In november 2020 bracht PRF meer dan 370 registranten uit 30 landen 'samen' in onze allereerste virtuele wetenschappelijke workshop. De aanwezigen kregen een platform om hun expertise in Progeria-onderzoek te delen en enkele kinderen te ontmoeten die baat zullen hebben bij hun werk. Een samenvatting van de workshop is vandaag gepubliceerd in het tijdschrift Veroudering. Onder de aanwezigen bevonden zich artsen, wetenschappers en preklinische onderzoekers van wereldklasse, samen met families van kinderen en jonge volwassenen met Progeria.
Presentaties van patiëntenfamilies leidden het programma, gevolgd door updates over Progeria's allereerste aanvraag voor goedkeuring van geneesmiddelen door de FDA (die later die maand werd toegekend), evenals de eerste resultaten van de enige lopende Progeria klinische studie. Dit werd gevolgd door presentaties van niet-gepubliceerde preklinische gegevens over geneesmiddelen in ontwikkeling gericht op de ziekteverwekkende DNA-mutatie, het afwijkende mRNA, het progerine-eiwit en de stroomafwaartse effectoreiwitten. Door de bank aan het bed vast te binden, presenteerden clinici nieuwe ontdekkingen over de natuurlijke geschiedenis van de ziekte om de toekomstige ontwikkeling van klinische onderzoeken en nieuwe Progeria-aortaklepvervangingsprocedures te informeren. Het programma betrok de Progeria-onderzoeksgemeenschap als een enkele eenheid met een gemeenschappelijk doel: wereldwijd kinderen met Progeria behandelen en genezen.
Klik voor een volledige samenvatting van de belangrijkste wetenschappelijke paden die worden verkend door vooraanstaande geesten in Progeria-onderzoek hier om het artikel te lezen.