В ноябре 2020 года PRF собрал более 370 участников из 30 стран «вместе» на нашем первом виртуальном научном семинаре. Участникам была предоставлена платформа для обмена опытом в исследовании прогерии и встречи с некоторыми детьми, которым будет полезна их работа. Краткое изложение семинара было опубликовано сегодня в журнале СтарениеСреди участников были врачи мирового класса, ученые и исследователи доклинических исследований, а также семьи детей и молодых людей с прогерией.
В начале программы состоялись презентации семей пациентов, за которыми последовали новости о первой в истории заявке компании Progeria на одобрение препарата FDA (который был предоставлен позднее в том же месяце), а также первоначальные результаты единственного текущего клинического испытания Progeria. Затем последовали презентации неопубликованных доклинических данных о разрабатываемых препаратах, нацеленных на мутацию ДНК, вызывающую заболевание, аберрантную мРНК, белок прогерин и его последующие эффекторные белки. Привязав скамью к постели, врачи представили новые открытия в области естественной истории болезни, чтобы информировать о будущих разработках клинических испытаний и новых процедурах замены аортального клапана Progeria. Программа объединила сообщество исследователей Progeria как единое целое с общей целью — лечить и излечивать детей с прогерией по всему миру.
Для полного обзора основных научных направлений, изучаемых ведущими умами в области исследования прогерии, нажмите здесь здесь чтобы прочитать статью.