boston et École de médecine de Harvard, Boston, MA |
Le parcours du Lonafarnib vers l’approbation – Leçons pour les traitements futurs et la guérison |
| Photo de groupe | ||
| 18h25 | LE DÎNER EST SERVI | |
Jeudi 3 novembre
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| Jour 2 Séance du matin | ||
| 08h25 | Programmes de développement d'essais cliniques sur la progéria Modérateur: Francis Collins, docteur en médecine et titulaire d'un doctorat, Institut national de recherche sur le génome humain (NIH) |
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| 8h30-8h40 | Leslie Gordon Fondation de recherche sur la progéria, Université Brown, Hôpital pour enfants Hasbro, Hôpital pour enfants de Boston et École de médecine de Harvard, Boston, MA |
Présentation du programme Hello and Meeting |
| 8h40-9h10 | David Liu* Institut Merkin des technologies transformatrices dans le domaine de la santé, Broad Institute, Howard Hughes Medical Institute, Université Harvard, Boston, MA |
Conférence plénière : Édition de base et édition principale : correction génétique de précision sans ruptures d'ADN double brin |
| 9h10-9h30 |
Francis Collins David Liu John Evans – Directeur général, Beam Therapeutics, Cambridge, MA Leslie Gordon |
Présentation du panel : Édition de base pour sauver la progéria – où en sommes-nous maintenant et où devons-nous aller ? |
| 9h30-9h50 |
Leslie Gordon Francis Collins Emma Mccullagh – Spécialiste en toxicologie préclinique, Domain Biotechnologies, Austin, TX Eric Zanelli – Bénévole en développement clinique du PRF Allieex Corporation, Boston MA |
Présentation du panel : Mise à jour sur les progrès du programme de développement de la thérapie à base d'ARN spécifique SRP-2001 HGPS |
| 9h50-10h10 | Bae-Hoon Kim PRG Science et technologie, Corée |
Mise à jour sur les progrès du programme de développement de la progérinine, inhibiteur de la progérine |
| 10h10-10h30 | Monica Kleinman Hôpital pour enfants de Boston et faculté de médecine de Harvard, Boston, MA |
Résultats de l'essai clinique sur l'association évérolimus plus lonafarnib |
| 10h30-10h50 | PAUSE et Photo de groupe | |
| Biomarqueurs de la progéria et renouvellement de la progérine dans les tissus | ||
| 10h50-11h10 | Abigail Buchwalter* Institut de recherche cardiovasculaire et département de physiologie de l'Université de Californie, San Francisco, Californie |
Des mesures combinées du renouvellement des protéines et des cellules à l'échelle du protéome expliquent la spécificité tissulaire de la progéria |
| 11h10-11h30 | Leslie Gordon | Modifications de la progérine plasmatique avec le traitement par le lonafarnib – Association avec l’effet du médicament et la survie prolongée |
| 11h30-11h50 | Mario Cordero* Institut de recherche et d'innovation biomédicale de Cadix (INIBICA), Cadix, Espagne |
Développement de biomarqueurs biochimiques dans le traitement de la progéria |
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Jour 2 Séance de l'après-midi Modératrice : Maria Eriksson, PhD, Karolinska Institutet, Huddinge, Suède |
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| Présentations par affiches et session de posters Lightening 1 | ||
| 11h50-12h05 | Affiche sélectionnée Présentation | |
| 12h05-12h20 | Affiche sélectionnée Présentation | |
| 12h20-12h40 | Séance d'affiches sur l'éclaircissement #1 – Affiches #1-20 | 1 minute et 1 diapositive par présentateur d'affiche |
| 12h40-13h40 |
DÉJEUNER |
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| 13h40-14h00 | Séance d'affiches sur l'éclaircissement #2 – Affiches #21-40 | 1 minute et 1 diapositive par présentateur d'affiche |
| 14h00-14h20 | Maria Eriksson | Analyse de l'ARN monocellulaire de la paroi artérielle murine au cours de la progression de la maladie HGPS |
| 14h20-14h40 | Giovanna Lattanzi* CNR Institut de génétique moléculaire - Bologne, Italie |
Effets spécifiques des traitements médicamenteux sur les adipocytes dans le syndrome de Horton-Heights-Pulse |
| 14h40-15h00 | John Cook Église méthodiste de Houston, Houston, Texas |
Dommages à l'ADN dans la progéria et leur inversion par la télomérase |
| 15h00-15h20 | Dernières nouvelles | |
| 15h20-16h50 | Séance d'affiches formelle #1 : Affiches à numéros pairs – Skyline AE | |
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AJOURNEMENT JUSQU'AU DÎNER ET À LA SÉANCE DU SOIR |
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| 18h00 à 20h00 | Dîner buffet/Conversation informelle, Grande salle de bal | |
| 18h30-20h00 | Session d'affiches formelles #2 : Affiches à numéros impairs – Skyline AE | |
Vendredi 4 novembre
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Jour 3 : Session au lever du soleil : Tables rondes avec des leaders dans le domaine de la progéria et du vieillissement (inscription à la table requise) |
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| 8h00-8h30 | Vicente Andrés, Ph.D. Sammy Basso, M. Sc. Dr Francis Collins, Ph. D. Dr Leslie Gordon, Ph. D. Dr Monica Kleinman |
