Nel novembre 2020, PRF ha riunito oltre 370 dichiaranti da 30 paesi "insieme" nel nostro primo seminario scientifico virtuale. Ai partecipanti è stata offerta una piattaforma per condividere la loro esperienza nella ricerca sulla Progeria e incontrare alcuni dei bambini che trarranno beneficio dal loro lavoro. Una sintesi del seminario è stata pubblicata oggi sulla rivista INVECCHIAMENTO. I partecipanti includevano medici, scienziati e ricercatori preclinici di livello mondiale, insieme a famiglie di bambini e giovani adulti con Progeria.
Le presentazioni della famiglia dei pazienti hanno guidato il programma, seguite dagli aggiornamenti sulla prima domanda di Progeria per l'approvazione del farmaco da parte della FDA (che è stato concesso più tardi quel mese), così come i risultati iniziali dell'unica sperimentazione clinica corrente di Progeria. Questo è stato seguito da presentazioni di dati preclinici non pubblicati sui farmaci in fase di sviluppo mirati alla mutazione del DNA che causa la malattia, l'mRNA aberrante, la proteina progerina e le sue proteine effettrici a valle. Legando il banco al letto, i medici hanno presentato nuove scoperte sulla storia naturale della malattia per informare lo sviluppo di futuri studi clinici e le nuove procedure di sostituzione della valvola aortica Progeria. Il programma ha coinvolto la comunità di ricerca Progeria come una singola unità con un obiettivo comune: curare e curare i bambini con Progeria in tutto il mondo.
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