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Im November 2020 brachte PRF in unserem ersten virtuellen wissenschaftlichen Workshop über 370 Registranten aus 30 Ländern zusammen. Die Teilnehmer erhielten eine Plattform, auf der sie ihr Fachwissen in der Progeria-Forschung teilen und einige der Kinder treffen konnten, die von ihrer Arbeit profitieren werden. Eine Zusammenfassung des Workshops wurde heute in der Zeitschrift veröffentlicht Hautalterung. Zu den Teilnehmern gehörten erstklassige Ärzte, Wissenschaftler und präklinische Ermittler sowie Familien von Kindern und jungen Erwachsenen mit Progeria.

Patientenfamilienpräsentationen leiteten das Programm, gefolgt von Aktualisierungen des ersten Antrags von Progeria auf Zulassung von FDA-Arzneimitteln (die später in diesem Monat gewährt wurde) sowie erste Ergebnisse der einzigen aktuellen klinischen Progeria-Studie. Es folgten Präsentationen unveröffentlichter präklinischer Daten zu Arzneimitteln in der Entwicklung, die auf die krankheitsverursachende DNA-Mutation, die aberrante mRNA, das Progerinprotein und seine nachgeschalteten Effektorproteine ​​abzielen. Kliniker, die die Bank ans Bett banden, präsentierten neue Entdeckungen zur natürlichen Krankheitsgeschichte, um über die zukünftige Entwicklung klinischer Studien und neue Verfahren zum Ersatz der Aortenklappe von Progeria zu informieren. Das Programm bezog die Progeria-Forschungsgemeinschaft als eine Einheit mit dem gemeinsamen Ziel ein, Kinder mit Progeria weltweit zu behandeln und zu heilen.

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