Les mentors seront affectés à une table où les étudiants et les jeunes chercheurs auront la possibilité d'avoir une exposition personnelle significative aux dirigeants seniors et à un patient qui peut fournir des conseils et de l'inspiration. |
| Jour 3 Séance du matin | ||
| 8h40 | Progrès dans les résultats du traitement cardio-neurovasculaire dans le HGPS Modératrice : Marie Gerhard-Herman, MD , Hôpital Brigham and Women's, Boston, Massachusetts |
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| 8h40-8h50 | Marie Gerhard-Herman | Aperçu des progrès en cours en matière de CV/NV au BCH et au BWH et résumé de la réunion CVIS |
| 8h50-9h10 | Srinivas Mukundan Reveal Pharmaceuticals, Cambridge, Massachusetts |
Nouvelles découvertes sur l'histoire naturelle de l'AVC et des vaisseaux cérébraux dans la progéria |
| 9h10 - 9h30 | Marie Gerhard-Herman* Hôpital Brigham and Women's, Boston, Massachusetts |
La vitesse de l'onde de pouls laisse présager un risque de survie dans le syndrome de stress post-traumatique |
| 9h30-9h50 | Pedro del Nido Hôpital pour enfants de Boston; Faculté de médecine de Harvard, Boston, MA |
TAVR et chirurgie du conduit apico-aortique pour sténose aortique calcifiante critique dans le HGPS |
| 9h50-10h05 | Sammy Basso Association italienne pour la progéria de Sammy Basso, Réseau italien pour les laminopathies, Italie |
Point de vue des patients sur la qualité de vie 3 ans après une intervention sur la valve aortique |
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10h05-10h25 |
CASSER | |
| Pathobiologie cardiovasculaire de la progéria | ||
| 10h25-10h55 | Jay Humphrey Département de génie biomédical, Université Yale, New Haven, CT |
Évolution des phénotypes vasculaires et des conséquences cardiovasculaires dans un modèle murin de HGPS et de son traitement |
| 10h55-11h15 | Vicente Andrés* Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), Madrid, Espagne |
Muscle lisse ou endothélium : qui est responsable de la maladie vasculaire précoce et du décès dans le HGPS ? |
| 11h15-11h35 | Georges Truskey Université Duke de Durham, Caroline du Nord |
Effet de l'édition de base d'adénine sur la fonction d'un modèle vasculaire de HGPS issu de l'ingénierie tissulaire |
| 11h35-11h55 | Roland Foisner Laboratoires Max F. Perutz, Université de médecine, Vienne, Autriche |
La régulation positive endothéliale et systémique du miR-34a-5p affine la sénescence dans la progéria |
| 12h00-13h00 |
DÉJEUNER |
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| Jour 3 Séance de l'après-midi | ||
| 13h00 | Nouveaux mécanismes de la maladie dans la progéria Modératrice : Karima Djabali École de médecine de l'Université technique de Munich (TUM), Munich, Allemagne |
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| 13h00-13h20 | Chiara Lanzulo* Institut des technologies biomédicales (ITB)-CNR, Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, Milan, Italie |
Les leçons de l'étude des inflammasomes dans la physiopathologie de la progéria |
| 13h20-13h40 | Valério Orlando Université des sciences et technologies du roi Abdallah, Royaume d'Arabie saoudite |
ARN répétitif : de la poubelle à la thérapie pour le vieillissement prématuré et la régénération tissulaire |
| 13h40-14h00 | Elsa Logarinho* Institut de biologie moléculaire et cellulaire (IBMC), Porto, Portugal |
La correction par petites molécules du stress génotoxique dépendant des microtubules dans les cellules HGPS contourne les phénotypes cellulaires induits par la progérine |
| 14h00-14h20 | Karima Djabali* | Modulation de la signalisation JAK-STAT dans le syndrome de Hutchinson-Gilford progéria |
| 14h20-15h00 | Pause et préparation pour la séance de synthèse | |
| 15h00-15h55 |
Marc Kieran Kan Cao |
Résumé de la réunion et principales conclusions |
Merci d'être venu !
Comité d'organisation de l'atelier Progeria 2022 du PRF
Leslie B. Gordon, M.D., Ph.D. (Présidente) – Directeur médical, The Progeria Research Foundation ; professeur de pédiatrie, Hasbro Children's Hospital Hôpital pour enfants de Boston et faculté de médecine de Harvard
Audrey Gordon, Esq – Président et directeur général de la Progeria Research Foundation
Judy Campisi, Ph. D. – Professeur, The Buck Institute; chercheur principal, Lawrence Berkeley National Laboratory
Vicente Andrés, Ph. D. – Professeur, Laboratoire de Physiopathologie Cardiovasculaire Moléculaire et Génétique, et directeur du département de recherche fondamentale, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC)
Dr Mark Kieran, Ph. D. – Vice-président du développement clinique, Day One Biopharmaceuticals, une société dédiée au développement de nouveaux traitements pour les enfants
Justine Maestranzi, B.A. – Coordonnatrice de réunion, Fondation de recherche sur la progéria
Joanne Morris – Administratrice d'atelier, Joanne Morris Events
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