Agenda in sintesiNota: titoli e orari soggetti a modifiche |
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Giorno 1 Sessione serale Mercoledì 29 ottobre 2025 |
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| Introduzione e saluti da PRF Direttore medico Leslie Gordon, MD, PhD, Direttore esecutivo Audrey Gordon, Esq., Presidente del consiglio Scott Berns, MD, MPH, FAAP |
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| Merlin Waldron (moderatore), Megan Nighbor, Griffin Ray, Ricardo Zanolli, Nathan Falcone, Michiel Vandeweert | Conversazioni sul “raggiungimento della maggiore età”: giovani adulti con HGPS come partner di ricerca | |
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Inizio musicale con Francis Collins, MD, PhD National Human Genome Research Institute, ex National Institutes of Health, Bethesda, MD |
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Poster rotondo di fulmine |
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CENA e serata di networking |
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Giorno 2 Sessione mattutina Giovedì 30 ottobre 2025 |
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Risultati attuali degli studi clinici sulla progeria Moderatore: Mark Kieran, MD, PhD, biografia del primo giorno. |
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| Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia Università Brown, Ospedale pediatrico Hasbro, Boston |
Studio di trattamento con lonafarnib a lungo termine con storia naturale | |
| Dott.ssa Monica Kleinman Ospedale pediatrico di Boston, Boston, MA |
Studio clinico di fase 2a sulla terapia con progerina per la progeria | |
| Dott.ssa Barbara Natke Fondazione per la ricerca sulla progeria, Peabody, MA |
Strumenti per la scienza e la medicina fondamentali nella progeria: Sviluppo di test di anticorpi e biomarcatori |
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| Dott. Sunil Ghelani Fondazione per la ricerca sulla progeria, Peabody, MA |
Primo studio clinico di tomografia computerizzata del calcio aortico e coronarico nella progeria | |
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PRANZO, Visioni informali di poster e networking |
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Giorno 2 Sessione pomeridiana Giovedì 30 ottobre 2025 |
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Malattie cardiovascolari nell'HGPS e nell'invecchiamento Moderatore: Maria Eriksson, PhD |
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| Dott.ssa Maria Eriksson Istituto Karolinska, Svezia |
L'analisi delle singole cellule rivela il panorama fenotipico delle cellule arteriose nella Progeria | |
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Dott.ssa Shannon Lyon Dott.ssa Keri Shafer Dott.ssa Sheila Hegde |
Nuove scoperte nelle misure cardiache della malattia nella progeria e nell'invecchiamento attraverso l'ecocardiografia | |
| Dott. Kan Cao Università del Maryland, College Park, MD |
L'angiopoietina-2 inverte la disfunzione delle cellule endoteliali nella vascolarizzazione della Progeria | |
| Dott. Ricardo Villa Bellosta CiMUS e USC, Av. Barcellona, Spagna |
Progeria e calcificazione vascolare: dieta e trattamenti | |
| PRESENTAZIONE DEI DATI DELL'ULTIMO MINUTO | Da definire – Scoperte all’avanguardia | |
| 7° INNING STRETCH e tempo di networking | ||
| CENA e Conversazione Informale | ||
Giorno 2 Sessione serale di presentazione dei poster Giovedì 30 ottobre 2025 |
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7:00-8:00 Presentazione formale dei poster con numeri pari 8:00-9:00 Presentazione formale dei poster con numeri dispari |
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Giorno 3 Sessione all'alba: Chiacchierata con pazienti e famiglie Venerdì 31 ottobre 2025 |
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Giorno 3 Sessione mattutina Venerdì 31 ottobre 2025 |
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Scoperta del trattamento della progeria per un futuro sano Moderatore: Francis Collins, MD, PhD |
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| David Liu, PhD, Broad Institute, MIT, Cambridge, MA e Dott. Francis Collins, dottore in medicina e chirurgia |
ProSPER: PROgeria, piattaforma semplificata per l'editing genetico per le malattie rare | |
| Dott. Nizar Saad Ospedale pediatrico nazionale, Columbus, OH |
Sviluppo di una terapia genica basata su miRNA per la sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) | |
| Ning Shen, PhD, Professor Facoltà di Medicina dell'Università di Zhejiang, Hangzhou, Cina |
Oligonucleotide antisenso terapeutico guidato dall'intelligenza artificiale per la progeria di Hutchinson-Gilford | |
| Dott.ssa Silvia Ortega Gutierrez Università Complutense, Madrid Spagna |
Riduzione dei livelli di progerina mediante piccole molecole come nuovo approccio per il trattamento della progeria | |
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PRANZO e Networking |
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Giorno 3 Sessione pomeridiana Venerdì 31 ottobre 2025 |
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Malattie endocrine e gastrointestinali nella progeria Moderatore: Vicente Andres, PhD |
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| Dott. Vicente Andrés Centro nazionale spagnolo di ricerca CV, Madrid, Spagna |
Lipodistrofia nella progeria e nell'invecchiamento | |
| Dott. Laurence Arbibe INSERM Institut Necker Enfants Malades, Parigi, p. |
Svelare l'invecchiamento intestinale accelerato nella fisiopatologia dell'HGPS: un approccio integrato | |
| Dott.ssa Susana Gonzalo Università di St. Louis, St. Louis, MO |
Rimodellamento del proteoma nucleare mediato dalla catepsina-L | |
| PRESENTAZIONE DEI DATI DELL'ULTIMA ORA | Da definire – Scoperte all’avanguardia | |
| Poster Elevation Talk di Junior Investigator | Da definire dopo l'invio dei poster abstract | |
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TEMPO DI NETWORKING |
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Conclusione del workshop:
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Moderatori: Francis Collins, Mark Kieran, Leslie Gordon |
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