PRF raggiunge $1,4 dei $2 milioni necessari per finanziare la sperimentazione! A luglio, i ricercatori dell'UCLA Loren Fong e Stephen Young hanno pubblicato i risultati degli studi finanziati dalla PRF sui topi Progeria, testando un potenziale trattamento farmacologico per i bambini con Progeria. Il farmaco FTI ha migliorato alcuni segni della malattia nei topi! Questi e altri studi recenti hanno aperto la strada alla PRF per iniziare una sperimentazione clinica sui bambini. Unisciti al nostro Campagna di sperimentazione clinica e aiutaci a far sì che il processo abbia luogo!

PRF sta finanziando un sperimentazione clinica del farmaco per la Progeria, iniziato il 7 maggio. La sperimentazione sta curando i bambini con un farmaco chiamato FTI. Questo è un momento critico per aiutare PRF, poiché stiamo raccogliendo fondi per finanziare la sperimentazione.
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Estratti tratti dal Rivista di investigazione clinica:
Farmaco contro il cancro migliora la progeria: nuovo modello murino più vicino alla malattia negli esseri umani
Utilizzando il loro nuovo modello murino di progeria, gli investigatori dell'UCLA hanno scoperto che un farmaco sperimentale, chiamato inibitore della farnesiltransferasi, ha migliorato la densità ossea, ridotto le fratture ossee, ritardato l'insorgenza della malattia e aiutato con l'aumento di peso. Gli effetti del farmaco sono stati più drammatici rispetto a studi precedenti che utilizzavano altri modelli animali. Questo nuovo modello murino rispecchia da vicino il difetto genetico che causa molti casi di progeria negli esseri umani.
Questi risultati aiuteranno i ricercatori a indirizzare le terapie farmacologiche per i bambini affetti da progeria e porteranno a una migliore comprensione dei meccanismi della malattia. I risultati dell'UCLA hanno reso fattibile prendere in considerazione sperimentazioni cliniche sull'uomo.
Tra i ricercatori dell'UCLA figurano il dott. Shao H. Yang, il dott. Loren G. Fong e il dott. Stephen G. Young della David Geffen School of Medicine dell'UCLA.