24 avril 2018: Une nouvelle étude publiée dans le Journal de l'American Medical Association (JAMA) rapporte que le lonafarnib, un inhibiteur de la farnésyltransférase (FTI), a contribué à prolonger la survie des enfants atteints de Progeria. Les auteurs du Boston Children's Hospital et de la Brown University ont suivi plus de 250 enfants des six continents pour démontrer un lien entre le traitement au lonafarnib et la survie prolongée.
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POUR LES MEDIAS:
Les résultats de l'essai clinique de médicaments pour enfants avec Progeria sont de la partie et c’est officiel! L'étude utilisant le lonafarnib, un type d'inhibiteur de la farnésyl-transférase (FTI) initialement développé pour traiter le cancer, soutient la prolongation de la durée de vie des enfants atteints de Progeria. Au cours de l’essai clinique, les enfants sous 27 atteints de Progeria ont reçu du lonafarnib par voie orale deux fois par jour en monothérapie. Le groupe témoin de cette étude était constitué d'enfants atteints de Progeria, dont l'âge, le sexe et le continent de résidence étaient similaires à ceux des patients traités, qui ne faisaient pas partie de l'essai clinique et ne recevaient donc pas de lonafarnib. Les résultats ont montré que le traitement par lonafarnib seul par rapport à l'absence de traitement était associé à un taux de mortalité significativement plus bas (3.7% par rapport à 33.3%) après une médiane d'années de suivi par 2.2. Résultats de l'étude, qui a été financé et coordonné par The Progeria Research Foundation, ont été publiées April 24, 2018 dans Le journal de l'association médicale américaine.
Gordon et. al., Association de traitement par Lonafarnib par rapport à l'absence de traitement avec un taux de mortalité chez les patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria, JAMA, April 24, 2018 Volume 319, Numéro 16Des résultats porteurs d'espoir et d'optimisme
Les enfants se sont rendus à l'hôpital pour enfants de Boston pour recevoir des tests médicaux complets et étudier les médicaments. Tous ont reçu du lonafarnib oral, un FTI fourni par Merck & Co. «Cette étude publiée dans JAMA montre que nous pouvons commencer à freiner le processus de vieillissement rapide des enfants atteints de Progeria. Ces résultats offrent une nouvelle promesse et un nouvel optimisme à la communauté Progeria », a déclaré Leslie Gordon, MD, PhD, co-fondateur et directeur médical de PRF, et auteur principal de l'étude.
«Chez PRF, nous travaillons sans relâche pour financer de nouvelles percées scientifiques pour les enfants vivant avec Progeria. Cette étude nous montre que les essais cliniques menés aujourd'hui sont notre meilleur espoir d'épargner pour ces enfants à l'avenir. Sur la base des résultats prometteurs de cette étude avec le lonafarnib, nous ressentons un sentiment d'urgence plus fort que jamais. Le jalon d'aujourd'hui marque un nouveau départ pour ces enfants et leurs familles. Chaque jour et chaque instant comptent. L'objectif de PRF est de trouver le remède à la Progeria et cette étude nous amène un pas de plus vers cet objectif », a déclaré Meryl Fink, présidente et directrice générale de PRF
Digital.ai dans la presse
Voici un échantillon de la couverture médiatique reçue:
- MedPage aujourd'hui
Un médicament pourrait rendre Progeria gérable - Boston Globe
Un chercheur en pédiatrie dont le fils est décédé de la progéria voit un nouveau traitement prometteur 24 avril 2018 - Brown Nouvelles
La recherche suggère un traitement médicamenteux prometteur pour le vieillissement prématuré 24 avril 2018
«C’est une histoire qui inspire à plusieurs niveaux. Il est possible de transformer la vie d'un groupe d'enfants très spéciaux. Mais c’est aussi un exemple de la méthode scientifique qui a fonctionné à la perfection, où une science fondamentale rigoureuse et une application intelligente d’un médicament existant ont été combinées pour produire des résultats qui constituent de véritables percées. »
- F. Perry Wilson MD, MSCE, Yale School of Medicine, MedPage Today
Comment sommes-nous arrivés à ce merveilleux jour?
Suite au 2003 découverte de la mutation génique qui cause Progeria, les chercheurs financés par le PRF ont identifié FTI comme traitement médicamenteux potentiel. La mutation provoquant Progeria conduit à la production de la protéine progérine, qui endommage la fonction cellulaire. Une partie de l'effet toxique de la progérine sur le corps est causée par une molécule appelée «groupe farnésyle», qui s'attache à la protéine progérine et l'aide à endommager les cellules de l'organisme. Les IMOA agissent en bloquant l’attachement du groupe farnésyle à la progérine, réduisant ainsi les effets nocifs de celle-ci.
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«Démontrer l’efficacité des traitements chez cette petite population d’enfants atteints de cette maladie rare et fatale constitue un défi majeur. Je suis donc particulièrement encouragé par ces dernières découvertes. ”
- Dr Francis Collins, directeur des National Institutes of Health
Progeria lié au processus de vieillissement normal
La recherche montre que la protéine causant la Progeria progérine est également produite dans la population générale et augmente avec l'âge. Les chercheurs envisagent de continuer à explorer les effets des IMOA, ce qui pourrait les aider à en apprendre davantage sur les maladies cardiovasculaires qui touchent des millions de personnes, ainsi que sur le processus de vieillissement normal qui nous concerne tous.
Merci à tous - Nous n'aurions pas pu le faire sans vous!
L’une des principales raisons pour lesquelles nous avons obtenu ces résultats décisifs est l’énorme soutien de nos donateurs, qui nous ont fourni un financement et d’autres formes de soutien, ce qui nous a permis de nous rapprocher de notre objectif ultime - un remède pour Progeria.