प्रोजेरिया जीन थेरपीला पुढे नेण्यासाठी पीआरएफने फोर्ज बायोलॉजिक्ससोबत उत्पादन भागीदारीची घोषणा केली!

पीआरएफने उत्पादन करार केला आहे फोर्ज बायोलॉजिक्स उत्पादन करणे सॅमप्रो-२ - प्रोजेरियाला कारणीभूत असलेल्या जनुक उत्परिवर्तनाला दुरुस्त करण्यासाठी डिझाइन केलेली पीआरएफची तपासात्मक जीन-एडिटिंग थेरपी.

प्रोजेरिया जीन थेरपीच्या क्लिनिकल चाचण्यांकडे हे एक निर्णायक पाऊल आहे.

सॅमप्रो-२ म्हणजे काय?

सॅमप्रो-२ ही पीआरएफची जीन एडिटिंग थेरपी आहे जी प्रोजेरियाला कारणीभूत असलेल्या एका डीएनए अक्षराच्या चुकीच्या स्पेलिंगला दुरुस्त करण्यासाठी डिझाइन केलेली आहे.

डीएनए ही शरीराची सूचना पुस्तिका आहे. प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये आणि तरुण प्रौढांमध्ये, त्या पुस्तिकेतील एकच अक्षर चुकीचे असते - एक "T" आहे जो "C" असावा. त्या एका अक्षराच्या बदलामुळे प्रोजेरिन नावाच्या विषारी प्रथिनाची निर्मिती होते ज्यामुळे रोग होतो.

सॅमप्रो-२ ही त्रुटी दुरुस्त करण्यासाठी तयार केली आहे - "टी" ला कायमचे "सी" मध्ये बदलणे - ज्याचा उद्देश शरीराच्या पेशींमध्ये रोगाचा स्रोत थांबविणे आहे.

सॅमप्रो-२ तयार करण्यासाठी पीआरएफने फोर्जची निवड का केली?

एखाद्या व्यक्तीला कोणतीही जीन थेरपी देण्यापूर्वी, ते असणे आवश्यक आहे:

• अत्यंत विशिष्ट, अति-स्वच्छ सुविधांमध्ये उत्पादित
• कडक चालू गुड मॅन्युफॅक्चरिंग प्रॅक्टिस (cGMP) मानकांनुसार उत्पादित.
• सुरक्षितता, शुद्धता आणि सुसंगततेसाठी वारंवार चाचणी केली.
• यूएस एफडीए नियामक पुनरावलोकनासाठी तयार

फोर्ज बायोलॉजिक्स ही जीन थेरपी उत्पादनात आघाडीवर आहे. त्यांची तज्ज्ञता आम्हाला सॅमप्रो-२ ला प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी आणि तरुण प्रौढांसाठी क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये यशस्वी प्रयोगशाळेतील विज्ञानापासून पुढे नेण्यास मदत करेल.

उत्पादन हे शोध आणि उपचारांमधील दुवा आहे.

ही भागीदारी तो पूल बांधते.

प्रोजेरिया जीन टीम

पीआरएफ आणि त्यांच्या सहयोगींनी, ज्यांना एकत्रितपणे प्रोजेरिया जीन टीम म्हणून ओळखले जाते, त्यांनी सॅमप्रो-२ तयार केले. प्रोजेरिया जीन टीम आनुवंशिकी, क्लिनिकल मेडिसिन आणि बायोमेडिकल इनोव्हेशनमधील आंतरराष्ट्रीय स्तरावर मान्यताप्राप्त नेत्यांना एकत्र आणते, हे सर्व प्रोजेरियावर उपचार शोधण्याच्या सामायिक वचनबद्धतेने प्रेरित आहे.

फ्रान्सिस एस. कॉलिन्स, एमडी, पीएचडी
पीआरएफचे वरिष्ठ संशोधन सल्लागार आणि राष्ट्रीय आरोग्य संस्थांचे माजी संचालक, ज्यांनी मानवी जीनोम प्रकल्पाचे नेतृत्व केले - आमच्या काळातील सर्वात महत्त्वपूर्ण वैज्ञानिक कामगिरींपैकी एक - आणि आधुनिक युगात अनुवंशशास्त्र आणण्यास मदत केली.

लेस्ली गॉर्डन, एमडी, पीएचडी
पीआरएफचे सह-संस्थापक आणि वैद्यकीय संचालक; प्रोजेरियावरील जगातील आघाडीचे तज्ज्ञ आणि या क्षेत्रातील प्रत्येक मोठ्या प्रगतीमागील प्रेरक शक्ती. डॉ. गॉर्डन ही सॅमची आई देखील आहे, ज्यांच्या जीवनाने पीआरएफच्या निर्मितीला प्रेरणा दिली आणि त्याची निकड वाढवत आहे.

डेव्हिड आर. लिऊ, पीएचडी
रिचर्ड मर्किन हे एमआयटी आणि हार्वर्डच्या ब्रॉड इन्स्टिट्यूटमधील मर्किन इन्स्टिट्यूट फॉर ट्रान्सफॉर्मेटिव्ह टेक्नॉलॉजीज इन हेल्थकेअरचे प्राध्यापक आणि संचालक आहेत. डॉ. लिऊ हे जीन एडिटिंगमध्ये जागतिक स्तरावर मान्यताप्राप्त प्रणेते आहेत आणि आधुनिक औषधांना आकार देणाऱ्या बेस एडिटिंग तंत्रज्ञानाच्या विकासात आंतरराष्ट्रीय नेते आहेत.

दिवंगत सॅमी बासो, एमएस
शास्त्रज्ञ, वकील आणि जागतिक प्रोजेरिया समुदायाचे असाधारण सदस्य. सॅमीची बुद्धिमत्ता, धैर्य आणि संशोधन पुढे नेण्याची अढळ वचनबद्धता या कार्याला प्रेरणा आणि मार्गदर्शन देत राहते. सॅमी पीआरएफचा आंतरराष्ट्रीय राजदूत होता. सॅमी आणि त्याच्या कुटुंबाने प्रोजेरियाचा इलाज शोधण्यात मदत करण्यासाठी असोसिएझिओन इटालियाना प्रोजेरिया सॅमी बासो (AIPro.Sa.B.) ची स्थापना केली.

हे एक टर्निंग पॉइंट का आहे?

कुटुंबांसाठी, ही एक वास्तविक गती आहे.

देणगीदारांसाठी, हा तुमच्या धाडसी विज्ञानातील गुंतवणुकीचा परिणाम आहे.

व्यापक दुर्मिळ आजार समुदायासाठी, हे घातक, बालरोग, बहु-प्रणाली रोग त्याच्या अनुवांशिक स्त्रोतापासून दुरुस्त करण्यासाठी आतापर्यंतच्या सर्वात प्रगत प्रयत्नांपैकी एक आहे.

आपल्याकडे अजूनही महत्त्वाचे काम आहे. पण हे एक मोठे पाऊल आहे. आणि प्रत्येक पाऊल आपल्याला आपल्या दृष्टिकोनाच्या जवळ आणते: एक असे जग जिथे प्रोजेरिया असलेले प्रत्येक मूल बरे होते.

प्रेस रिलीज येथे वाचा