Результати 10-го Міжнародного наукового семінару PRF опубліковані в журналі Aging!

У листопаді 2020 року PRF зібрав понад 370 зареєстрованих із 30 країн «разом» у нашому першому віртуальному науковому семінарі. Учасники мали змогу поділитися своїм досвідом у дослідженні прогерії та познайомитися з деякими дітьми, які отримають користь від їхньої роботи. Підсумок семінару було опубліковано сьогодні в журналі Старіння. Серед учасників були лікарі, науковці та доклінічні дослідники світового класу, а також сім’ї дітей та молодих людей з прогерією.

Презентації сімей пацієнтів очолювали програму, а потім оновлювали першу в історії заявку Progeria на схвалення FDA ліків (який був наданий пізніше того ж місяця), а також початкові результати єдиного поточного клінічного дослідження Progeria. Після цього були представлені неопубліковані доклінічні дані про препарати, що розробляються, спрямовані на хвороботворну мутацію ДНК, аберантну мРНК, білок прогерину та його ефекторні білки. Прив’язавши стіл до ліжка, клініцисти представили нові відкриття про природну історію захворювання, щоб інформувати про майбутні клінічні випробування та нові процедури заміни аортального клапана Progeria. Програма залучила дослідницьке співтовариство прогерії як єдине ціле зі спільною метою – лікувати та виліковувати дітей, хворих на прогерію, у всьому світі.

Щоб отримати повне резюме ключових наукових шляхів, які досліджують провідні уми в дослідженні прогерії, натисніть тут щоб прочитати статтю.