2 décembre 2024 Publication :

Nouvelles informations sur les essais cliniques pour les familles et leurs médecins

Début des inscriptions pour le nouvel essai clinique sur la progérinine

Les inscriptions sont désormais ouvertes pour l'essai sur la progérinine ! Le titre de cette étude de recherche est : Une étude ouverte, randomisée, de phase 2a visant à déterminer la dose optimale et à évaluer l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique de la progérinine chez les patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS). Le site de l'étude est le Boston Children's Hospital (BCH). Le sponsor de l'étude est la société coréenne PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF collabore avec BCH et PRG S&T sur cet essai. Dans le cadre de cette collaboration, PRF organisera le voyage aller-retour vers le site de l'essai à Boston et l'hébergement pendant son séjour à Boston. Les informations sur l'essai sont également publiées sur le site Web essaiscliniques.gov

Informations destinées aux patients atteints de progéria et à leurs médecins

• Cet essai de recherche porte sur un nouveau médicament expérimental appelé progérinine qui peut être pris en complément du lonafarnib.
• Il n’a pas encore été prouvé que la progérinine soit sûre et/ou efficace pour le traitement de la progéria (HGPS) et n’a pas encore été approuvée par la FDA ou d’autres autorités internationales pour la vente.
• L’objectif de cette étude est de déterminer les effets secondaires de la progérinine, la dose optimale et de commencer à déterminer si la progérinine peut aider à traiter les patients atteints de progéria.
• La progérinine a montré des effets bénéfiques lors de tests effectués par des scientifiques sur des cellules et des souris atteintes de la maladie. Elle a été administrée à des adultes sans progéria soit une fois (une dose) soit pendant quelques semaines. Elle n'a jamais été administrée à des enfants et à des jeunes adultes atteints de la maladie.
• La progérinine est administrée sous forme de poudre dissoute dans l'eau et est prise deux fois par jour.
• L'équipe de l'essai prévoit qu'entre 10 et 16 enfants et jeunes adultes seront recrutés, s'ils répondent aux critères d'inscription spécifiques établis par le protocole de l'étude. Le recrutement débutera avec 10 enfants et jeunes adultes atteints de progéria (HGPS).
• Huit participants à l'essai prendront de la progérinine par voie orale deux fois par jour et continueront également à prendre du lonafarnib comme d'habitude ; 2 participants ne prendront pas de progérinine mais continueront à prendre du lonafarnib. L'équipe de l'essai ne saura pas quels patients font partie du groupe de traitement à la progérinine ou du groupe sous lonafarnib uniquement jusqu'à ce qu'ils soient assignés de manière aléatoire par ordinateur.

• Si un patient doit prendre de la progérinine en même temps que sa dose habituelle de lonafarnib :
  • • Le patient devra se rendre à Boston 4 fois pour des tests (4 mois entre chaque visite). Cela signifie que le patient se rendra à Boston pour sa première visite, qu'il reviendra 4 mois après la première visite, puis 8 mois après la première visite et enfin 12 mois après la première visite.
    • La première dose de progérinine est une dose de départ. Entre les 2 premières visites à Boston, le patient devra rester à domicile pendant qu'il sera à ce premier niveau de dose. Le patient aura des appels téléphoniques de contrôle ou des appels Zoom avec l'équipe de l'essai BCH les jours 7, 14 et 28, les mois 2 et 3. Ces appels sont destinés à surveiller les éventuels effets secondaires de la progérinine. Le patient sera également en contact étroit avec l'équipe de l'essai BCH au cas où il y aurait des effets secondaires entre les appels.
    • Les patients subiront des analyses sanguines sur place, là où ils vivent, entre leurs visites à Boston. Ces analyses seront organisées entre BCH et le médecin traitant du patient à la semaine 2, à la semaine 4, au mois 2 et au mois 3. Le sang sera prélevé au bras du patient et la quantité totale nécessaire à chaque visite est d'environ une demi-cuillère à café (2,5 ml). Les résultats de ces analyses seront envoyés par le cabinet du médecin local du patient à l'équipe de l'essai BCH.

• Si un patient doit prendre uniquement du lonafarnib :
  • • Le patient se rendra à Boston 2 fois, au début de l’étude et au mois 12.
    • Le patient peut donner un échantillon de sang à domicile 4 mois après avoir rejoint l'essai. Le BCH et le médecin traitant du patient prendront les dispositions nécessaires pour que cet échantillon de sang soit prélevé.
• Trente jours après la dernière visite en personne, tous les sujets seront invités à effectuer un autre appel téléphonique avec l’équipe d’étude BCH.
• Chaque patient choisit de participer ou non à l'essai. L'essai clinique est entièrement volontaire.

Si vous souhaitez en savoir plus ou si vous souhaitez être contacté par BCH au sujet de votre inscription à l'essai, veuillez contacter la Progeria Research Foundation et nous vous mettrons en contact avec l'équipe de l'essai BCH.

Shelby Phillips, coordonnatrice des programmes pour les patients, Fondation de recherche sur la progéria
E-mail: sphillips@progeriaresearch.org

Téléphone portable pour WhatsApp, Telegram, WeChat : 1-978-876-2407
Téléphone du bureau : 978-548-5308

Cordialement,
Shelby Phillips, coordonnatrice des programmes pour les patients et
Dr Leslie Gordon, directrice médicale
La Fondation de recherche sur la progéria