2 december 2024 Geplaatst:

Nieuwe informatie over klinische proeven voor families en hun artsen

Inschrijving voor de nieuwe klinische proef met progerinine is begonnen

Inschrijving is nu geopend voor de progerinine-trial! De titel van deze onderzoeksstudie is: Een fase 2a, gerandomiseerde, open-labelstudie om de optimale dosis te bepalen en de veiligheid, verdraagzaamheid en farmacokinetiek van progerinine bij patiënten met Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) te evalueren. De onderzoekslocatie is Boston Children's Hospital (BCH). De sponsor van de studie is het in Korea gevestigde bedrijf PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF werkt samen met BCH en PRG S&T aan deze trial. Als onderdeel van de samenwerking zal PRF de reis van en naar de triallocatie in Boston en de accommodatie tijdens het verblijf in Boston regelen. Informatie over de trial is ook op de website geplaatst klinischeproeven.gov

Informatie voor patiënten met Progeria en hun artsen

• Dit onderzoeksonderzoek betreft een nieuw experimenteel medicijn genaamd progerinine dat mogelijk naast lonafarnib kan worden ingenomen.
• Het is nog niet bewezen dat progerinine veilig en/of effectief is voor de behandeling van Progeria (HGPS) en de FDA of andere internationale instanties hebben het nog niet goedgekeurd voor verkoop.
• Het doel van deze studie is om de bijwerkingen van progerinine en de optimale dosering te bepalen en om te onderzoeken of progerinine kan helpen bij de behandeling van patiënten met Progeria.
• Progerinine toonde voordelen toen het door wetenschappers werd getest op Progeria-cellen en Progeria-muizen. Het is aan volwassenen zonder Progeria gegeven, hetzij eenmalig (één dosis) of gedurende een paar weken. Het is nooit gegeven aan kinderen en jongvolwassenen met Progeria.
• Progerinine wordt toegediend als poeder, opgelost in water, en moet tweemaal daags worden ingenomen.
• Het onderzoeksteam verwacht dat er tussen de 10 en 16 kinderen en jongvolwassenen zullen worden ingeschreven die voldoen aan de specifieke inschrijvingscriteria die zijn vastgesteld door het onderzoeksprotocol. De inschrijving start met 10 kinderen en jongvolwassenen met Progeria (HGPS).
• 8 deelnemers aan het onderzoek nemen tweemaal per dag progerinine oraal in en blijven ook zoals gewoonlijk lonafarnib innemen; 2 deelnemers nemen geen progerinine, maar blijven wel lonafarnib innemen. Het onderzoeksteam weet niet welke patiënten in de progerinine-behandelingsgroep of de lonafarnib-only-groep zitten totdat deze willekeurig door een computer is toegewezen.

• Als een patiënt progerinine moet innemen samen met de gebruikelijke dosis lonafarnib:
  • • De patiënt moet 4 keer naar Boston voor testen (4 maanden tussen elk bezoek). Dit betekent dat de patiënt voor het eerste bezoek naar Boston reist, 4 maanden na het eerste bezoek terugkomt, 8 maanden na het eerste bezoek en ten slotte 12 maanden na het eerste bezoek.
    • De eerste dosis progerinine is een startdosis. Tussen de eerste 2 bezoeken aan Boston zijn er thuisvereisten terwijl de patiënt op dit eerste dosisniveau zit. De patiënt zal op dag 7, 14 en 28, maand 2 en maand 3 controlegesprekken via telefoon of zoom hebben met het BCH-onderzoeksteam. Deze gesprekken zijn bedoeld om eventuele bijwerkingen van progerinine te monitoren. De patiënt zal ook nauw contact hebben met het BCH-onderzoeksteam voor het geval er tussen de gesprekken bijwerkingen optreden.
    • Patiënten krijgen bloedonderzoeken lokaal waar de patiënt woont tussen bezoeken aan Boston. Deze worden geregeld tussen BCH en de huisarts van de patiënt in week 2, week 4, maand 2 en maand 3. Het bloed wordt afgenomen uit de arm van de patiënt en de totale hoeveelheid die nodig is bij elk bezoek is ongeveer een halve theelepel (2,5 ml). De resultaten van deze testen worden door de plaatselijke dokterspraktijk van de patiënt naar het BCH-onderzoeksteam gestuurd.

• Als een patiënt alleen lonafarnib mag gebruiken:
  • • De patiënt bezoekt Boston 2 keer, bij aanvang van het onderzoek en na 12 maanden.
    • De patiënt mag 4 maanden na deelname aan de proef een bloedmonster lokaal aan huis afgeven. BCH en de plaatselijke arts van de patiënt regelen dat dit bloedmonster wordt afgenomen.
• Dertig dagen na het laatste persoonlijke bezoek wordt aan alle proefpersonen gevraagd om opnieuw een telefoongesprek te voeren met het BCH-studieteam.
• Elke patiënt kiest of hij/zij meedoet aan de trial. De klinische trial is geheel vrijwillig.

Wilt u meer weten of wilt u dat BCH contact met u opneemt over deelname aan het onderzoek? Neem dan contact op met The Progeria Research Foundation. Wij brengen u dan in contact met het BCH-onderzoeksteam.

Shelby Phillips Coördinator Patiëntenprogramma's, The Progeria Research Foundation
E-mailadres: sphillips@progeriaresearch.org

Mobiele telefoon voor WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
Kantoortelefoon: 978-548-5308

Hartelijke groeten,
Shelby Phillips, coördinator patiëntenprogramma's en
Dr. Leslie Gordon, medisch directeur
De Progeria Research Stichting