PRF نے پروجیریا جین تھراپی کو آگے بڑھانے کے لیے فورج بایولوجکس کے ساتھ مینوفیکچرنگ پارٹنرشپ کا اعلان کیا!

PRF کے ساتھ مینوفیکچرنگ معاہدہ کیا ہے۔ فورج بایولوجکس پیدا کرنے کے لئے SamPro-2 - PRF کی تحقیقاتی جین ایڈیٹنگ تھراپی جو پروجیریا کا سبب بننے والے جین کی تبدیلی کو درست کرنے کے لیے ڈیزائن کی گئی ہے۔.

یہ پروجیریا جین تھراپی کلینیکل ٹرائلز کی طرف ایک واضح قدم ہے۔.

SamPro-2 کیا ہے؟

SamPro-2 PRF کی جین ایڈیٹنگ تھراپی ہے جو پروجیریا کا سبب بننے والے واحد DNA خط کی غلط ہجے کو درست کرنے کے لیے ڈیزائن کی گئی ہے۔.

ڈی این اے جسم کا ہدایت نامہ ہے۔ پروجیریا والے بچوں اور نوجوان بالغوں میں، اس کتابچہ میں ایک حرف غلط ہے – ایک "T" ہے جسے "C" ہونا چاہیے۔ یہ واحد حرفی تبدیلی پروجیرین نامی زہریلے پروٹین کی پیداوار کا باعث بنتی ہے جو بیماری کا سبب بنتی ہے۔.

SamPro-2 اس غلطی کو درست کرنے کے لیے بنایا گیا ہے — مستقل طور پر "T" کو واپس "C" میں تبدیل کرنا — جس کا مقصد جسم کے خلیوں کے اندر بیماری کو اس کے منبع پر روکنا ہے۔.

PRF نے SamPro-2 بنانے کے لیے فورج کا انتخاب کیوں کیا۔

اس سے پہلے کہ کسی شخص کو کوئی جین تھراپی دی جائے، یہ ہونا چاہیے:

• انتہائی خصوصی، انتہائی صاف سہولیات میں تیار کیا گیا ہے۔
• سخت موجودہ گڈ مینوفیکچرنگ پریکٹس (cGMP) معیارات کے تحت تیار کیا گیا ہے۔
• حفاظت، پاکیزگی اور مستقل مزاجی کے لیے بار بار تجربہ کیا گیا۔
• یو ایس ایف ڈی اے ریگولیٹری جائزہ کے لیے تیار

فورج بایولوجکس جین تھراپی مینوفیکچرنگ میں ایک رہنما ہے۔ ان کی مہارت ہمیں SamPro-2 کو پیش رفت لیبارٹری سائنس سے لے کر پروجیریا والے بچوں اور نوجوان بالغوں کے لیے کلینیکل ٹرائلز تک لے جانے میں مدد کرے گی۔.

مینوفیکچرنگ دریافت اور علاج کے درمیان پل ہے۔.

یہ شراکت داری اس پل کو تعمیر کرتی ہے۔.

پروجیریا جین ٹیم

PRF اور اس کے ساتھیوں نے، جو اجتماعی طور پر Progeria Gene Team کے نام سے جانا جاتا ہے، SamPro-2 بنایا۔ پروجیریا جین ٹیم جینیات، کلینیکل میڈیسن اور بائیو میڈیکل اختراع میں بین الاقوامی سطح پر تسلیم شدہ رہنماؤں کو اکٹھا کرتی ہے، یہ سب پروجیریا کا علاج تلاش کرنے کے مشترکہ عزم کے ذریعے کارفرما ہیں۔.

فرانسس ایس کولنز، ایم ڈی، پی ایچ ڈی
PRF کے سینئر ریسرچ ایڈوائزر اور نیشنل انسٹی ٹیوٹ آف ہیلتھ کے سابق ڈائریکٹر، جنہوں نے ہیومن جینوم پروجیکٹ کی قیادت کی - جو ہمارے وقت کی سب سے اہم سائنسی کامیابیوں میں سے ایک ہے - اور جینیات کو جدید دور میں داخل کرنے میں مدد کی۔.

لیسلی گورڈن، ایم ڈی، پی ایچ ڈی
PRF کے شریک بانی اور میڈیکل ڈائریکٹر؛ پروجیریا پر دنیا کے معروف ماہر اور میدان میں ہر بڑی پیش رفت کے پیچھے ایک محرک قوت۔ ڈاکٹر گورڈن سام کی ماں بھی ہیں، جن کی زندگی نے PRF کی تخلیق کو متاثر کیا اور اس کی فوری ضرورت کو ہوا دے رہی ہے۔.

ڈیوڈ آر لیو، پی ایچ ڈی
رچرڈ مرکن براڈ انسٹی ٹیوٹ آف ایم آئی ٹی اور ہارورڈ میں ہیلتھ کیئر میں مرکن انسٹی ٹیوٹ فار ٹرانسفارمیٹو ٹیکنالوجیز کے پروفیسر اور ڈائریکٹر۔ ڈاکٹر لیو جین ایڈیٹنگ میں عالمی سطح پر پہچانے جانے والے علمبردار اور بیس ایڈیٹنگ ٹیکنالوجیز کی ترقی میں ایک بین الاقوامی رہنما ہیں جو جدید ادویات کو نئی شکل دے رہی ہیں۔.

مرحوم سیمی باسو، ایم ایس
سائنس دان، وکیل، اور عالمی پروجیریا کمیونٹی کا غیر معمولی رکن۔ سیمی کی ذہانت، ہمت اور تحقیق کو آگے بڑھانے کے لیے غیر متزلزل عزم اس کام کی حوصلہ افزائی اور رہنمائی کرتا رہتا ہے۔ سیمی PRF کے بین الاقوامی سفیر تھے۔ سیمی اور اس کے خاندان نے پروجیریا کا علاج تلاش کرنے میں مدد کے لیے Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) بنایا۔.

کیوں یہ ایک ٹرننگ پوائنٹ ہے۔

خاندانوں کے لیے، یہ ٹھوس رفتار ہے۔.

عطیہ دہندگان کے لیے، یہ جرات مندانہ سائنس میں آپ کی سرمایہ کاری کا اثر ہے۔.

نایاب بیماری کی وسیع تر کمیونٹی کے لیے، یہ ایک مہلک، اطفال، کثیر نظام کی بیماری کو اس کے جینیاتی ماخذ پر درست کرنے کے لیے ابھی تک کی سب سے جدید کوششوں میں سے ایک کی نمائندگی کرتا ہے۔.

ہمارے پاس ابھی بھی اہم کام باقی ہیں۔ لیکن یہ ایک بہت بڑا قدم ہے۔ اور ہر قدم ہمیں اپنے وژن کے قریب لاتا ہے: ایک ایسی دنیا جہاں پروجیریا کا ہر بچہ ٹھیک ہو جاتا ہے۔.

پریس ریلیز یہاں پڑھیں