Nous sommes ravis de partager avec vous deux mises à jour de recherche passionnantes, publiées en ligne aujourd'hui dans la meilleure revue cardiovasculaire au monde, La circulation (1):
Biomarqueur dans Progeria
Une nouvelle façon de mesurer la progérine, la protéine toxique qui cause la progeria, a été développée par une équipe dirigée par le co-fondateur et directeur médical de PRF, le Dr Leslie Gordon. Avec la découverte de ce biomarqueur, qui utilise le plasma sanguin pour mesurer les niveaux de progérine, les chercheurs peuvent comprendre comment les traitements affectent les participants aux essais cliniques après une période plus courte et à plusieurs points de chaque essai clinique.
Ce test peut optimiser le processus d'essai clinique en fournir des informations précoces sur l'efficacité des traitements testés, comme introduction à d'autres tests cliniques tels que la prise de poids, les changements dermatologiques, la contracture et la fonction articulaires, etc., qui nécessitent tous beaucoup plus de temps pour se manifester. Ces caractéristiques cliniques de la Progeria sont des mesures importantes à plus long terme des effets du traitement qui sont maintenant complétées par les niveaux de progérine mesurés plus tôt dans le traitement. Nous pouvons désormais être en mesure de comprendre les avantages du traitement dès quatre mois après le début du traitement, ou d'arrêter un traitement qui peut ne pas bénéficier au participant à l'essai, afin d'éviter des effets secondaires inutiles.
Des vies encore plus longues avec le lonafarnib
En plus d'accélérer les futures découvertes de traitements et de remèdes, cette nouvelle façon innovante de mesurer la progérine indique que le le bénéfice à long terme du lonafarnib pour les enfants atteints de Progeria est supérieur à ce qui avait été déterminé précédemment.
Les données de l'étude indiquent que des taux plus faibles de progérine dans le sang reflétaient un bénéfice en termes de survie : plus une personne atteinte de Progeria restait longtemps sous lonafarnib, plus le bénéfice en termes de survie lié au traitement était important. Les taux de progérine ont diminué d'environ 30 à 60 % pendant la durée de prise du médicament, et l'espérance de vie des patients sous traitement pendant plus de 10 ans augmente en moyenne de 4.5 ans. C'est une augmentation de plus de 30 % de la durée de vie moyenne, de 14.5 ans à près de 20 ans!
"L'une des histoires les plus remarquables jamais partagées sur ce podcast"
– Dr Carolyn Lam, cardiologue de renommée mondiale et animatrice du podcast Circulation sur le pouce, sur le chemin qui a mené à ces découvertes passionnantes. Écoutez l'intégralité de l'interview sur l'impact profond de cette étude directement du Dr Gordon. Écouter ici (à partir de 6h41).
(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et al. Progérine plasmatique chez les patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria : développement d'immunodosages et évaluation clinique. La circulation2023
(2) Progression des anomalies cardiaques dans le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria : une étude longitudinale prospective.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
La circulation. 2023 juin 6;147(23):1782-1784. doi : 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Publication en ligne le 2023 juin 5.
(3) Outils facilement disponibles pour détecter la progression de la progérine et de la maladie cardiaque dans le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
La circulation. 2023 juin 6;147(23):1745-1747. doi : 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Publication en ligne le 2023 juin 5.