PRF heeft een productieovereenkomst gesloten met Forge Biologics produceren SamPro-2 – PRF's experimentele gentherapie, ontworpen om de genmutatie te corrigeren die progeria veroorzaakt.
Dit is een cruciale stap richting klinische proeven met gentherapie voor progeria.
Wat is SamPro-2?
SamPro-2 is de gentherapie van PRF die is ontwikkeld om de enkele fout in de DNA-spelling te corrigeren die progeria veroorzaakt.
DNA is de handleiding van het lichaam. Bij kinderen en jongvolwassenen met progeria is één enkele letter in die handleiding verkeerd – er staat een "T" in plaats van een "C". Die ene letterverandering leidt tot de aanmaak van een giftig eiwit, progerine genaamd, dat de ziekte veroorzaakt.
SamPro-2 is ontworpen om die fout te corrigeren – de “T” permanent terug te veranderen in een “C” – met als doel de ziekte in de lichaamscellen bij de bron te stoppen.
“Het tijdperk van gentherapie voor progeria is aangebroken. We hopen dat SamPro-2 kinderen en jongvolwassenen met progeria een langer en gezonder leven zal geven, zoals ze verdienen. We zijn enorm dankbaar voor de samenwerking met Forge Biologics, wiens expertise op het gebied van productie essentieel is om dit onderzoek van het laboratorium naar klinische studies te brengen..”
~Leslie Gordon, MD, Ph.D., medeoprichter en medisch directeur van PRF en moeder van Sam Berns, die progeria had
Waarom PRF voor Forge koos om SamPro-2 te produceren
Voordat een gentherapie aan een persoon kan worden toegediend, moet deze aan de volgende voorwaarden voldoen:
- Gefabriceerd in zeer gespecialiseerde, ultraschone faciliteiten.
- Geproduceerd volgens strikte cGMP-normen (Good Manufacturing Practice).
- Herhaaldelijk getest op veiligheid, zuiverheid en consistentie.
- Voorbereid voor beoordeling door de Amerikaanse FDA.
Forge Biologics is een toonaangevende fabrikant van gentherapieën. Hun expertise zal ons helpen om SamPro-2 van baanbrekend laboratoriumonderzoek naar klinische studies voor kinderen en jongvolwassenen met progeria te brengen.
Productie vormt de brug tussen ontdekking en behandeling.
Deze samenwerking slaat die brug.
“Achter elk programma als dit staan patiënten en families die lang op vooruitgang hebben gewacht. De Progeria Research Foundation en haar Gene Team hebben een buitengewone toewijding getoond aan het bevorderen van deze wetenschap, en we zijn vereerd om met hen samen te werken. Bij Forge brengen we diezelfde zorg, expertise en technische nauwkeurigheid in ons productieproces, waarmee we bijdragen aan de vooruitgang van dit programma voor patiënten.”
~John Maslowski, president en CEO van Forge Biologics
Het Progeria-genenteam
PRF en haar samenwerkingspartners, gezamenlijk bekend als het Progeria Gene Team, hebben SamPro-2 ontwikkeld. Het Progeria Gene Team brengt internationaal erkende leiders op het gebied van genetica, klinische geneeskunde en biomedische innovatie samen, allen gedreven door een gedeelde toewijding om een genezing voor progeria te vinden.
Francis S. Collins, MD, PhD
Senior onderzoeksadviseur bij PRF en voormalig directeur van de National Institutes of Health, die leiding gaf aan het Human Genome Project – een van de belangrijkste wetenschappelijke prestaties van onze tijd – en de genetica hielp de moderne tijd binnen te treden.
Leslie Gordon, MD, PhD
Medeoprichter en medisch directeur van PRF; wereldwijd de meest vooraanstaande expert op het gebied van progeria en een drijvende kracht achter elke belangrijke doorbraak in dit vakgebied. Dr. Gordon is tevens de moeder van Sam, wiens leven de inspiratie vormde voor de oprichting van PRF en de urgentie ervan blijft aanwakkeren.
David R. Liu, PhD
Richard Merkin hoogleraar en directeur van het Merkin Institute for Transformative Technologies in Healthcare aan het Broad Institute van MIT en Harvard. Dr. Liu is een wereldwijd erkende pionier op het gebied van genbewerking en een internationale leider in de ontwikkeling van base-editingtechnologieën die de moderne geneeskunde hervormen.
De overleden Sammy Basso, MS
Wetenschapper, voorvechter en buitengewoon lid van de wereldwijde progeria-gemeenschap. Sammy's intellect, moed en onwankelbare toewijding aan het bevorderen van onderzoek blijven dit werk inspireren en leiden. Sammy was de internationale ambassadeur van PRF. Sammy en zijn familie richtten de Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) op om te helpen bij het vinden van een genezing voor progeria.
Waarom dit een keerpunt is
Voor gezinnen betekent dit een concrete vooruitgang.
Voor donateurs betekent dit de impact van uw investering in baanbrekend wetenschappelijk onderzoek.
Voor de bredere gemeenschap van mensen die zich bezighouden met zeldzame ziekten, vertegenwoordigt dit een van de meest geavanceerde pogingen tot nu toe om een dodelijke, pediatrische, multisysteemziekte bij de genetische oorzaak aan te pakken.
We hebben nog belangrijk werk voor de boeg. Maar dit is een grote stap voorwaarts. En elke stap brengt ons dichter bij onze visie: Een wereld waarin elk kind met progeria genezen wordt.
Dutch 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu