أعلنت شركة PRF عن شراكة تصنيعية مع شركة Forge Biologics للنهوض بالعلاج الجيني لمرض الشيخوخة المبكرة!

أبرمت شركة PRF اتفاقية تصنيع مع فورج بيولوجيكس لإنتاج سامبرو-2 – العلاج التجريبي لتحرير الجينات من شركة PRF مصمم لتصحيح الطفرة الجينية التي تسبب مرض الشيخوخة المبكرة.

هذه خطوة حاسمة نحو التجارب السريرية للعلاج الجيني لمرض الشيخوخة المبكرة.

ما هو SamPro-2؟

SamPro-2 هو علاج تعديل الجينات من شركة PRF مصمم لتصحيح خطأ تهجئة حرف واحد في الحمض النووي الذي يسبب مرض الشيخوخة المبكرة.

الحمض النووي (DNA) هو دليل تعليمات الجسم. لدى الأطفال والشباب المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة (بروجيريا)، يوجد خطأ في حرف واحد من هذا الدليل - حرف "T" بدلًا من "C". يؤدي هذا التغيير البسيط في الحرف إلى إنتاج بروتين سام يُسمى بروجيرين، وهو المسبب للمرض.

تم تصميم SamPro-2 لتصحيح هذا الخطأ - تغيير حرف "T" بشكل دائم إلى حرف "C" - بهدف وقف المرض داخل خلايا الجسم من مصدره.

لماذا اختارت شركة PRF شركة Forge لتصنيع SamPro-2

قبل إعطاء أي علاج جيني لشخص ما، يجب أن يكون:

• صُنعت في مرافق متخصصة للغاية ونظيفة للغاية
• تم إنتاجه وفقًا لمعايير ممارسات التصنيع الجيدة الحالية الصارمة (cGMP).
• تم اختبارها مراراً وتكراراً للتأكد من سلامتها ونقائها وتجانسها
• تم إعداده للمراجعة التنظيمية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

تُعدّ شركة Forge Biologics رائدة في مجال تصنيع العلاج الجيني. وستساعدنا خبرتهم في نقل مشروع SamPro-2 من مرحلة الأبحاث المخبرية الرائدة إلى التجارب السريرية للأطفال والشباب المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة.

التصنيع هو الجسر الذي يربط بين الاكتشاف والعلاج.

هذه الشراكة تبني ذلك الجسر.

فريق جينات الشيخوخة المبكرة

قامت مؤسسة أبحاث الشيخوخة المبكرة (PRF) والمتعاونون معها، والمعروفون مجتمعين باسم فريق جينات الشيخوخة المبكرة، بإنشاء SamPro-2. يضم فريق جينات الشيخوخة المبكرة قادة معترف بهم دوليًا في علم الوراثة والطب السريري والابتكار الطبي الحيوي، وكلهم مدفوعون بالتزام مشترك بإيجاد علاج لمرض الشيخوخة المبكرة.

فرانسيس س. كولينز، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
كبير مستشاري الأبحاث في مؤسسة أبحاث علم الوراثة ومدير سابق للمعاهد الوطنية للصحة، والذي قاد مشروع الجينوم البشري - أحد أهم الإنجازات العلمية في عصرنا - وساعد في إدخال علم الوراثة إلى العصر الحديث.

ليزلي جوردون، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
المؤسسة المشاركة والمديرة الطبية لمؤسسة أبحاث الشيخوخة المبكرة (PRF)؛ الخبيرة الرائدة عالميًا في مجال الشيخوخة المبكرة، والقوة الدافعة وراء كل إنجاز كبير في هذا المجال. الدكتورة غوردون هي أيضًا والدة سام، الذي ألهمت حياته إنشاء مؤسسة أبحاث الشيخوخة المبكرة، ولا تزال تُغذي أهميتها.

ديفيد ر. ليو، دكتوراه
يشغل الدكتور ليو منصب أستاذ ريتشارد ميركين ومدير معهد ميركين للتقنيات التحويلية في الرعاية الصحية التابع لمعهد برود في معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا وجامعة هارفارد. وهو رائد عالمي في مجال تحرير الجينات، وقائد دولي في تطوير تقنيات تحرير القواعد التي تُعيد تشكيل الطب الحديث.

الراحل سامي باسو، ماجستير العلوم
عالم، ومدافع عن حقوق مرضى الشيخوخة المبكرة، وعضو بارز في مجتمع مرضى الشيخوخة المبكرة العالمي. لا يزال ذكاء سامي وشجاعته والتزامه الراسخ بتطوير الأبحاث مصدر إلهام وتوجيه لهذا العمل. كان سامي سفيرًا دوليًا لمؤسسة أبحاث الشيخوخة المبكرة. أسس سامي وعائلته الجمعية الإيطالية لمرضى الشيخوخة المبكرة (AIPro.Sa.B.) للمساهمة في إيجاد علاج لمرض الشيخوخة المبكرة.

لماذا تُعد هذه نقطة تحول؟

بالنسبة للعائلات، يمثل هذا زخماً ملموساً.

بالنسبة للمتبرعين، هذا هو أثر استثماركم في العلوم الجريئة.

بالنسبة لمجتمع الأمراض النادرة الأوسع، يمثل هذا أحد أكثر الجهود تقدماً حتى الآن لتصحيح مرض قاتل يصيب الأطفال ويؤثر على أجهزة متعددة من مصدره الجيني.

لا يزال أمامنا عمل مهم. لكن هذه خطوة كبيرة إلى الأمام. وكل خطوة تقربنا أكثر من رؤيتنا. عالم يُشفى فيه كل طفل مصاب بمرض الشيخوخة المبكرة.

اقرأ البيان الصحفي هنا