Pagina selecteren

In november 2020 bracht PRF meer dan 370 registranten uit 30 landen 'samen' in onze allereerste virtuele wetenschappelijke workshop. De aanwezigen kregen een platform om hun expertise in Progeria-onderzoek te delen en om enkele van de kinderen te ontmoeten die baat zullen hebben bij hun werk. Een samenvatting van de workshop is vandaag in het tijdschrift gepubliceerd Veroudering​ Onder de aanwezigen bevonden zich artsen, wetenschappers en preklinische onderzoekers van wereldklasse, samen met gezinnen van kinderen en jonge volwassenen met Progeria.

Familiepresentaties van patiënten leidden het programma, gevolgd door updates over de allereerste aanvraag van Progeria voor goedkeuring van geneesmiddelen door de FDA (die later die maand werd toegekend), evenals de eerste resultaten van de enige huidige klinische proef met Progeria. Dit werd gevolgd door presentaties van niet-gepubliceerde preklinische gegevens over geneesmiddelen in ontwikkeling gericht op de ziekteverwekkende DNA-mutatie, het afwijkende mRNA, progerine-eiwit en de stroomafwaartse effector-eiwitten ervan. Door de bank aan het bed te binden, presenteerden clinici nieuwe ontdekkingen over de natuurlijke geschiedenis van de ziekte om de toekomstige ontwikkeling van klinische onderzoeken en nieuwe Progeria aortaklepvervangingsprocedures te informeren. Het programma betrok de Progeria-onderzoeksgemeenschap als een enkele eenheid met een gemeenschappelijk doel: kinderen met Progeria wereldwijd behandelen en genezen.

Voor een volledige samenvatting van de belangrijkste wetenschappelijke paden die worden onderzocht door topmensen in Progeria-onderzoek, klikt u op hier om het artikel te lezen.