Iniziamo il nuovo anno con entusiasmanti novità sulla ricerca!

Felice anno nuovo! Ci auguriamo che tutti abbiano trascorso delle vacanze sane e riposanti.

Iniziamo il 2021 con altre interessanti novità sulla ricercaA gennaio, la rivista scientifica Natura pubblicati risultati rivoluzionari che dimostrano che l'editing genetico in un modello murino di Progeria ha corretto la mutazione che causa la Progeria in molte cellule, ha migliorato diversi sintomi chiave della malattia e durata della vita notevolmente aumentata nei topi.

Cofinanziato da PRF e co-redatto dal Direttore medico di PRF, il dott. Leslie Gordon, lo studio ha scoperto che con una singola iniezione di un editor di base programmato per correggere la mutazione che causa la malattia, i topi sopravvivevano 2,5 volte più a lungo dei topi di controllo con Progeria non trattati, fino a un'età corrispondente all'inizio della vecchiaia nei topi sani. È importante notare che i topi trattati hanno anche mantenuto tessuto vascolare sano, una scoperta significativa, poiché la perdita di integrità vascolare è un predittore di mortalità nei bambini con Progeria.

Lo studio è stato co-diretto da un esperto mondiale di editing genetico, Dott. David Liudel Broad Institute, MIT, Cambridge, MA, Jonathan Brown, professore associato di medicina presso la Divisione di medicina cardiovascolare presso la Vanderbilt University, e Francis Collins, MD, PhD, direttore dei National Institutes of Health.

Sono necessari ulteriori studi preclinici per analizzare questi risultati, che speriamo un giorno porteranno a una sperimentazione clinica. Non vediamo l'ora di tenervi informati su questa entusiasmante scoperta man mano che si faranno ulteriori progressi!

Leggi di più su questa entusiasmante notizia Qui.

Mentre entriamo nel 2021, siamo grati a partner come TE, che rendono possibile questo tipo di progresso.

L'anno scorso solo, La Fondazione per la ricerca sulla Progeria:

• È stato raggiunto un traguardo importante con il primo trattamento per la Progeria approvato dalla FDA, il lonafarnib;
• Ha portato bambini affetti da Progeria da tutto il mondo al Boston Children's Hospital per la sperimentazione clinica finanziata dalla PRF (quando i viaggi erano consentiti a causa del COVID-19);
• Tenuto il nostro 10° Workshop scientifico internazionale sulla progeria, riunendo un numero record di 370 partecipanti da 30 paesi nel nostro primo incontro scientifico basato sul web;
• Continuiamo con impegno con le nostre principali attività programmatiche che ci condurranno ai trattamenti e alla cura del futuro!

Koblan LW, Erdos MR, Wilson C, Cabral WA, Levy JM, Iong, ZM, Tavarez UL, Davison L, Gete YG, Mao X, Newby GA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, Gordon LB, Cao K, Collins FS, Marrone JD, Liu DOTTORE In vivo L'editing delle basi dell'adenina salva la sindrome di Hutchinson-Gilford dalla progeria Natura. 6 gennaio 2021