PRF는 프로제리아 유전자 치료법 발전을 위해 Forge Biologics와 제조 파트너십을 체결했다고 발표했습니다!

PRF는 다음과 같은 제조 계약을 체결했습니다. 포지 바이오로직스 생산하다 샘프로-2 - PRF의 임상 연구 단계 유전자 편집 치료법은 조로증을 유발하는 유전자 돌연변이를 교정하도록 설계되었습니다.

이는 조로증 유전자 치료 임상 시험을 향한 중요한 첫걸음입니다.

SamPro-2란 무엇인가요?

SamPro-2는 PRF에서 개발한 유전자 편집 치료제로, 조로증을 유발하는 단일 DNA 염기 오류를 교정하도록 설계되었습니다.

DNA는 우리 몸의 조립 설명서와 같습니다. 조로증을 앓는 어린이와 젊은 성인의 경우, 이 설명서에서 단 하나의 염기, 즉 "C"가 되어야 할 자리에 "T"가 있는 것이 잘못되었습니다. 이 한 염기의 변이는 프로게린이라는 독성 단백질의 생성을 유발하여 조로증을 일으킵니다.

SamPro-2는 이러한 오류를 바로잡기 위해, 즉 "T"를 "C"로 영구적으로 되돌려 놓기 위해 개발되었으며, 궁극적으로 신체 세포 내에서 질병의 근원을 차단하는 것을 목표로 합니다.

PRF가 SamPro-2 제조 업체로 Forge를 선택한 이유는 무엇일까요?

유전자 치료를 환자에게 시행하기 전에 다음 조건을 충족해야 합니다.

• 고도의 전문성을 갖춘 초청정 시설에서 제조되었습니다.
• 현행 우수 의약품 제조 및 품질관리 기준(cGMP)에 따라 엄격하게 생산되었습니다.
• 안전성, 순도 및 일관성을 위해 반복적으로 테스트를 거쳤습니다.
• 미국 식품의약국(FDA) 규제 검토를 위해 준비되었습니다.

포지 바이오로직스는 유전자 치료제 제조 분야의 선두 기업입니다. 포지 바이오로직스의 전문성은 획기적인 연구 개발 단계인 샘프로-2를 조로증을 앓는 어린이와 젊은 성인을 위한 임상 시험 단계로 발전시키는 데 도움이 될 것입니다.

제조는 발견과 치료를 잇는 다리 역할을 합니다.

이 파트너십은 그러한 다리를 놓아줍니다.

프로게리아 유전자 팀

PRF와 협력 기관들은 프로제리아 유전자 팀(Progeria Gene Team)이라는 이름으로 SamPro-2를 개발했습니다. 프로제리아 유전자 팀은 유전학, 임상 의학, 생의학 혁신 분야에서 국제적으로 인정받는 전문가들로 구성되어 있으며, 모두 프로제리아 치료법을 찾는 데 전념하고 있습니다.

프랜시스 S. 콜린스, MD, PhD
PRF의 선임 연구 자문위원이자 전 미국 국립보건원 원장으로, 우리 시대의 가장 중요한 과학적 업적 중 하나인 인간 게놈 프로젝트를 이끌었고 유전학을 현대 시대로 이끄는 데 기여했습니다.

레슬리 고든, MD, PhD
PRF 공동 설립자 겸 의료 책임자인 고든 박사는 세계적인 조로증 전문가이자 이 분야의 모든 주요 혁신을 이끌어온 원동력입니다. 또한 그는 PRF 설립의 영감이 되었고, 현재까지도 그 설립과 활동에 대한 절박함을 불어넣고 있는 샘의 어머니이기도 합니다.

데이비드 R. 리우, 박사
MIT와 하버드 대학교 브로드 연구소의 리처드 머킨 석좌교수이자 머킨 의료혁신기술연구소 소장인 류 박사는 유전자 편집 분야의 세계적인 선구자이며, 현대 의학을 재편하고 있는 염기 편집 기술 개발 분야의 국제적인 리더입니다.

고(故) 새미 바소(Sammy Basso, MS)
과학자이자 옹호자였으며, 전 세계 프로제리아 공동체의 뛰어난 일원이었던 새미 바소는 지성, 용기, 그리고 연구에 대한 변함없는 헌신으로 오늘날까지 이 연구에 영감을 주고 방향을 제시하고 있습니다. 그는 프로제리아 재단(PRF)의 국제 홍보대사로 활동했으며, 가족과 함께 프로제리아 치료법을 찾기 위해 이탈리아 프로제리아 새미 바소 협회(AIPro.Sa.B.)를 설립했습니다.

지금이 전환점인 이유

가족들에게 있어 이것은 실질적인 추진력입니다.

기부자 여러분께, 이것이 바로 혁신적인 과학 연구에 대한 여러분의 투자가 미치는 영향입니다.

희귀 질환 분야 전반에 걸쳐, 이는 치명적인 소아 다발성 전신 질환의 유전적 원인을 교정하려는 가장 진보된 노력 중 하나로 여겨집니다.

아직 해야 할 중요한 일들이 남아 있습니다. 하지만 이는 큰 진전입니다. 그리고 모든 발걸음은 우리의 비전에 한 걸음 더 가까워지게 해줍니다. 조로증을 앓는 모든 어린이가 완치되는 세상.

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